财务数据和关键指标变化 - 本季度收入为290万美元，是扣除与显著扩大使用计划（EAP）项目相关的特定负债后的净额 [27] - 本季度基本和摊薄后每股净亏损约为0.19美元，主要由研发费用和一般及行政费用导致，但被净收入抵消 [27] - 截至9月30日，现金余额为1.074亿美元，较上一季度减少约70万美元，主要包括持续的第三方研发成本、其他费用以及与法国EAP项目相关的营运资金投资 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 阿瑞莫克莫（arimoclomol） - 已完成四年开放标签安全性试验，证明了其长期效果和安全性 [10] - 与FDA进行持续合作对话，包括会议、提交材料、问答等，目标是最早在明年第三季度重新提交新药申请（NDA） [11] AZSTARYS - 持续产生销售和里程碑收入，有获得特许权使用费收入的潜力 [12] KP1077 - 已公布I期心血管试验结果，结果积极，预计在年底前启动II期试验 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发和发现新型罕见中枢神经系统（CNS）和神经退行性疾病以及溶酶体贮积症的潜在产品，并计划内部商业化 [8] - 阿瑞莫克莫用于治疗尼曼 - 匹克C型病，公司认为这是一个高价值机会，重新提交NDA将有助于推动公司进入罕见病商业阶段 [14][15] - KP1077用于治疗特发性嗜睡症和发作性睡病，公司预计年底前启动II期试验，明年年中获得中期数据，年底获得顶线数据，并在2023年某个时间启动发作性睡病试验 [22][24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司资产负债表强劲，有来自法国EAP项目的收入以及其他形式的收入，有足够资金开展预期业务，甚至更多 [13] - 根据当前运营预测，公司现金余额可将运营时间延长至2026年，若AZSTARYS产生特许权使用费收入或额外里程碑，运营时间可能进一步延长 [29][30] 其他重要信息 - 公司发言可能包含前瞻性陈述，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，公司除法律要求外无义务更新或修订前瞻性陈述 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA是否已完成对新生成数据的审查，何时能完成，以及对FDA新分析不会导致需要新临床试验的信心如何 - 公司向FDA提交的材料已被全面审查，但后续还有详细审查，且公司还有更多材料要提供给FDA，FDA尚未能对这些材料进行审查 [38][39] 问题2: 安全性研究中是否有相对于已公开的阿瑞莫克莫安全性数据而言新的或违反直觉的发现，以及基于新安全性数据，该产品EAP项目的继续开展是否存在风险 - 该研究测量了NPCCSS疗效评分，显示阿瑞莫克莫对患者有长期持久效果，且未出现与双盲试验阶段不同的安全信号，已有超过500名患者参与研究，未出现显著安全信号 [41][42][43] 问题3: 拟议的NDA文件包中哪些具体部分最需要加强，导致时间线推迟，新时间线相对于需要生成的信息是否保守 - 新时间线是保守的，推迟主要是因为安全性试验数据未在预期提交范围内，但公司认为这是论证产品益处的基石，且FDA要求按顺序提交材料、获取反馈，导致时间有所推迟 [44][45][46] 问题4: 能否分解一下收入构成 - 收入中约20万美元是AZSTARYS净销售额的特许权使用费收入，其余约270万美元来自阿瑞莫克莫 [49][50]