新药获批与申请 - 2024年4月29日，美国FDA批准公司mavorixafor新药申请，商品名为XOLREMDI，用于治疗WHIM综合征，同时公司获优先审评券并打算出售[86] - 公司计划2024年下半年或2025年初向EMA提交mavorixafor治疗WHIM综合征的监管批准申请，还在探索利用FDA批准的其他潜在机会[87] 费用情况 - 2024年第一季度研发费用为2000万美元，较去年同期减少200万美元，主要因前期许可费和临床试验成本降低，部分被人员薪酬抵消[91] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1700万美元，较去年同期增加约1000万美元，主要因薪酬成本和上市前活动成本增加[91][93] - 2024年第一季度其他净费用为1500万美元，较去年同期增加约2000万美元，主要因C类认股权证公允价值增加[96] 股权与贷款协议 - 截至2024年3月31日，公司通过ATM销售协议净出售约1430万美元普通股，还可额外出售最高7500万美元[100] - 公司与林肯公园资本基金有限责任公司的LPC协议可出售最高5000万美元普通股，2022年1月已筹集300万美元[101] - 公司与赫拉克勒斯资本公司的贷款协议提供最高1.15亿美元定期贷款，截至2024年3月31日已借款5500万美元，还有6000万美元可借[103][104] 资金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为6050万美元，受限现金为80万美元，有价证券投资为2040万美元，管理层对公司持续经营能力存重大疑虑[105][106] - 基于2024年3月31日现金等情况，公司认为现有资金可支持运营至2025年，但按当前财务预测，2025年第一季度可能违反赫拉克勒斯贷款协议最低现金契约[112] 现金流量 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3400万美元，主要因净亏损5200万美元，经非现金费用和经营资产负债变化调整[107] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2700万美元，主要源于2400万美元净亏损和300万美元非现金费用调整[108] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量较上年同期增加，主要因支付年度奖金和XOLREMDI美国商业化准备的前期费用增加[109] - 2024年第一季度投资活动现金使用包括500万美元短期有价证券净投资[110] - 2023年第一季度融资活动净现金使用量为210万美元，主要是赫拉克勒斯贷款协议修订和重述费用[111] - 2024年第一季度融资活动无现金使用[111] 资金需求与规划 - 为满足运营和最低现金契约要求，公司需筹集额外资金，方式包括股权发行、债务融资等[112] - 2025年及以后，假设运营预期不变，公司费用将因产品候选药物临床试验等活动继续增加[113] 公司规模与披露规定 - 公司是较小报告公司，满足特定条件可利用相关规模披露规定[118] - 作为较小报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[119]