在研产品临床试验进展 - 公司在研产品mavorixafor的4WHIM全球3期临床试验于2021年第三季度完成31名患者入组，预计2022年第四季度公布顶线数据，2023年第一季度向FDA提交新药申请[113] - mavorixafor治疗严重先天性中性粒细胞减少症的1b期临床试验将入组目标从45人降至25人，预计2021年第四季度分享初始数据[115] - mavorixafor联合伊布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的1b期临床试验中，截至2021年6月15日，可评估患者的总体缓解率为100%（N = 8），其中4人实现主要缓解（血清IgM降低>50%），1人实现非常好的部分缓解（血清IgM降低>90%），预计2021年第四季度公布更多数据[116][117] - 公司预计2022年下半年为X4P - 002提交研究性新药申请[119] 目标疾病市场情况 - 美国WHIM综合征患病率估计为1000 - 3500人或更多，保险理赔数据库分析显示可能有多达3700名美国WHIM患者[114] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第三季度及前九个月对比，2021年前九个月许可收入为0，2020年为300万美元，减少300万美元[126] - 2021年前九个月研发费用为3850万美元，2020年为2960万美元，增加890万美元[126] - 2021年前九个月一般及行政费用为1760万美元，2020年为1560万美元，增加200万美元[126] - 2021年前九个月总运营费用为5610万美元，2020年为4520万美元，增加1080万美元[126] - 2021年前九个月净亏损为5850万美元，2020年为4370万美元，增加1480万美元[126] - 2021年前三季度研发总费用为3.85亿美元，较2020年的2.96亿美元增加8900万美元[129] - 2021年前三季度一般及行政费用较上一年度增加，主要因股票薪酬成本、招聘成本和设施成本增加[130] - 2021年前三季度其他净费用为2400万美元，较2020年的1400万美元增加1000万美元[131] - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为5190万美元，主要源于净亏损5850万美元[137] - 2021年前三季度投资活动现金使用量为60万美元，主要用于奥地利维也纳租赁设施的家具和实验室设备采购[139] - 2021年前三季度融资活动净现金流入为4970万美元，主要来自私募股权发行所得[140] 财务状况相关 - 截至2021年9月30日，公司未就亏损记录联邦或州所得税福利，仅为奥地利子公司记录了少量所得税费用[133] - 公司通过多种方式融资，包括与销售代理的股权销售协议、与Aspire Capital的普通股购买协议等，已通过Hercules贷款协议借款3250万美元[134] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为7640万美元，受限现金余额为130万美元，预计现有资金可支撑到2022年第四季度[135] 资金需求与风险 - 公司需筹集额外资金以满足运营需求，若无法筹集资金，可能需推迟、减少或取消产品开发或商业化工作[141] 财务报表编制与政策 - 公司按美国公认会计原则编制合并财务报表，需进行估计和判断，实际结果可能与估计不同[144] - 截至2021年9月30日的三个月内，公司关键会计政策较2020年12月31日年度报告无重大变化[145] 公司身份与准则适用 - 公司是新兴成长公司，已选择不利用JOBS法案的延期过渡期，将按非新兴成长公司要求采用新的或修订的会计准则[146] 较小报告公司相关 - 公司是较小报告公司，若满足特定条件可继续享受较小报告公司的简化披露[147] - 条件一：第二财季最后一个工作日非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于2.5亿美元[147] - 条件二：最近一个财年的年收入低于1亿美元，且第二财季最后一个工作日非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于7亿美元[147] - 作为较小报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[149] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[148]