财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年上半年公司分别实现收入660万美元和2050万美元[72] - 2021年上半年公司净亏损3790万美元，截至2021年6月30日累计亏损3.164亿美元[72] - 2021年和2020年第二季度公司分别确认合作收入221.8万美元和1338.4万美元，上半年分别确认657.6万美元和2046.2万美元[75] - 2021年上半年公司与Flexion的协议确认收入300万美元，包括FDA批准IND的100万美元里程碑付款和1b期临床试验启动的200万美元里程碑付款，2020年同期无相关收入[76] - 截至2021年6月30日，公司与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议的预付账款中，递延收入余额为300万美元[79] - 2021年第二季度和上半年公司总运营费用分别为2471.6万美元和4513.3万美元，2020年同期分别为1403万美元和2914.1万美元[80] - 2021年第二季度和上半年公司研发费用分别为1837.7万美元和3468.5万美元，2020年同期分别为1072万美元和2251.1万美元，主要因XEN1101和XEN496的支出增加[80][95] - 2021年第二季度和上半年公司一般及行政费用分别为633.9万美元和1044.8万美元，2020年同期分别为331万美元和663万美元，主要因股票薪酬费用、知识产权保护法律费用和员工薪酬增加[80][96] - 2021年第二季度和上半年公司收入分别为221.8万美元和657.6万美元，2020年同期分别为1338.4万美元和2046.2万美元，主要因递延收入和研发服务收入减少[93][94] - 2021年第二季度和上半年公司利息收入分别为5.5万美元和12.7万美元，2020年同期分别为91.2万美元和202.8万美元[93] - 2021年第二季度和上半年公司无利息支出，2020年同期分别为15.4万美元和48.4万美元[93] - 2021年第二季度和上半年公司外汇收益分别为11.7万美元和27.2万美元，2020年同期分别为66.2万美元和42.4万美元[93] - 2021年第二季度和上半年公司所得税前亏损分别为2232.6万美元和3815.8万美元，2020年同期分别为21.4万美元和769.9万美元[93] - 2021年第二季度和上半年其他收入较2020年同期分别减少0.3百万美元和0.6百万美元[98] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.605亿美元[100] - 2021年上半年公司净亏损3790万美元，自成立至2021年6月30日累计亏损3.164亿美元[101] - 2021年3月公司公开发行股票和预融资认股权证，净收益1.079亿美元[102] - 截至2021年6月30日，公司通过“按市价”股权发售计划出售普通股，净收益1070万美元[102] - 2021年上半年经营活动使用的净现金为3380万美元，2020年同期为2390万美元[106] - 2021年上半年投资活动使用的净现金为4690万美元，2020年同期为4200万美元[107] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为1.188亿美元，2020年同期为8580万美元[108] 业务线临床试验进展 - X - TOLE研究是一项正在进行的2b期临床试验，约300名局灶性癫痫成年患者参与，预计2021年9月下旬至10月中旬公布2b期X - TOLE临床试验的topline结果[70] - EPIK研究是一项3期临床试验，约40名1个月至不满6岁的KCNQ2 - DEE儿科患者参与，以评估XEN496的疗效、安全性和耐受性[73] - 一项研究者主导的2期概念验证研究正在进行，以检查XEN007作为辅助治疗对治疗耐药性失神发作儿科患者的潜在临床疗效、安全性和耐受性，预计年底获得更多结果[73] - Neurocrine Biosciences预计2021年第三季度在12岁及以上SCN8A - DEE青少年患者中启动2期临床试验，试验方案将修订以纳入2 - 11岁的儿科患者[73] - Flexion预计2021年底获得FX301的1b期试验数据[73] 业务线里程碑付款 - 若NBI - 921352在成人局灶性癫痫获得IND或等效监管批准，公司有资格获得1000万美元里程碑付款；若FDA接受NBI - 921352针对2 - 11岁SCN8A - DEE儿科患者的方案修订，公司有资格获得2500万美元或1500万美元里程碑付款[73] 业务线合作收入与投资 - 公司与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议中，收到3000万美元upfront现金付款和2000万美元普通股股权投资[75] 公司股权情况 - 截至2021年8月9日，公司已发行和流通的普通股为41124184股[112] - 公司1016000股1系列优先股可按一比一的比例转换为普通股[112]