产品上市与认证 - 公司首款设备LungFit PH于2022年6月获FDA上市前批准，同年7月在美国上市用于治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）[83] - 公司预计2024财年在欧盟获得LungFit PH的CE认证[85] 产品销售情况与市场潜力 - 2022年美国、加拿大、日本、墨西哥和澳大利亚的一氧化氮（NO）销售额为3.397亿美元，较2021年的4.485亿美元下降，约90%来自美国[86] - LungFit PH在美国PPHN市场的销售潜力约为3.5亿美元，全球销售潜力约为7亿美元[86] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球多达1600万例，美国市场潜力超15亿美元，全球市场潜力超30亿美元[88] - 细支气管炎全球每年新增病例1.5亿，2 - 3%（超300万）需住院，美国市场潜力超5亿美元，全球超12亿美元[92] - 非结核分枝杆菌（NTM）感染美国约有5 - 9万人，美国市场销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元，患病率每年约增长7.5%[93] 临床试验进展 - 2020年末公司启动LungFit PRO系统治疗病毒性社区获得性肺炎（VCAP）的试点临床试验，共招募40名住院患者[88][89] - 公司预计在2023年第四季度启动一项临床试验[91] - 2022年3月公司获以色列卫生部批准开展超高压NO（UNO）治疗实体瘤的1期临床试验，预计2023年底公布首例人体1期试验的关键数据[95][97] - 细支气管炎的关键临床试验原定于2020/21年冬季进行，因疫情推迟，已完成三项成功的试点研究[92] - 公司COPD项目处于临床前阶段，若获得额外融资，预计2024年进入临床试验，nNOS抑制剂项目预计2025年进入1期人体临床试验[95][99] 临床试验结果 - 临床试验安全数据显示吸入NO治疗总体耐受性良好，无治疗相关不良事件，疗效上显示吸入NO治疗可使住院时间缩短1.8倍[90] - 吸入NO治疗患者的氧支持持续时间显著缩短，住院期间氧饱和度不稳定的患者中，吸入NO治疗组66.7%达到稳定饱和度，而对照组为26.7%[90] - 除试点临床试验积极结果外，后续数据显示NO + SST治疗组的C反应蛋白（CRP）较基线下降幅度更大[91] - 2023年4月Beyond Cancer在AACR年会上展示UNO治疗实体瘤的临床前数据，显示重复给药有显著生存益处[97] - 治疗NTM肺病的临床试验中，15名患者成功滴定至250 ppm NO，家庭治疗期间总吸入2492次，治疗依从性超90%[95] 资金筹集与合作 - 2021年第四季度，公司多数控股子公司Beyond Cancer通过私募筹集3000万美元，投资者获20%股权，公司保留80%股权[95] - 公司获囊性纤维化基金会高达217万美元赠款，用于开展治疗NTM肺病的吸入式NO临床试验[94] - 2023年6月公司与耶路撒冷希伯来大学达成协议，获得神经元一氧化氮合酶（nNOS）抑制剂的商业权利[98] - 2023年6月15日，公司与贷款方达成最高40百万美元的高级担保定期贷款协议，已收到净额15.8百万美元[112] 财务状况 - 2023年第二季度营收为0.1百万美元，上年同期为0，成本为0.3百万美元，上年同期为0，毛亏损为0.2百万美元，上年同期为0，增长源于2022年6月底商业产品推出[101][102] - 2023年第二季度研发费用为4.7百万美元，较上年同期3.2百万美元增加1.5百万美元，主要因癌症、自闭症和NTM研发成本及研发人员薪酬增加[101][103] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为10.9百万美元，较上年同期8.2百万美元增加2.7百万美元，主要因股票薪酬、租金、工资和咨询费增加[101][104] - 2023年第二季度其他收入为0.8百万美元，上年同期亏损0.2百万美元，增加1.0百万美元，主要因认股权证和衍生负债公允价值变动及投资收益[101][105] - 2023年第二季度归属于非控股股东净亏损为1.0百万美元，上年同期为0.7百万美元，非控股股东权益占癌症子公司净亏损20% [101][106] - 2023年第二季度归属于普通股股东净亏损为14.1百万美元，每股亏损0.45美元，上年同期净亏损为10.9百万美元，每股亏损0.37美元[101][107] - 2023年第二季度经营活动净现金使用量为17.2百万美元，上年同期为6.8百万美元；投资活动净现金使用量为9.7百万美元，上年同期为0.2百万美元；融资活动净现金流入为21.6百万美元，上年同期使用0.5百万美元[108][109][110] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损193.6百万美元，拥有现金、现金等价物和有价证券57.0百万美元，受限现金2.7百万美元，预计可满足至少未来十二个月运营和资本支出需求[111] 公司运营与风险 - 公司持续运营能力取决于LungFit PH商业推出、获取全球合作伙伴及筹集资金情况，未来资本需求受多项因素影响[113][114] - 公司在日常业务中面临市场风险[115] - 市场风险指因金融市场价格和利率不利变化对财务状况造成损失的风险[115] - 公司市场风险主要源于外汇汇率[115]