公司业务定位与核心产品 - 公司是临床后期生物制药公司，专注免疫系统疾病治疗，主要候选药物为mavorixafor [121] 临床试验进展 - 4WHIM试验于2021年第三季度完成31名12岁及以上患者入组，预计2022年第四季度公布结果 [123] - 2022年9月公布1b期慢性中性粒细胞减少症试验积极结果，预计2023年上半年从扩展试验获得更多临床数据 [124] - 2022年8月公布瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症试验积极中期结果，预计2022年12月结束该研究 [124] 公司战略调整 - 2022年7月公司战略调整，资源优先用于mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症适应症的推进 [125] 产品监管情况 - mavorixafor在WHIM综合征和瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症获得多项全球监管特殊指定 [126] 公司收入情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，短期内也无此预期 [127] 费用指标变化 - 2022年第三季度研发费用为1.411亿美元，销售、一般和行政费用为604.4万美元 [135] - 2022年前九个月研发费用为4204.4万美元，较去年同期增加355.9万美元 [135] - 2022年前九个月销售、一般和行政费用为2045.7万美元，较去年同期增加289万美元 [135] - 2022年第三季度其他净支出为144.5万美元，2021年同期为105.4万美元，同比变化39.1万美元；2022年前九个月其他净支出为275.7万美元，2021年同期为242.3万美元，同比变化33.4万美元[141] 融资情况 - 2021年3月公司出售普通股和预融资认股权证，获得毛收入5300万美元；2021年11月出售预融资认股权证，筹集约1000万美元；2022年3月私募出售普通股和预融资认股权证，筹集300万美元；2022年7月6日完成交易，出售普通股和预融资认股权证，获得毛收入5570万美元[145][146][147] - 截至2022年9月30日，公司通过与Hercules的贷款协议借款3250万美元，可在2022年12月前额外借款最多1750万美元[148] 资金状况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为7990万美元，受限现金余额为130万美元，现有资金预计可支持运营至2023年第三季度[149] 现金流量指标变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为5800万美元，主要源于净亏损6480万美元，调整非现金费用650万美元和经营资产负债变化30万美元；2021年前九个月经营活动净现金使用量为5190万美元[151] - 2022年前九个月投资活动现金使用量不到10万美元，2021年前九个月为60万美元[152] - 2022年前九个月融资活动净现金流入为5660万美元，主要来自两次私募股权发行的6060万美元净收益；2021年前九个月融资活动净现金流入为4970万美元[153] 贷款风险 - 基于当前财务预测，若未达成特定里程碑，公司可能在2023年第二季度违反Hercules贷款协议的最低现金契约[149][154] 公司身份情况 - 公司是新兴成长公司，将于2022年12月31日不再是新兴成长公司；公司也是较小报告公司，满足一定条件将继续保持该身份[159][160] 会计政策情况 - 2022年第三季度和前九个月，公司关键会计政策与2021年年度报告相比无重大变化[158] 信息披露情况 - 作为SRC，公司无需提供本项要求的信息[161]