ANAVEX®2 - 73治疗阿尔茨海默病临床情况 - 2016年11月完成ANAVEX®2 - 73针对轻至中度阿尔茨海默病患者的2a期临床试验，为期57周，涉及32名患者[77] - 2018年10月，在为期五年的2a期临床扩展研究进行到148周时，高浓度ANAVEX®2 - 73治疗组在ADCS - ADL和MMSE评估中表现优于低浓度组（p<0.0001和p<0.0008）[79] - 2018年8月开始ANAVEX®2 - 73治疗阿尔茨海默病的2b/3期双盲、安慰剂对照研究，预计招募约450名患者，为期48周[80] - ANAVEX®2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期研究中，31周初步数据显示安全性良好，有积极剂量反应等[103] - 服用10mg - 50mg ANAVEX®2 - 73的阿尔茨海默病患者57周内耐受性良好，无临床显著治疗相关不良事件[104] - ANAVEX®2 - 73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期研究预计入组约450名患者，2018年10月开始[109] ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征临床情况 - 2017年1月公司获国际雷特综合征基金会至少60万美元资助，用于ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的多中心2期临床试验[82] - 2019年3月开始ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的首个2期临床试验，在美国进行，涉及21名患者，为期7周[84] - 2019年6月开始ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的第二个2期临床试验（AVATAR研究），在澳大利亚进行，涉及约33名患者，为期7周[85] - 2019年9月获澳大利亚人类研究伦理委员会批准，开始ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的第三个研究（EXCELLENCE研究），针对至少69名5至18岁儿科患者，为期12周[86] ANAVEX®2 - 73治疗其他疾病临床情况 - 2016年9月公司公布ANAVEX®2 - 73治疗帕金森病的积极临床前数据，在行为、组织病理学和神经炎症指标上均有显著改善[87] - ANAVEX®2 - 73的帕金森病痴呆（PDD）2期研究已完成约120名患者入组，预计2020年年中出topline结果[88][97] - ANAVEX®2 - 73的1期单次递增剂量（SAD）临床试验中，最大耐受单剂量为55 - 60mg [100] ANAVEX®药物孤儿药资格及指定情况 - 2016年5月和6月，FDA分别授予ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征和婴儿痉挛症的孤儿药资格[95] - 2019年11月，FDA授予ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的罕见儿科疾病（RPD）指定[95] - 2020年2月，FDA授予ANAVEX®2 - 73治疗雷特综合征的快速通道指定[96] - 2016年4月，FDA授予ANAVEX®3 - 71治疗额颞叶痴呆（FTD）的孤儿药资格[117] ANAVEX®2 - 73治疗效果情况 - 排除携带特定生物标志物变异的患者（约占人口的10%-20%），有望使约80%-90%的患者在临床功能和认知评分上显著改善[76] - 约80%无SIGMAR1（rs1800866）变体的人群服用ANAVEX®2 - 73后认知和功能评分改善[108] 疾病市场规模及患者数量情况 - 2019年约580万美国人患阿尔茨海默病，预计到2025年将达720万，增长约24%[126] - 全球超1000万人患帕金森病，帕金森病市场预计到2021年扩大至32亿美元[127] - 恶性黑色素瘤占皮肤癌相关死亡的75%，全球恶性黑色素瘤市场预计到2022年增长至44亿美元[132] - 前列腺癌药物疗法预计到2024年增至近135亿美元[133] - 美国今年预计诊断约5.5万例胰腺癌新病例，约4.4万患者将死于该病，美欧六国胰腺癌药物治疗市场预计到2021年增至29亿美元[134] 公司财务费用及亏损情况 - 2020财年第二季度运营费用为780万美元，2019财年同期为810万美元；净亏损为720万美元，合每股0.12美元，2019财年同期为720万美元，合每股0.15美元[143] - 2020财年上半年总运营费用为1550万美元，2019财年同期为1560万美元，三个月和六个月分别减少30万美元和10万美元[144] - 截至2020年3月31日的三个月，一般及行政费用减少40万美元至170万美元，六个月减少70万美元至310万美元[145] - 截至2020年3月31日的三个月，研发费用保持在610万美元，六个月增加60万美元至1240万美元[147] 公司现金及融资情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2660万美元，较2019年9月30日增加440万美元[149] - 2020财年上半年经营活动净现金使用量为1100万美元，2019财年同期为850万美元[151] - 2020财年上半年融资活动提供的现金为1540万美元，2019财年同期为500万美元[152] - 2019年6月7日公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订2019年购买协议，林肯公园承诺购买至多5000万美元的公司普通股[154] - 截至2020年3月31日，根据2019年购买协议，约3000万美元的公司普通股仍可供林肯公园购买[156] - 2020年5月1日公司与销售代理签订销售协议，可通过该协议发售普通股，总销售收益至多5000万美元[157] - 公司同意向销售代理支付销售股份总收益3.0%的佣金[159] 公司其他情况 - 公司目前有两个核心项目和三个种子项目，总项目组合包含五个项目[72] - 截至2020年3月31日，公司披露控制和程序有效[167] - 2020年第一季度末，公司财务报告内部控制无重大变化[168] - 公司无重大未决法律诉讼，无持股超5%的股东涉及不利诉讼[168] - 公司无对股东有重大影响的表外安排[163]