公司产品现状与策略 - 公司无获批产品，无产品销售收入，所有产品候选均处于发现和临床前开发阶段[144] - 2021年公司决定不自行推进VY - AADC项目，停止VY - HTT01项目并启动第二代亨廷顿病治疗项目[147] - 2022年8月公司宣布更新产品组合策略，优先考虑针对阿尔茨海默病、GBA1突变帕金森病和SOD1突变ALS的项目[150] 公司资金来源与未来收入预期 - 公司资金主要来源于可赎回可转换优先股私募、普通股公开发行及战略合作相关费用、里程碑付款和成本补偿[145] - 未来收入预计主要来自神经内分泌合作协议、辉瑞许可协议、诺华许可协议及其他战略合作和授权安排[187] 公司产品数据展示 - 2021年5月公司展示数据，一系列TRACER衣壳静脉注射后，在非人类灵长类动物大脑中RNA表达比AAV9高1000倍，脊髓中高100倍[154] - 2022年5月公司展示数据，AAV9衍生的TRACER衣壳VCAP - 102静脉注射后，在小鼠中转导能力比传统AAV9衣壳高50倍，在非人类灵长类动物中高60倍[155] - 公司AAV5衍生的TRACER衣壳在非人类灵长类动物中脑转导比传统AAV9高20倍，脊髓转导高5倍[155] 公司衣壳相关进展 - 公司确定了一种有前景的血脑屏障穿透性TRACER衣壳的细胞表面附着受体，增加了该衣壳在人类中穿过血脑屏障的可能性[157] - 公司积极与多方讨论，通过潜在许可等安排将TRACER衣壳提供给第三方用于药物开发项目[142] - 公司保留TRACER衣壳除与特定被许可人转基因结合使用的特定权利之外的所有权利[144] 公司合作协议情况 - 公司与辉瑞在2021年10月达成许可协议，辉瑞最多可行使两项许可选择权，每个辉瑞转基因只能行使一项[161] - 公司与诺华在2022年3月达成许可协议，诺华在研究期内最多可行使三项许可选择权，若评估额外靶点则最多可行使五项[163][167] - 公司与Neurocrine在2019年1月达成合作协议，公司获得1.15亿美元预付款，Neurocrine还支付5000万美元购买公司4179728股普通股，2019年6月公司转让FA项目美国以外权利获得500万美元[168] 公司项目计划 - 公司抗tau抗体项目计划在2023年上半年选定先导抗体开发候选物，下半年启动GLP毒理学研究，若临床前结果支持，2024年上半年提交IND申请[171] - 公司GBA1基因替代项目针对帕金森病，美国约有100万患者，全球超1000万患者，最多10%患者有GBA1突变，该突变使患病风险增加约20倍，计划2023年上半年选定开发候选物，2025年提交IND申请[173][176] - 公司SOD1基因沉默项目针对ALS，美国约800例患者，欧盟约1000例，日本约500例，预计2022年底选定开发候选物，2024年提交IND申请[177][179] 公司财务亏损情况 - 2022年上半年公司净亏损4040万美元，截至2022年6月30日累计亏损3.875亿美元，预计未来将继续产生重大费用和运营亏损[183] - 截至2022年6月30日的六个月，公司从Neurocrine合作中确认140万美元的合作收入，目前未从产品销售中获得任何收入，且短期内也无预期[185] 公司其他项目评估与推进 - 公司正在评估使用AAV基因疗法治疗其他神经和疾病的可能性，包括亨廷顿病、SMA和HER2 +脑转移等项目[181] - 公司通过使用现有衣壳、行使第三方衣壳序列的非独家全球商业许可或工程优化TRACER衣壳，推进多个临床前项目以选择先导临床候选物[182] 公司季度财务指标对比 - 2022年和2021年第二季度合作收入分别为71.2万美元和135.7万美元，减少64.5万美元[199] - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为1252.7万美元和1950.5万美元，减少697.8万美元[199] - 2022年和2021年第二季度行政费用分别为755.2万美元和1043.7万美元，减少288.5万美元[199] - 2022年和2021年第二季度其他收入净额分别为28万美元和 - 153.5万美元，增加181.5万美元[199] 公司上半年财务指标对比 - 2022年和2021年上半年合作收入分别为137.1万美元和785.8万美元，减少648.7万美元[204] - 2022年和2021年上半年研发费用分别为2687.6万美元和4185.1万美元，减少1497.5万美元[204] - 2022年和2021年上半年行政费用分别为1521.1万美元和2018.1万美元，减少497万美元[204] - 2022年和2021年上半年其他收入净额分别为31万美元和240.5万美元，减少209.5万美元[204] - 2022年和2021年上半年净亏损分别为4040.6万美元和5176.9万美元，减少1136.3万美元[204] 公司特定时间段财务指标对比 - 一般及行政费用从2021年6月30日止六个月的2020万美元降至2022年6月30日止六个月的1520万美元，减少了500万美元[210] - 2022年和2021年6月30日止六个月分别确认约31万美元和240万美元的利息及其他收入[211] 公司资金状况与运营预期 - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.481亿美元，预计可满足到2024年的运营费用和资本支出需求[215] - 公司预计近期费用因战略重组等因素下降，但未来随着研发等活动开展费用将增加[220] 公司现金流量情况 - 2022年和2021年6月30日止六个月，经营活动提供的净现金分别为1590万美元和使用4400万美元[216][217] - 2022年和2021年6月30日止六个月，投资活动使用的净现金分别为5610万美元和提供5700万美元[216][218] - 2022年和2021年6月30日止六个月，融资活动提供的净现金分别为80万美元和40万美元[216][219] 公司合同相关情况 - 公司与临床研究组织等签订的合同一般可提前30至90天书面通知取消[226] 公司市场风险情况 - 公司面临利率变化的市场风险，但短期投资组合受100个基点利率影响影响不大[231] 公司财务控制情况 - 截至2022年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[235] - 截至2022年6月30日的三个月内，公司财务报告内部控制无重大变化[237]