XEN1101治疗局灶性癫痫临床试验数据 - 2021年10月4日，公司宣布XEN1101治疗局灶性癫痫的2b期“X - TOLE”临床试验积极顶线数据，25mg、20mg、10mg剂量组月局灶性癫痫发作频率较基线的中位降低分别为52.8%（p<0.001）、46.4%（p<0.001）、33.2%（p = 0.035），安慰剂组为18.2%；月局灶性癫痫发作频率降低至少50%的患者比例分别为54.5%（p<0.001）、43.1%（p<0.001）、28.3%（p = 0.037），安慰剂组为14.9%[69] XEN1101治疗局灶性癫痫项目计划 - 公司预计2022年第二季度与FDA进行“2期结束”会议，支持下半年启动XEN1101治疗局灶性癫痫成人患者的3期临床项目[70] XEN1101治疗MDD临床试验情况 - 公司与西奈山伊坎医学院合作开展XEN1101治疗MDD的2期概念验证临床试验，约60名患者按1:1随机分配至XEN1101（N = 30）或匹配安慰剂（N = 30）组，每日一次服用20mg，持续8周，还计划在2022年上半年开展更大规模公司赞助的MDD临床研究[71] XEN496治疗KCNQ2 - DEE临床试验情况 - XEN496治疗KCNQ2 - DEE的3期“EPIK”临床试验正在进行，预计2023年上半年完成，该药物已获FDA快速通道和孤儿药指定以及欧盟委员会孤儿药产品指定[72] XEN007治疗难治性失神发作研究情况 - 截至目前，XEN007治疗难治性失神发作的研究者主导2期概念验证研究已招募8名受试者，2022年公司无赞助的XEN007开发活动计划[73] 与Neurocrine Biosciences合作情况 - 公司与Neurocrine Biosciences合作开发NBI - 921352，2021年9月基于其在欧洲成人局灶性发作临床试验申请的监管批准获得1000万美元里程碑付款，FDA接受其儿科患者方案修正案后公司有资格获得1500万美元付款[74] 与Flexion Therapeutics合作情况 - Flexion Therapeutics开展FX301治疗拇囊炎切除术患者术后疼痛的1b期概念验证试验，预计2022年第一季度有数据，公司有资格获得临床、监管和商业里程碑付款及未来销售特许权使用费[75] 合作协议相关收入情况 - 2021年和2020年前九个月，公司与Neurocrine Biosciences和Flexion的协议相关收入分别为1470万美元和2700万美元[76] - 2021年和2020年第三季度及前九个月，与Neurocrine Biosciences合作的交易价格确认收入分别为82.3万美元和524.6万美元、144万美元和2300.6万美元；研发服务收入分别为203.1万美元和130.8万美元、499万美元和401万美元；里程碑付款分别为527万美元和0、527万美元和0[79] - 2021年前九个月，与Flexion协议确认收入300万美元，包括FDA批准新药研究申请的100万美元里程碑付款和启动1b期临床试验的200万美元里程碑付款，2020年同期无相关收入[81] 公司亏损情况 - 截至2021年9月30日的前九个月，公司净亏损5330万美元，累计亏损3.318亿美元[76] - 公司预计近期收入主要依赖合作协议，未来可预见时间内将继续产生重大费用和运营亏损[77][78] - 2021年和2020年第三季度，公司收入分别为812.4万美元和655.4万美元，增长157万美元；前九个月分别为1470万美元和2701.6万美元，减少1231.6万美元[98] - 2021年和2020年第三季度，利息收入分别为7.6万美元和16.6万美元，减少9万美元；前九个月分别为20.3万美元和219.4万美元，减少199.1万美元[98] - 2021年和2020年前九个月，利息费用分别为0和48.4万美元，增加48.4万美元；外汇损益分别为14.4万美元和89.9万美元，减少75.5万美元；偿还定期贷款损失分别为0和98.8万美元，增加98.8万美元[98] - 2021年和2020年第三季度，税前亏损分别为1565万美元和905.8万美元，增加659.2万美元；前九个月分别为5380.8万美元和1675.7万美元，增加3705.1万美元[98] - 2021年前九个月公司净亏损5330万美元，累计亏损3.318亿美元，预计未来仍将产生重大费用和运营亏损[106] 递延收入情况 - 截至2021年9月30日，与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议的预付款项中，递延收入余额为220万美元[83] 费用情况 - 2021年和2020年第三季度，研发费用分别为1889.1万美元和1304.5万美元；前九个月分别为5357.6万美元和3555.6万美元[84] - 2021年和2020年第三季度，一般及行政费用分别为483.1万美元和320.8万美元；前九个月分别为1527.9万美元和983.8万美元[84] - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将增加，未来几年收入主要来自里程碑付款和研发资金，且季度间会有波动[82][83][88][91] - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别增加580万美元和1800万美元，主要因临床开发产品候选药物和内部项目支出增加[101] - 2021年第三季度和前九个月一般及行政费用分别增加160万美元和540万美元，主要因股票薪酬、薪资福利、法律费用和市场研究成本增加[102] - 2021年第三季度和前九个月其他收入（费用）分别减少70万美元和130万美元，主要因外汇损失和利息收入降低[103] 现金及等价物和有价证券情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.496亿美元[105] 公司收入情况 - 2021年10月公司完成公开发行，净收入3.243亿美元；9月收到合作方现金付款450万美元并发行股份获550万美元；3月公开发行净收入1.079亿美元[107] 现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为4880万美元，投资活动净现金使用量为3130万美元，融资活动净现金提供量为1.236亿美元[110] - 2021年前九个月经营活动现金使用量增加主要因临床开发和行政费用增加及利息收入降低，部分被里程碑收入和资产负债变化抵消[111] - 2021年前九个月投资活动现金使用量减少主要因有价证券购买减少[112] - 2021年前九个月融资活动现金提供量增加主要因发行股份和预融资认股权证净收入增加，部分被定期贷款偿还抵消[113] 公司股份情况 - 截至2021年11月8日，公司已发行并流通的普通股为51,589,279股[117] - 截至2021年11月8日，公司有可额外购买2,775,996股普通股的预融资认股权证流通在外[117] - 截至2021年11月8日，公司有可额外购买5,677,702股普通股的股票期权流通在外[117] - 截至2021年11月8日，公司有可额外购买40,000股普通股的认股权证流通在外[117] - 截至2021年11月8日，公司已发行并流通的1系列优先股为1,016,000股[117] 1系列优先股限制情况 - 1系列优先股持有人及其关联方转换后受益所有权不得超过已发行和流通普通股总数的9.99%[117] - 持有人可将受益所有权限制重置为不超过转换后已发行和流通普通股总数的19.99%[117]