公司业务定位 - 公司为临床阶段生物制药公司，专注开发神经疾病创新疗法，聚焦癫痫领域[66] 各产品临床试验情况 - XEN1101的两项癫痫3期临床试验X - TOLE2和X - TOLE3各招募约360名局灶性发作癫痫患者，PGTCS的3期试验X - ACKT招募约160名患者，MDD的2期试验X - NOVA招募约150名患者，另一项MDD研究招募约60名受试者[69][70][71][72] - XEN496的3期试验EPIK招募约40名1个月至不满6岁的KCNQ2 - DEE儿科患者，预计2024年完成[73] - NBI - 921352两项2期试验分别针对成人局灶性发作癫痫和2至21岁SCN8A - DEE患者，数据预计2023年公布[74] 公司整体收入情况 - 2022年9月30日止九个月和2021年同期，公司分别实现收入940万美元和1470万美元[76] - 2022年前9个月收入9434万美元，2021年同期为1.47亿美元；2022年第三季度收入132万美元，2021年同期为8124万美元[99] 公司亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司净亏损8800万美元，累计亏损4.454亿美元[76] - 2022年前九个月，公司净亏损8800万美元，累计亏损4.454亿美元[110] 来自合作方的收入情况 - 2022年和2021年9月30日止三个月，公司来自Neurocrine Biosciences的研发服务收入分别为13.2万美元和203.1万美元[80] - 2022年和2021年9月30日止九个月，公司来自Neurocrine Biosciences的里程碑付款分别为712.4万美元和527万美元[80] - 2021年9月30日止九个月，公司来自Pacira BioSciences的里程碑付款为300万美元，2022年无此项收入[80] - 2022年和2021年9月30日止三个月，公司总合作收入分别为13.2万美元和812.4万美元；九个月分别为943.4万美元和1470万美元[80] - 2021年前9个月公司与Pacira BioSciences协议确认300万美元收入，2022年同期无收入，2022年11月对方决定不再推进PCRX - 301临床开发[84] 公司获得的投资及里程碑付款情况 - 2019年12月公司与Neurocrine Biosciences达成协议，获3000万美元预付现金和2000万美元普通股股权投资[83] - 2021年9月公司因NBI - 921352临床试验申请获批，获1000万美元里程碑付款，含450万美元现金和550万美元普通股股权投资[83] - 2022年1月公司因FDA批准扩大SCN8A - DEE研究人群，获1500万美元里程碑付款，含675万美元现金和825万美元普通股股权投资[83] 公司费用情况 - 2022年前9个月研发费用7.0937亿美元，2021年同期为5.3576亿美元；2022年第三季度研发费用2.9431亿美元，2021年同期为1.8891亿美元[85] - 2022年前9个月行政费用2.4309亿美元，2021年同期为1.5279亿美元；2022年第三季度行政费用8829万美元，2021年同期为4831万美元[85] - 2022年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别增加400万美元和900万美元[104] 公司其他收支情况 - 2022年前9个月利息收入4250万美元，2021年同期为275万美元；2022年第三季度利息收入3066万美元，2021年同期为57万美元[99] - 2022年前9个月交易性证券未实现公允价值损失4944万美元，2021年同期为72万美元；2022年第三季度损失294万美元，2021年同期收益19万美元[99] - 2022年前9个月外汇损失2493万美元，2021年同期收益144万美元；2022年第三季度损失2381万美元，2021年同期损失128万美元[99] - 2022年第三季度其他收入（费用）增加40万美元，前九个月减少350万美元[105][106] 公司资金筹集及持有情况 - 自首次公开募股至2022年9月30日，公司通过发行股权证券筹集超过10亿美元净现金，截至该日，现金及现金等价物和有价证券为7.522亿美元[107] - 2021年1月，公司出售73.3万股普通股，净收益1070万美元，根据2022年3月的新招股说明书补充文件，可出售总收益高达2.5亿美元的普通股[109] - 2022年前九个月，经营活动使用现金6570万美元，投资活动使用现金2.817亿美元，融资活动提供现金2.785亿美元[112][113][114][115] - 截至2022年9月30日，公司有6.999亿美元以美元计价的现金及现金等价物和有价证券，7240万加元以加元计价的现金及现金等价物[119] 公司股权情况 - 截至2022年11月4日，公司有6254.4019万股已发行和流通的普通股，以及可购买额外股份的各类权证[118] 利率及通胀影响 - 利率不利变动100个基点，公司有价证券公允价值将减少约400万美元[122] - 公司认为2022年前九个月通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响，但未来经营费用可能因通胀继续增加[123]