临床试验计划 - 公司计划在2022年下半年启动X - TOLE2和X - TOLE3两项相同的3期临床试验，每项研究约360名局灶性发作癫痫患者[63] - 公司计划在X - TOLE2启动后，开展一项名为X - ACKT的3期临床试验，约160名原发性全面强直阵挛发作癫痫患者参与[64] 正在进行的临床试验 - 公司正在开展一项名为X - NOVA的2期临床试验，评估XEN1101作为单一疗法治疗约150名重度抑郁症患者的疗效、安全性和耐受性，预计2023年公布结果[65] - 公司与西奈山伊坎医学院合作，开展一项针对约60名受试者的2期概念验证研究，评估XEN1101治疗重度抑郁症的效果[66] - 一项名为EPIK的3期临床试验正在进行，评估XEN496作为辅助治疗约40名1个月至不满6岁KCNQ2发育性癫痫性脑病儿科患者的疗效、安全性和耐受性，预计2023年完成[68] - Neurocrine Biosciences正在对NBI - 921352进行2期临床试验，评估其在局灶性发作癫痫成年患者和2至21岁SCN8A发育性癫痫性脑病患者中的疗效，数据预计2023年公布[69] - 一项1b期概念验证试验正在评估PCRX301作为单剂量腘窝阻滞在拇囊炎切除术患者中的安全性和耐受性[70] 临床试验数据结果 - 2022年6月公布的XEN1101 2b期X - TOLE数据亚组分析显示，第1周时，25mg组、20mg组和10mg组每月局灶性发作癫痫频率的中位百分比降幅分别为55.4%（p<0.001）、41.5%（p = 0.039）和39.1%（p = 0.002），而安慰剂组为20.2%[67] - 在X - TOLE开放标签扩展研究中，至少停留3个月和12个月的受试者与双盲期基线相比，每月癫痫发作频率中位数分别降低超过70%和80%[67] 财务收入数据 - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司分别实现收入930万美元和660万美元，2022年同期净亏损5080万美元，截至2022年6月30日累计亏损4.082亿美元[71] - 2022年和2021年Q2及H1合作收入分别为53.6万美元、221.8万美元、930.2万美元和657.6万美元[75] - 2019年12月与Neurocrine Biosciences合作获3000万美元预付款和2000万美元股权投资[76] - 2022年1 - 6月和2021年1 - 6月，Neurocrine Biosciences交易价格确认收入分别为40万美元和60万美元[76] - 2022年1月因FDA批准扩大研究人群获Neurocrine Biosciences 1500万美元里程碑付款[76] - 2021年1 - 6月因与Pacira BioSciences协议确认300万美元收入，2022年无相关收入[77] - 2022年Q2和H1收入较2021年同期分别减少170万美元和增加270万美元[92][93] - 2022年上半年净亏损5080万美元，累计亏损4.082亿美元[100] 财务费用数据 - 2022年和2021年Q2及H1研发费用分别为2214.6万美元、1837.7万美元、4150.6万美元和3468.5万美元[78] - 2022年和2021年Q2及H1行政费用分别为870.5万美元、633.9万美元、1548万美元和1044.8万美元[78] - 2022年Q2和H1研发费用较2021年同期分别增加376.9万美元和682.1万美元[92] - 2022年Q2和H1行政费用较2021年同期分别增加236.6万美元和503.2万美元[92] - 2022年Q2研发费用较2021年同期增加380万美元，上半年增加680万美元[94] - 2022年Q2行政费用较2021年同期增加240万美元，上半年增加500万美元[95] - 2022年Q2其他收入（费用）较2021年同期减少110万美元，上半年减少400万美元[96] 现金及证券数据 - 截至2022年6月30日，公司自首次公开募股以来通过发行股权证券筹集净现金10.206亿美元，拥有现金及等价物和有价证券7.882亿美元[97] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为3530万美元，投资活动为4760万美元，融资活动提供净现金2.778亿美元[103] - 截至2022年6月30日，公司有7.548亿美元以美元计价的现金及等价物和有价证券，4300万加元以加元计价的现金及等价物[110] - 利率不利变动100个基点，公司有价证券公允价值将减少约280万美元[113] 公司股份情况 - 截至2022年8月5日，公司有62263463股普通股发行并流通，另有可购买额外股份的各类权证[109] 通胀影响情况 - 公司认为2022年和2021年上半年通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响，但未来经营费用可能因通胀继续增加[114]