公司项目组合情况 - 公司总项目组合有五个，包括两个核心项目和三个种子项目[74] ANAVEX2 - 73药物疗效相关 - 排除约10%-20%有特定生物标志物变异的患者，有望使约80%-90%患者在服用ANAVEX2 - 73后功能和认知评分显著改善[78] - 对2a期研究参与者的基因组DNA和RNA评估分析超33000个基因，约80%无SIGMAR1（rs1800866）变体的参与者认知和功能评分改善[112] - 临床前数据显示ANAVEX2 - 73对癫痫、婴儿痉挛症等多种神经疾病有显著改善[114] - 临床前数据表明ANAVEX2 - 73在病理条件下对线粒体酶复合物有保护作用，在多发性硬化症中可能促进髓鞘再生[117][118] ANAVEX2 - 73药物临床试验情况 - 2016年11月完成ANAVEX2 - 73针对轻中度阿尔茨海默病患者的2a期临床试验，为期57周，涉及32名患者[79] - 2018年8月开始ANAVEX2 - 73针对阿尔茨海默病的2b/3期双盲、安慰剂对照研究，将招募约450名患者，为期48周[82] - 2019年10月启动ANAVEX2 - 73的长期开放标签扩展研究ATTENTION - AD，预计持续两年[84] - 2017年1月公司获国际雷特综合征基金会至少60万美元资助用于ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的多中心2期临床试验[84] - 2019年3月开始ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的首个2期临床试验，在美国进行，涉及31名患者，为期7周[86] - 2019年6月开始ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的第二个2期研究AVATAR，在澳大利亚和英国进行，涉及约33名患者，为期7周[87] - 2020年7月开始ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的第三个研究EXCELLENCE，为2/3期研究，针对5 - 18岁至少69名儿科患者，为期12周[88] - 首个雷特综合征2期研究于2020年6月完成招募，预计2020年底公布topline结果[86] - 2018年10月公司启动ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆的2期试验，招募约120名患者，随机1:1:1分配到两种不同剂量的ANAVEX2 - 73组或安慰剂组，研究已完成招募[90][102] - 2019年3月公司启动ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的首个2期临床试验[99] - 2014年12月启动ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期临床试验，31周初步数据显示安全性良好、有积极剂量反应等[106][108] - 2018年7月澳大利亚人类研究伦理委员会批准启动ANAVEX2 - 73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期试验，预计招募约450名患者[113] - ANAVEX2 - 73的1期单次递增剂量（SAD）临床试验中，最大耐受单剂量为55 - 60mg，低于此剂量耐受性良好，高于此剂量有头痛和头晕等不良反应[104] ANAVEX2 - 73药物资格认定 - 2016年5月和6月，FDA分别授予ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征和婴儿痉挛症的孤儿药资格；2019年11月，授予其治疗雷特综合征的罕见儿科疾病（RPD）指定；2020年2月，授予其治疗雷特综合征的快速通道指定[100][101] ANAVEX3 - 71药物临床试验情况 - 2020年7月公司启动ANAVEX3 - 71治疗额颞叶痴呆的1期临床试验，至少纳入36名健康男女受试者[92][93] 疾病患者数量及市场规模 - 2019年美国约580万阿尔茨海默病患者，预计2025年达720万，增长约24%[131] - 全球超1000万帕金森病患者，预计2021年市场规模达32亿美元[133] - 2015年美国约340万癫痫患者[136] - 恶性黑色素瘤占皮肤癌死亡病例的75%，预计2022年全球市场规模达44亿美元[137] - 预计2024年前列腺癌药物治疗市场规模近135亿美元[138] - 美国今年预计新增约5.5万例胰腺癌病例，约4.4万患者死亡，预计2021年美欧六国市场规模达29亿美元[139] 公司专利情况 - 公司拥有9项美国专利、10项美国专利申请及多项PCT或美国以外专利申请[141] 公司财务数据关键指标变化 - 2020财年第三季度运营费用810万美元，2019年同期710万美元；非现金费用130万美元，2019年同期120万美元[148] - 2020财年第三季度净亏损650万美元，每股亏损0.11美元，2019年同期净亏损650万美元，每股亏损0.13美元[148] - 2020财年第三季度总运营费用810万美元，2019年同期710万美元；截至6月30日的9个月总运营费用2360万美元，2019年同期2280万美元[150] - 2020年第二季度研发费用为670万美元，较2019财年同期的580万美元增加90万美元；2020年前九个月研发费用为1910万美元，较上一年同期的1750万美元增加160万美元[152] - 2020年第二季度其他收入净额为160万美元，较2019财年同期的60万美元增加100万美元；2020年前九个月其他收入为330万美元，较2019财年同期的210万美元增加120万美元[153] - 截至2020年6月30日，公司流动资产为3163.0256万美元，流动负债为694.9198万美元，营运资金为2468.1058万美元；截至2019年9月30日，流动资产为2532.9373万美元，流动负债为503.9674万美元，营运资金为2028.9699万美元[154] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为2760万美元，较2019年9月30日增加540万美元，主要是由于根据2019年购买协议发行普通股获得融资活动现金2050万美元，抵消了经营活动使用的现金1500万美元[154] - 2020财年前九个月经营活动使用的净现金为1500万美元，较2019财年同期的1600万美元减少100万美元，主要是由于该期间收到的研发激励收入增加[155] - 2020财年前九个月融资活动提供的现金为2050万美元，归因于根据2019年购买协议以不同市场价格发行普通股收到的现金；2019财年前九个月融资活动提供的现金为1430万美元，归因于根据2015年购买协议和2019年购买协议以不同市场价格发行普通股收到的现金[156] 公司协议情况 - 2019年6月7日，公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订2019年购买协议，林肯公园承诺购买至多5000万美元的公司普通股；截至2020年6月30日，约2490万美元的公司普通股仍可供林肯公园根据该协议购买[157][159] - 2020年5月1日，公司与坎托·菲茨杰拉德公司和SVB Leerink有限责任公司签订修订和重述的销售协议，可通过销售代理不时发售和出售普通股，总毛销售收益至多5000万美元；截至2020年6月30日，尚未根据该协议出售任何股份，公司同意向销售代理支付销售股份总收益3.0%的佣金[160][163] 公司内部控制情况 - 公司管理层评估认为，截至2020年6月30日，公司的披露控制和程序有效[170] - 2020年第二季度，公司在管理层根据《交易法》规则进行的评估中，未发现对财务报告内部控制有重大影响或可能有重大影响的变化[171]