公司业务项目推进 - 公司将推进三项含新型PN化学物质的下一代化合物临床试验，预计2021年开始给药[74] - 公司决定停止第一代亨廷顿病项目WVE - 120102和WVE - 120101的临床开发[75] - 公司预计2021年在FOCUS - C9临床试验中对WVE - 004开始给药[83] - 公司预计2021年在SELECT - HD试验中对WVE - 003开始给药[86] - 公司预计2021年在WVE - N531针对可进行外显子53跳跃的DMD患者的临床试验中开始给药[90] - 公司与武田制药合作，在四年内可同时开展多达六个临床前项目，武田有权独家许可多个临床前项目[88] 疾病相关数据 - 约10%的ALS病例为家族性，C9orf72基因中的G4C2重复扩增存在于约40%的家族性ALS患者和约8 - 10%的散发性ALS患者中[79] - FTD患者中约60%为行为变异型，约40%为言语/语言变异型，G4C2重复扩增存在于约38%的家族性FTD病例和约6%的散发性病例中[80] - 约40%的HD人群携带SNP3，公司的WVE - 003可靶向该SNP降低突变等位基因转录本表达[85] - ALS患者发病年龄一般在50岁中后期，中位生存期为三年，多达24%的患者可存活5 - 10年[79] - 美国和欧洲约20万人为Z等位基因纯合子，这是最常见的严重疾病形式[91] 实验研究成果 - 非人类灵长类动物眼中单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸，可使视网膜中目标RNA至少四个月内敲低超95%[93] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为4250万美元和4750万美元[97] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，累计亏损分别为7.257亿美元和6.833亿美元[97] - 2021年第一季度无产品收入，2020年第一季度收入420万美元[110][111] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为3340万美元和4120万美元，减少780万美元[112] - 2021年和2020年第一季度管理费用分别为1010万美元和1300万美元，减少290万美元[114] - 2021年和2020年第一季度其他收入净额分别为100万美元和250万美元，减少150万美元[115] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内，公司未计提所得税费用[116] - 截至2021年3月31日，公司通过各种交易累计获得约8.166亿美元净收益，其中私募债务和股权证券获8930万美元，首次公开募股获1.004亿美元等[117] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物共计1.485亿美元，累计亏损7.257亿美元，受限现金370万美元，经营租赁承诺总计4230万美元[118] - 2021年第一季度，公司通过“按市价”股权计划出售844,796股普通股，获得800万美元净收益，截至2021年5月12日，货架注册声明下约有3.308亿美元证券可供出售[119] - 2021年第一季度，经营活动使用现金4440万美元，主要因净亏损4250万美元；2020年第一季度使用现金2630万美元，主要因净亏损4750万美元，应收账款减少2000万美元抵消部分影响[121] - 2021年第一季度，投资活动使用现金10万美元，用于购买财产和设备；2020年第一季度使用现金60万美元[122] - 2021年第一季度，融资活动提供现金860万美元，主要来自“按市价”股权计划出售普通股净收益；2020年第一季度提供现金60万美元[123] - 公司预计额外租赁空间未来现金承诺总计540万美元，其中2021年支付30万美元，2021年后支付510万美元[131] - 2021年和2020年第一季度，外汇汇率变化、通胀对公司业务、财务状况、经营成果和现金流无重大影响[137][138] 各条业务线数据关键指标变化 - 2021年第一季度DMD项目费用为 - 20万美元，2020年为450.9万美元，减少470.9万美元[112] - 2021年第一季度HD项目费用为845万美元，2020年为751.3万美元，增加93.7万美元[112] 财务政策影响 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12，对合并财务报表无影响[134]