财务数据关键指标变化 - 公司2023年第二季度净亏损2110万美元，2022年同期为4130万美元；2023年上半年净亏损4850万美元，2022年同期为7910万美元[117] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为10.158亿美元和9.673亿美元[117] - 2023年第二季度营收为2210万美元，2022年同期为40万美元，同比增加主要源于GSK合作协议产生的收入[130][131] - 2023年第二季度研发费用为3330万美元，2022年同期为2970万美元，增加360万美元[130][133] - 2023年第二季度管理费用为1230万美元，2022年同期为1280万美元，减少主要因薪酬相关费用降低[130][134] - 2023年第二季度其他收入净额为240万美元，2022年同期为90万美元，增加源于股息收入增加[130][135] - 2023年上半年营收为3500万美元，2022年同期为210万美元，同比增加主要源于GSK合作协议产生的收入[137][138] - 2023年上半年研发费用为6430万美元，2022年同期为5720万美元，增加710万美元[137] - 2023年上半年管理费用为2450万美元，2022年同期为2520万美元，减少68万美元[137] - 2023年上半年研发费用为6430万美元，较2022年的5720万美元增加710万美元[140] - 2023年上半年一般及行政费用为2450万美元，较2022年的约2520万美元减少70万美元[141] - 2023年上半年其他收入净额为520万美元，较2022年的110万美元增加，主要因股息收入增加[142] - 截至2023年6月30日，公司累计获得约11.929亿美元净收益，包括普通股发售6.326亿美元、合作收入4.71亿美元、私募证券8930万美元[145] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1.73亿美元，受限现金370万美元，累计亏损10.158亿美元[146] - 2023年上半年经营活动提供现金4830万美元，主要因递延收入增加1.043亿美元；2022年上半年使用现金6870万美元[153][154][155] - 2023年上半年投资活动使用现金60万美元，2022年上半年使用现金2560万美元[153][156] - 2023年上半年融资活动提供现金3690万美元，主要因GSK股权投资；2022年上半年提供现金6710万美元，主要因普通股和预融资认股权证发售[153][157] - 截至2023年6月30日，公司2022年Form S - 3下有4.281亿美元证券可供发行，包括“随行就市”股权计划下约1.301亿美元普通股[150] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年5月23日公司宣布WVE - 004的1b/2a期FOCUS - C9研究的顶线结果，决定停止其针对C9 - ALS/FTD的临床开发，Q12W剂量下poly(GP)二肽蛋白最大平均减少48%（p<0.0001），Q4W剂量下减少50%（p = 0.0001）[98] - 公司与GSK的合作有三个项目，包括WVE - N531（用于治疗DMD）、WVE - 006（用于治疗AATD）和WVE - 003（用于治疗HD）[96] - 公司与GSK的合作包含三项内容，一是公司最多推进三个利用GSK新见解靶点的项目，二是GSK最多推进八个利用PRISM和公司专业知识及发现能力的项目，三是GSK获得WVE - 006的独家全球许可[97] - WVE - N531旨在跳过肌营养不良蛋白基因中的外显子53，可解决约8 - 10%的DMD病例[100] - 2022年12月公司宣布WVE - N531的1b/2a期概念验证研究A部分的积极更新，在10mg/kg双周多次给药六周后，观察到高肌肉浓度的WVE - N531和外显子跳跃[101] - 公司AATD项目的WVE - 006是同类首创，预计2023年下半年提交临床试验申请，公司有资格获得高达5.25亿美元的开发、上市和销售相关里程碑付款，以及高达高个位数的净销售额分层双位数特许权使用费[105] - 临床前数据显示，在AATD小鼠模型中，WVE - 006治疗13周后，SERPINA1转录本的RNA编辑约为50%，AAT蛋白水平约增加7倍[106] - 公司在HD方面推进WVE - 003，约40%的HD人群携带其靶向的SNP3 [108] - 公司的项目覆盖不同阶段和多种治疗方式，涉及的患者群体数量不同，如WVE - 006针对的AATD患者群体在美国和欧洲约为20万，WVE - N531针对的DMD患者群体约为2300人等[99] - 公司基于PRISM平台开发RNA靶向药物，该平台利用寡核苷酸的序列、化学和立体化学三个关键特征来调整药物的药理特性[93] - 2023年第一季度，公司在中枢神经系统的体内siRNA研究中，未结合的siRNA构建体在单次脑室内给药八周后，在小鼠中枢神经系统的六个脑区实现了70 - 90%的APP沉默[115] 公司财务风险与资金需求 - 公司未来资本需求取决于研发进展、产品候选数量、合作里程碑、监管审查等多因素[164] - 公司因美国境外业务面临外汇汇率变动的市场风险，历史上未对冲外汇风险，2023年和2022年6月30日止的三个月和六个月内，外汇汇率变动未对公司财务状况等产生重大影响[167] - 公司认为过去两年通胀未对业务、财务状况、经营成果或现金流产生重大影响，若全球通胀趋势持续，预计临床试验、劳动力和其他运营成本将显著增加[168] - 公司目前无产品收入，依赖其他渠道筹集资金，进一步股权发行是可能的资金来源，其筹资能力取决于影响股价的资本市场力量，包括全球经济不确定性对资本市场的影响[169]