公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为119,551,000美元，较2021年12月31日的132,941,000美元下降10.07%[16] - 截至2022年9月30日，公司总负债为25,757,000美元，较2021年12月31日的5,823,000美元增长342.33%[16] - 2022年前三季度，公司净收入为8,139,000美元，较2021年同期的26,068,000美元下降68.78%[17] - 2022年前三季度，公司总运营费用为41,391,000美元，较2021年同期的15,497,000美元增长167.09%[17] - 2022年前三季度，公司运营亏损为33,252,000美元，而2021年同期运营收入为10,571,000美元[17] - 2022年前三季度，公司净亏损为32,522,000美元，较2021年同期的5,852,000美元增长455.74%[17] - 2022年前三季度，归属于普通股股东的净亏损为32,522,000美元，较2021年同期的60,194,000美元下降46.00%[17] - 2022年前三季度，普通股基本和摊薄后每股净亏损为0.94美元，较2021年同期的2.16美元下降56.48%[17] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为93,794,000美元，较2021年12月31日的127,118,000美元下降26.21%[16] - 2022年前三季度，公司综合亏损为32,321,000美元，较2021年同期的60,194,000美元下降46.30%[18] - 2021年1月1日股东权益赤字为66,412千美元[23] - 净亏损为10,296千美元[23] - 截至2021年6月30日，公司净收入为6203千美元，净亏损为1759千美元[24] - 截至2021年9月30日，公司净收入为6203千美元，净亏损为1759千美元[24] - 2022年前九个月净亏损32522千美元，2021年同期为5852千美元[25] - 2022年前九个月经营活动净现金使用14255千美元，2021年同期提供11287千美元[25] - 2022年前九个月投资活动净现金使用36656千美元，2021年同期为85千美元[25] - 2022年前九个月融资活动净现金提供8609千美元，2021年同期为115979千美元[25] - 2022年前九个月现金及现金等价物净减少42287千美元，2021年同期增加127181千美元[25] - 2022年现金及现金等价物期末余额为70059千美元，2021年为131503千美元[25] - 2022年和2021年前九个月，公司经营活动使用的现金流量分别为1430万美元和 - 1130万美元[209] 公司业务交易及收入确认相关 - 公司是专注于罕见中枢神经系统和神经退行性疾病等治疗领域的生物技术公司，有多样化产品组合[27] - 2022年5月31日公司完成Arimoclomol收购，支付1280万美元现金并承担520万美元预计储备负债，收购资产的估计公允价值为1770万美元，采用42%的估计加权平均资本成本确定[32][33] - 2022年第三和第九个月，公司因丹麦当地研发抵免预计实现70万美元所得税收益[34] - 公司自2018年1月1日起按照ASC 606规定确认收入[48] - 公司与被许可方签订的许可协议通常包括前期费用、里程碑付款和特许权使用费，需对每个履约义务的单独售价进行估计和假设[52][53] - 对于包含多个履约义务的安排，需评估每个履约义务是否可明确区分，并根据相对单独售价分配交易价格[50] - 公司在编制财务报表时需进行估计和假设，包括收入确认、财产和设备使用寿命等方面，实际结果可能与估计不同[46][47] - 2019年9月公司与Commave签订AZSTARYS许可协议，Commave支付1000万美元预付款，最高支付6300万美元监管里程碑付款和4.2亿美元美国销售里程碑付款，按高个位数至25%左右支付美国净销售额特许权使用费，低至中个位数支付其他国家净销售额特许权使用费[58] - 2021年4月协议修订，Commave因AZSTARYS美国监管批准和SDX调度确定各支付1000万美元，未来监管和销售里程碑付款增至最高5.9亿美元[59] - 公司需按协议将AZSTARYS等相关特许权或里程碑付款的10%支付给Aquestive Therapeutics[62] - 2022年第三季度公司根据AZSTARYS许可协议确认收入20万美元，2021年同期收入极少；2022年前九个月确认收入40万美元，2021年同期为2000万美元[69] - 2020年7月公司与Corium签订咨询协议，有权获得最高1560万美元付款，其中1360万美元截至2022年3月31日按月分期赚取，剩余200万美元取决于ADLARITY的FDA批准[73] - 2022年第三季度公司根据Corium咨询协议确认ADLARITY相关收入为0，2021年同期为200万美元；2022年前九个月确认收入350万美元，2021年同期为590万美元[76] - 2022年第三季度公司根据其他咨询协议确认收入30万美元，2021年同期为0；2022年前九个月确认收入60万美元，2021年同期为20万美元[77] - 公司在Arimoclomol早期访问计划中按ASC 606的五步模型确认收入，净收入包括法国有偿早期访问同情使用计划中arimoclomol治疗NPC的销售收入[78][79] - 早期访问同情使用计划仅针对严重或罕见适应症且无适当治疗的药物，药物需证明有效性和安全性，且正在进行价格谈判或寻求营销批准[80] - 公司与Commave协议中，Commave的优先购买权仅适用于含SDX的候选产品，且在含SDX产品的NDA被接受时到期[60] - 2022年第三季度，公司确认法国Arimoclomol EAP相关收入230万美元，扣除120万美元追回负债；前九个月确认相关收入320万美元，扣除170万美元追回负债[86] - 截至2022年9月30日，公司承担与法国Arimoclomol EAP产生的收入相关的估计准备金负债520万美元，总估计准备金负债为630万美元[87] - 截至2022年9月30日，公司Arimoclomol EAP应收账款490万美元、咨询安排应收账款60万美元、所得税应收账款70万美元、其他应收账款40万美元；2021年12月31日，公司Corium咨询协议应收账款120万美元、AZSTARYS许可协议应收账款10万美元、所得税应收账款10万美元、其他咨询安排应收账款10万美元[88] 公司融资及债务相关 - 2021年1月12日公司完成公开发行，包括超额配售在内的总毛收入约为5240万美元[37][39] - 2021年7月2日公司与JMP和RBCCM签订2021年ATM协议，可出售最高7500万美元的普通股，销售佣金为总销售收益的3%，截至2022年9月30日未发行或出售股份[43] - 2021年12月20日公司启动股票回购计划，可回购最高5000万美元的普通股，截至2022年9月30日已回购909953股，花费约750万美元[44] - 2014年6月，公司与Deerfield签订6000万美元多批次信贷安排，首次借款包括1500万美元定期贷款和1000万美元高级有担保贷款，高级有担保贷款初始年利率9.75%，后降至6.75%[94][95] - 公司向Deerfield发行购买14423076股D系列优先股的认股权证，初始行权价0.78美元/股，公司首次公开募股后，认股权证自动转换为购买1923077股普通股的认股权证，行权价5.85美元/股，2020年12月反向股票分割后，行权股份变为120192股，行权价变为93.60美元/股，2021年1月和6月分别调整为46.25美元/股和38.34美元/股[96] - 2016年2月，公司发行8630万美元本金的5.50%高级可转换票据，年利率5.50%，初始转换率为每1000美元本金兑换58.4454股普通股，初始转换价格约17.11美元/股，2020年12月反向股票分割后，转换率约为每1000美元本金兑换3.6528股普通股，转换价格约273.76美元/股[100][101][103] - 票据发行净收益约8280万美元，公司用其中约1860万美元偿还定期贷款及相关利息和费用[102] - 若公司发生“重大变更”，持有人可要求公司以100%本金加应计未付利息的价格回购2021年票据[104] - 2019年12月和2020年1月多次交换中，所有未偿还的2021年票据被持有人兑换为公司普通股或Deerfield信贷安排下发行的高级有担保可转换本票[105] - 2019年12月，公司与相关方达成协议，发行约7140万美元的2019年12月票据，以取消约7140万美元本金及应计利息的2021年票据，并支付约70万美元利息，占应计利息的50%[107] - 2019年12月票据年利率为6.75%，初始转换价为每股17.11美元，经调整后转换价为每股93.60美元，反稀释调整后转换价不低于每股9.328美元[108] - 2019年12月交换协议修订了迪尔菲尔德信贷协议，将迪尔菲尔德可转换票据到期日延至2021年3月31日，递延利息支付至该日[109] - 截至2020年9月30日，迪尔菲尔德贷款人将2019年12月票据的1710万美元本金转换为1777437股普通股[117] - 2020年1月，公司与金登达成协议，发行约300万美元的2020年1月票据，以取消300万美元本金及应计利息的2021年票据，并支付约3.7万美元利息，占应计利息的50%[120] - 2020年1月交换协议相关修订将2019年12月票据转换价从每股17.11美元降至每股5.85美元，底价从每股0.38美元增至每股0.583美元[122] - 2020年12月，公司与相关方达成协议，将对部分票据进行约3030万美元的现金预还款，加上应计利息[125] - 2020年12月交换协议修订票据条款，规定公司普通股未能在合格证券市场上市，除非在2023年3月31日后发生，否则不构成“重大交易”[126] - 2019年12月票据和2020年1月票据的变更均作为债务修改处理，将按修订后的有效利率摊销相关折扣和债务发行成本并记录为利息费用[119][124] - 2019年9月交换协议修订后，迪尔菲尔德可选转换特征交换价为每股9.60美元或相关15个交易日成交量加权平均价，可发行普通股为1777437股[115] - 2020年12月31日，公司设施票据未偿本金及应计利息总额为6940万美元[130] - 2021年1月12日，公司用3150万美元设施票据未偿本金及应计利息交换31476.98412股B - 2系列优先股和可兑换3632019股普通股的认股权证，并支付3030万美元部分偿还剩余债务，交易完成后设施票据未偿余额约为760万美元[131] - 设施票据剩余未偿债务的到期日变更为2023年3月31日，年利率为6.75%，2021年6月30日前应计利息计入本金，之后以现金支付[131] - 2021年2月8日，公司支付800万美元还清设施协议项下债务，终止设施协议[139][140] - 2020年4月23日，公司获得80万美元薪资保护计划贷款，2021年5月该贷款本金和利息全额免除[143] - 2022年5月31日，公司与银行签订2000万美元循环贷款协议，贷款利率为有担保隔夜融资利率加1.60%，最低利率为0.00%，到期日为2025年5月31日[144] - 截至2022年9月30日，公司已从循环贷款协议提取1280万美元，剩余720万美元以定期存单形式存在，存单作为贷款抵押品[146] 公司股权及认股权证相关 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司有1000万股授权但未分配和未发行的优先股，无已指定、发行或流通的优先股[149][150] - 2021年1月12日，公司向设施票据持有人发行31476.98412股B - 2系列优先股和可兑换3632019股普通股的认股权证，B - 2系列优先股发行时可按6.4999美元的转换价格转换为4842690股普通股[151][152] - 2021年3月，所有B - 2系列优先股转换为4842699股普通股[155] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司授权普通股为2.5亿股，已发行股份分别为3541.1097万股和3532.5801万股，流通股分别为3450.1144万股和3500.564万股[156] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预留用于未来发行的普通股分别为1257.5728万股和1123.6414万股[157] - 2022年前九个月，公司因向第三方支付补偿发行普通股2.9509万股，