财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度公司分别实现收入440万美元和710万美元，2021年第一季度净亏损1580万美元，截至2021年3月31日累计亏损2.943亿美元[66] - 2021年第一季度与Neurocrine Biosciences合作未确认交易价格收入，研发服务确认收入135.8万美元，2020年分别为584.4万美元和123.4万美元[70] - 2021年第一季度与Flexion合作确认收入300万美元，包括FDA批准IND的100万美元里程碑和启动1b期临床试验的200万美元里程碑，2020年无相关收入确认[71] - 2021年第一季度研发费用为1630.8万美元，2020年同期为1179.1万美元，同比增加451.7万美元[74][87][89] - 2021年第一季度一般及行政费用为410.9万美元，2020年同期为332万美元，同比增加78.9万美元[74][87][91] - 2021年第一季度收入为435.8万美元，2020年同期为707.8万美元，同比减少272万美元[87][88] - 2021年第一季度利息收入为7.2万美元，2020年同期为111.6万美元，同比减少104.4万美元[87] - 2020年5月公司提前偿还硅谷银行的全部未偿定期贷款余额，2021年第一季度利息费用为0，2020年同期为33万美元[83][87] - 2021年第一季度外汇收益为15.5万美元，2020年同期为亏损23.8万美元，同比增加39.3万美元[87] - 2021年第一季度税前亏损为1583.2万美元，2020年同期为748.5万美元，同比增加834.7万美元[87] - 2021年第一季度公司净亏损为1580万美元，自成立至2021年3月31日累计亏损为2.943亿美元[95] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2070万美元，2020年同期为1310万美元[100][101] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为5510万美元，2020年同期为5290万美元[100][102] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为1.187亿美元，2020年同期为1.025亿美元[100][103] 业务线项目进展 - XEN1101的“X - TOLE”2b期临床试验预计6月完成患者随机化，第三季度末出topline数据，该试验约有300名局灶性癫痫成年患者参与[64] - XEN496获FDA快速通道和孤儿药认定以及欧盟孤儿药产品认定，“EPIK”3期临床试验正在进行，约有40名1个月至不满6岁的KCNQ2 - DEE儿科患者参与[64] - XEN007的2期概念验证研究正在进行，预计2021年下半年有更大数据集的topline结果[64] 合作业务情况 - 与Neurocrine Biosciences合作开发癫痫治疗药物，NBI - 921352在成人局灶性癫痫IND获批公司可获1000万美元里程碑付款，在2 - 11岁SCN8A - DEE儿科患者协议修正案获FDA接受可获2500万美元或1500万美元里程碑付款[68] - 与Flexion合作，FX301的1b期概念验证试验预计2021年底出数据，公司可获临床、监管和商业里程碑付款及未来销售特许权使用费[68] 公司收入与亏损预期 - 公司预计未来几年不会从产品销售中获得收入，收入将主要来自现有和未来合作协议的里程碑付款和研发资金[72] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，费用会因多项业务推进而增加[68][69] 公司资金与股权相关 - 截至2021年3月31日，公司与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议的预付账款中，递延收入余额为360万美元[73] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.747亿美元[93] - 2021年3月公司进行包销公开发行，发售5,153,135股普通股和预融资认股权证，净收益1.079亿美元[96] - 2020年8月公司与Jefferies和Stifel达成股权发售协议，截至2021年3月31日，出售733,000股普通股，净收益1070万美元[96] - 2020年1月公司进行包销公开发行，发售4,312,500股普通股，净收益6470万美元[96] - 2019年11月公司与Jefferies和Stifel达成股权发售协议，截至2020年1月，出售3,252,330股普通股，净收益4850万美元[96] - 截至2021年5月7日，公司有40,967,221股普通股发行并流通[107] - 截至2021年5月7日，公司有1,081,081份预融资认股权证、5,685,736份股票期权和40,000份认股权证可购买普通股[107] - 截至2021年5月7日，公司有1,016,000股1系列优先股发行并流通[107]