财务数据关键指标变化 - 公司2022年和2021年第一季度分别实现收入880万美元和440万美元，2022年第一季度净亏损1970万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.77亿美元[69] - 2022年第一季度营收876.6万美元，较2021年同期的435.8万美元增加440.8万美元[90][91] - 2022年第一季度研发费用1936万美元，较2021年同期的1630.8万美元增加305.2万美元，主要因临床前、发现和其他内部项目以及XEN1101支出增加[90][92] - 2022年第一季度行政及管理费用677.5万美元，较2021年同期的410.9万美元增加266.6万美元，主要因股票薪酬费用、薪资福利、招聘费用和市场研究成本增加[90][93] - 2022年第一季度其他收入（支出）为 -269.5万美元，较2021年同期的22.7万美元减少292.2万美元，主要因有价证券公允价值未实现损失340万美元，部分被利息收入增加20万美元抵消[90][94] - 2022年第一季度所得税前亏损2006.4万美元，较2021年同期的1583.2万美元增加423.2万美元[90] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为5.379亿美元[95] - 2022年第一季度净亏损1970万美元，自成立至2022年3月31日累计亏损3.77亿美元[98] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1840万美元，2021年同期为2070万美元[101][102] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为4890万美元，2021年同期为5510万美元[101][103] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为790万美元，2021年同期为1.18721亿美元[101][104] - 截至2022年5月6日，已发行和流通的普通股为53105718股，另有可购买2775996股普通股的预融资认股权证、可购买7038375股普通股的股票期权和可购买40000股普通股的认股权证[107] - 截至2022年3月31日，有5.135亿美元以美元计价的现金及现金等价物和有价证券，3050万加元以加元计价的现金及现金等价物[108] - 利率不利变动100个基点（即1%），截至2022年3月31日，有价证券公允价值将减少约310万美元[111] - 预计现有现金、现金等价物和有价证券至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[100] - 公司自成立以来一直有重大经营亏损，预计未来几年仍会产生重大费用并出现经营亏损[98] - 公司不进行表外融资活动，也无对可变利益实体的权益[106] 各条业务线合作收入数据关键指标变化 - 2022年第一季度，公司与Neurocrine Biosciences的合作收入为876.6万美元，其中交易价格确认37.2万美元、研发服务收入127万美元、里程碑付款712.4万美元；2021年第一季度与Pacira BioSciences的合作收入为435.8万美元，其中里程碑付款300万美元[72] - 2019年12月公司与Neurocrine Biosciences达成协议，获得3000万美元 upfront 现金付款和2000万美元普通股股权投资；2022年1月，基于FDA批准扩大SCN8A - DEE研究人群，获得1500万美元里程碑付款，包括675万美元现金和825万美元普通股股权投资[72] - 2021年第一季度，公司与Pacira BioSciences的协议确认收入300万美元，包括FDA批准研究性新药申请的100万美元里程碑和启动1b期临床试验的200万美元里程碑；2022年第一季度无相关收入确认[73] 公司融资情况 - 2021年1月，公司出售73.3万股普通股，净收益1070万美元[97] - 2021年10月，公司完成1000万股普通股和169.4915万份预融资认股权证的承销公开发行，净收益3.239亿美元[97] - 2022年1月，公司根据与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议，收到675万美元现金付款，并向其发行25.8986万股普通股，总购买价825万美元[97] 公司业务研发进展 - XEN1101用于癫痫治疗的2b期X - TOLE临床试验显示，所有主要和次要癫痫发作减少终点在所有剂量组均有统计学意义，20mg和25mg剂量组主要终点和关键次要终点p值均<0.001[62] - 公司预计今年第二季度与FDA进行“2期结束”会议，支持下半年启动XEN1101针对成人局灶性癫痫的3期临床试验[63] - XEN1101用于MDD治疗的2期X - NOVA临床试验，约150名受试者将按1:1:1随机分组，每日一次服用10mg、20mg XEN1101或安慰剂，预计2023年公布 topline 结果[64] - XEN496针对KCNQ2 - DEE的3期EPIK临床试验正在进行，约40名1个月至6岁儿科患者参与，预计2023年完成[66] - Neurocrine Biosciences正在进行NBI - 921352针对成人局灶性发作和2至21岁SCN8A - DEE患者的2期临床试验，预计2023年获得数据[67] - PCRX301针对接受拇囊炎切除术患者的1b期概念验证试验正在进行，评估单剂量腘窝阻滞的安全性和耐受性[68] 公司费用预期 - 公司预计未来研发和行政及管理费用将增加，研发费用至少在未来12 - 24个月仍将是最大的运营费用类别[80][81][83]