公司项目组合情况 - 公司总项目组合有五个，包括两个核心项目和三个种子项目[70] ANAVEX2 - 73治疗效果 - 排除约10%-20%有特定生物标志物变异的患者，有望使约80%-90%患者在使用ANAVEX2 - 73治疗时显示出显著的功能和认知改善[73] ANAVEX2 - 73阿尔茨海默病临床试验情况 - 2016年11月完成ANAVEX2 - 73针对轻至中度阿尔茨海默病患者的2a期临床试验，共持续57周，涉及32名患者[74] - 2018年10月在2a期临床研究进行到148周时，高浓度ANAVEX2 - 73治疗组在ADCS - ADL和MMSE评估中表现显著优于低浓度组（p<0.0001和p<0.0008）[76] - 2018年10月开始ANAVEX2 - 73针对阿尔茨海默病的2b/3期双盲、安慰剂对照研究，预计招募约450名患者，为期48周[77] - 2014年12月启动ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期临床试验，31周初步数据显示安全性良好，57周内患者对10mg - 50mg日剂量耐受性良好[93][94] - 2017年10月公布ANAVEX2 - 73的2a期研究积极药代动力学和药效学数据，建立浓度 - 效应关系[95] - 2018年7月对ANAVEX2 - 73的2a期研究参与者进行基因评估，约80%无SIGMAR1 (rs1800866)变体的参与者认知和功能评分改善[97] - 2018年7月2日澳大利亚人类研究伦理委员会批准ANAVEX2 - 73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期试验，预计招募约450名患者，10月开始[98] ANAVEX2 - 73雷特综合征临床试验情况 - 2017年1月公司获国际雷特综合征基金会至少60万美元资助用于ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的多中心2期临床试验[78] - 2019年3月开始ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的2期临床试验，将在15名患者中进行7周治疗研究[78] - 2019年3月公司启动ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的2期临床试验，将在15名患者中进行7周治疗[87] ANAVEX2 - 73帕金森病痴呆临床试验情况 - 2018年10月公司在西班牙启动ANAVEX2 - 73针对帕金森病痴呆的2期试验，预计招募约120名患者，为期14周[81] - 2018年7月公司获西班牙药品和医疗器械管理局批准，启动ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆的2期试验，约120名患者参与，10月开始[89] 公司研发管线情况 - 公司研发管线包括处于三项不同临床研究的ANAVEX2 - 73和处于不同临床前研究阶段的几种化合物[82] ANAVEX2 - 73作用机制 - ANAVEX2 - 73可通过激活sigma - 1受体，为神经退行性和神经发育性疾病提供疾病修饰疗法[84] ANAVEX2 - 73剂量耐受性 - ANAVEX2 - 73的1期单次递增剂量试验中，最大耐受单剂量为55 - 60mg，低于此剂量耐受性良好[91] ANAVEX3 - 71相关情况 - 2016年4月FDA授予ANAVEX3 - 71治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格[106] ANAVEX1066相关情况 - ANAVEX1066在两种临床前疼痛模型中显示出剂量依赖性恢复痛觉阈值的效果，且安全性良好[109] ANAVEX1037相关情况 - ANAVEX1037在临床前研究中显示出抗肿瘤潜力，可选择性杀死癌细胞并抑制肿瘤生长[111] 疾病患者数量及市场规模 - 2018年美国约550万阿尔茨海默病患者，预计2025年达710万，增长约29%[113] - 帕金森病全球患者超1000万，其市场规模将从2014年的21亿美元扩大到2021年的32亿美元[114] - 癫痫影响340万美国人，GBI Research预计到2019年癫痫市场将增至45亿美元[118] - 恶性黑色素瘤全球市场预计到2022年增长至44亿美元，前列腺癌药物疗法预计2024年增至近135亿美元，美国胰腺癌市场预计到2021年增至29亿美元[119][120][121] 财务费用及亏损情况 - 2019财年第二季度运营费用为810万美元，2018财年同期为470万美元；净亏损为800万美元，即每股0.17美元，2018财年同期为480万美元，即每股0.11美元[128][129] - 2019财年上半年总运营费用为1560万美元，2018财年同期为880万美元；研发费用增至1180万美元，较上一年同期增加590万美元[130][132] 现金及现金等价物情况 - 2019年3月31日现金及现金等价物为1950万美元，较2018年9月30日减少350万美元[135] 经营及融资活动现金情况 - 2019财年上半年经营活动净现金使用量为850万美元，2018财年同期为640万美元；融资活动提供的现金为500万美元，2018财年同期为460万美元[137][139] 公司股权销售及购买协议 - 公司与Cantor Fitzgerald签订销售协议，可通过其出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，佣金最高为总收益的3%，至今未出售[140][142] - 公司与Lincoln Park签订购买协议，对方承诺购买最高5000万美元普通股，购买可至2019年9月6日[143] - 公司可自行决定让Lincoln Park在每个工作日最多购买50,000股普通股，且每次购买金额不超200万美元[144] 公司融资风险及计划 - 除特定融资权利外，无法保证公司能及时获得额外融资，否则可能需缩减研发活动甚至停止运营[145] - 公司预计通过现有现金及未来股权和债务融资维持运营，发行股权证券会稀释现有股东权益，获取商业贷款会增加负债[147] 公司表外安排情况 - 公司无对财务状况等有重大影响的表外安排[148] 公司财务报表编制情况 - 公司按美国公认会计原则编制中期合并财务报表，估计和假设可能与实际结果有差异[149] 公司关键会计政策情况 - 自2018年12月12日提交的截至2018年9月30日的10 - K年度报告以来，关键会计政策和估计无重大变化[150] 公司披露控制和程序情况 - 截至2019年3月31日，公司披露控制和程序有效[152] 公司财务报告内部控制情况 - 2019年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[153] 公司法律诉讼情况 - 公司无重大未决法律诉讼，持股超5%的股东等无不利诉讼[155]