财务数据和关键指标变化 - 截至2024年3月31日第一季度末，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券为8160万美元，公司认为这些资金足以支持运营至2025年，且该资金预估未包含优先审评券潜在变现资金 [20] - 第一季度研发费用为1990万美元，2023年同期为2210万美元，其中包含80万美元非现金费用 [21] - 第一季度销售、一般和行政费用为1740万美元，2023年同期为720万美元，其中包含100万美元非现金费用，费用增长反映为推动XOLREMDI在美国上市而招聘有经验的现场团队及开展准备活动 [21][22] - 2024年第一季度净亏损5180万美元，2023年同期为2400万美元，当期净亏损包括与公司C类认股权证负债相关的1380万美元非现金损失及170万美元基于股票的薪酬费用 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 XOLREMDI（Mavorixafor）用于WHIM综合征 - 已获FDA批准在美国用于12岁及以上WHIM综合征患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量 [5] - 关键3期临床试验中，XOLREMDI改善了绝对中性粒细胞计数和淋巴细胞计数，降低了感染率、持续时间和严重程度，该试验是WHIM综合征领域迄今最大规模，共招募31名患者 [6] - 公司估计美国目前至少有1000名确诊的WHIM患者，随着靶向疗法推出，预计医生意识提高将使更多患者得到诊断 [8][9] Mavorixafor用于慢性中性粒细胞减少症（CN） - 2期试验已完成招募，超过20名CN患者参与研究，约40%患者接受Mavorixafor单药治疗，其余接受Mavorixafor与GCSF联合治疗 [16] - 计划6月下旬举办投资者活动，公布至少15名参与者的中期结果，包括单药治疗和联合治疗数据 [16] - 完整2期研究数据集预计今年晚些时候获得，希望届时在主要医学会议上公布最终结果 [17] - 本季度将启动关键全球3期试验，评估口服Mavorixafor每日一次单用或联用GCSF的疗效、安全性和耐受性，计划招募约150名参与者，为期52周，双盲安慰剂对照，1:1随机分组，主要终点为年化感染率和中性粒细胞计数应答者分析 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国WHIM市场，公司通过多项市场研究验证估计，目前至少有1000名确诊患者，随着疗法获批，预计患者诊断数量将增加 [8][9] - 美国慢性中性粒细胞减少症3期患者群体市场，公司估计约有15000人，且许多患者与WHIM综合征患者由相同医生诊治 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进XOLREMDI在WHIM综合征的全球监管提交，预计2024年底或2025年初提交欧洲营销授权申请 [11] - 探索Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症治疗中的应用，推进2期试验结果公布和3期试验开展 [16][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为XOLREMDI获批是重要监管成就，为改善WHIM患者生活和公司增长提供强大平台 [4] - 对Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症治疗中的潜力充满热情，有望为患者提供新选择 [13][18] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的前瞻性声明受风险和不确定性影响，实际结果可能与预测不同，相关风险描述可在公司向SEC提交的最新文件中找到 [3] - 公司获得FDA批准XOLREMDI的优先审评券，计划短期内变现，但未纳入现金跑道指导 [20][50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请说明3期试验中如何具体定义感染事件，是否会对随机化前12个月内每位患者需观察的感染事件进行判定 - 研究过程中有对感染进行判定的流程，患者需报告感染不良事件、抗生素使用或住院情况，最终由安全委员会审查和判定以确定年化感染率；入组前患者需满足过去一年至少有两次感染的标准 [26] 问题2：3期试验的底层统计计划是否考虑到安慰剂组感染率可能下降的情况 - 研究为随机分组，公司与专家顾问和FDA咨询后设计研究，设定统计功效超90%，对效应大小采用保守假设，预计感染率降低约40% - 45%，认为样本量合理，有信心达到注册研究目标 [28] 问题3：在联用GCSF的情况下，是否有关于背景GCSF阈值的共识，以避免转化为AML或MDS的风险 - 部分出版物提及8微克/千克GCSF为恶性肿瘤阈值，但科学界可能未达成完全共识，公司认为Mavorixafor可治疗慢性中性粒细胞减少症并可能减少GCSF使用，3期研究或有助于解决该问题 [30] 问题4：公司将提供哪些信息来解释和突出XOLREMDI的推出参数 - 上周在CIS会议上展示获批展位，与医生交流分为三类：已有WHIM患者的医生，了解疾病但不熟悉的医生，不了解WHIM的医生；公司将与医生和支付方合作，后续会分享进展跟踪情况 [33][34] 问题5：GCSF减少到何种阈值可改善患者骨痛，是否有相关数据支持，3期试验经验在商业环境中有何帮助 - 约一年前的海报显示，GCSF剂量和频率降低25% - 50%对患者有意义；3期试验中GCSF剂量稳定，公司将探索额外研究以管理GCSF给药方案调整 [36][39] 问题6：年底公布的慢性中性粒细胞减少症研究完整数据与6月更新相比，是否有更多患者或额外数据点 - 年底数据将完成所有患者研究，能深入了解调整GCSF剂量患者的平均结果，让患者有足够时间确定稳定剂量 [41] 问题7：即将公布的数据集的疗效预期如何，投资者应关注哪些关键数据 - 评估CN患者有意义反应的三个方面：与WHIM 3期试验类似，中性粒细胞计数增加500 - 600个/微升且感染率降低60%；中性粒细胞计数增加的持久性；将3期试验成功标准应用于2期试验相关患者子集以建立信心 [43][44] 问题8：试验已进行一年多，15名以上患者是否有至少6个月随访数据，单药治疗患者比例如何 - 一般来说有较丰富数据集，约40%患者接受单药治疗，有助于明确Mavorixafor作为单一药物的潜在益处 [46] 问题9：XOLREMDI的处方能否在Symphony或Bloomberg数据库中追踪 - XOLREMDI在WHIM综合征的分发将通过专业药房进行，以便为患者提供服务支持 [47] 问题10：有多少公司有意购买优先审评券，谈判进展如何 - 公司打算短期内变现优先审评券，但未纳入现金跑道指导，目前暂不透露市场情况和其他公司意向 [50]