财务数据和关键指标变化 - 本季度净亏损650万美元，每股亏损0.11美元，而2019财年同期净亏损650万美元，每股亏损0.13美元 [10] - 一般及行政费用季度环比保持在140万美元 [10] - 截至2020年6月30日的季度研发费用为670万美元，比2019年同期增加90万美元，主要因临床试验活动增加和现有临床试验持续推进 [10] - 2020年6月30日现金状况为2760万美元，而2019年9月30日为2220万美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 ANAVEX 2 - 73 - 澳大利亚政府卫生部治疗用品管理局（TGA）批准其用于阿尔茨海默病患者继续治疗的同情使用特殊准入计划 [6] - 加拿大和英国卫生当局批准将其治疗早期阿尔茨海默病的国际IIb/III期双盲、随机、安慰剂对照安全性和有效性试验范围分别扩大至加拿大和英国，预计将加速该重要阿尔茨海默病试验的入组 [7][8] - 美国II期Rett综合征试验已完成入组，入组目标超出50%，目前有31名患者入组，预计2020年第四季度公布该研究的顶线结果 [8] - 第三项Rett综合征计划EXCELLENCE试验中，首位儿科患者已给药，该II/III期试验将在69名5至18岁儿科Rett综合征患者中评估其安全性和有效性，治疗期为12周 [8] ANAVEX 3 - 71 - 治疗额颞叶痴呆（FTD）的I期临床试验已完成首位参与者入组，该试验是前瞻性双盲、随机、安慰剂对照研究，预计2021年上半年公布顶线数据 [9] 帕金森病痴呆 - II期研究的顶线结果即将公布，预计在本财季宣布 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续推进临床项目，努力实现多个重要里程碑，未来将有多项数据公布 [9][11] - 若ANAVEX 2 - 73正在进行的研究有积极结果，其产品线可能会扩展到帕金森病、婴儿痉挛症、脆性X综合征、安格曼综合征等适应症 [37] - 公司计划在美国研究结果公布后，进入日本市场继续开展ANAVEX 2 - 73针对Rett患者的研究，尚未确定是自行开展还是与当地合作伙伴合作 [46][48] - 公司在Rett综合征研究中得到Rett社区基金会的大力支持，通过与患者家长沟通优化试验方案，增加了入组人数，未来将继续与美国及其他国家的Rett社区合作 [41][42][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临挑战时期，公司仍在财政负责的工作下稳步前进，未来将迎来令人兴奋的时期，有多项数据待公布，会持续提供进展更新 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于PD认知研究，怎样的结果会让公司有信心继续投资该适应症，如何定义成功？ - 公司开展该研究是基于IIa期阿尔茨海默病认知研究有信号，以及迈克尔·福克斯基金会赞助的帕金森病疾病修饰动物模型临床前研究结果积极。研究主要关注痴呆领域，主要终点是痴呆领域，次要终点包括帕金森病损伤相关指标如UPDRS、睡眠等，还包括大量生物标志物测量，希望客观看待研究结果，先寻找信号，因近80%帕金森患者会发展为痴呆，有信号后会与监管机构分享并推进 [13][14][18] 问题2：PD认知研究是否是信号寻求研究，有无效应大小等方面的偏见？ - 公司只是先寻找信号，不排除任何可能性，有信号后会与监管机构分享并推进后续工作 [16][18] 问题3：PD认知研究数据是否会在9月底公布？ - 公司表示会在本季度公布，具体时间待有数据后确定 [20] 问题4：美国II期Rett研究入组患者有哪些类型和特征，入组是否符合方案要求，该样本与更广泛Rett患者群体的关系？ - 公司在首批6名患者（PK队列）数据中看到与疾病特异性生物标志物谷氨酸水平相关的信号。入组患者涵盖疾病各种表型有功能障碍的患者，以辨别药物效果。入组严格符合纳入/排除标准。美国研究针对18岁及以上患者，实际老年患者样本较少，最终入组31名患者，超出原计划10名，这对疗效计算有益。在成人研究首批6名患者中，最低剂量就有积极效果，令人鼓舞 [22][23][26] 问题5：帕金森病痴呆试验中最关键的测试是什么，若II期试验阳性，单个III期试验是否足够？ - 最关键的测试是CDR连续性注意力，这是主要终点，是帕金森病痴呆最重要的信号；UPDRS是多项指标的综合，作为次要终点也有意义。若II期试验阳性，公司会与FDA分享结果，再决定下一步寻求批准的合适步骤 [33] 问题6：使用探索性疗效和疾病生物标志物测量的长期给药研究是否已启动？ - 公司所有研究都有延长期，Rett综合征美国研究延长期为12周，AVATAR研究和EXCELLENCE研究为1年，帕金森病痴呆研究为1年，阿尔茨海默病IIb/III研究为2年。不仅延长期研究有生物标志物，基础的随机、安慰剂对照研究也有生物标志物，包括基因分析 [35] 问题7：ANAVEX 2 - 73是否还关注其他中枢神经系统结果，还是仅关注癫痫？ - 公司产品线显示，ANAVEX 2 - 73在帕金森病、婴儿痉挛症、脆性X综合征、安格曼综合征的动物模型中有确认疗效的有力证据，若正在进行的研究有积极结果，产品线可能会扩展到这些适应症 [37] 问题8：儿科项目希望入组哪些类型的患者？ - 5至18岁儿科研究与成人研究类似，因Rett综合征表型相对稳定。EXCELLENCE研究作为更大规模的关键研究（II/III期），纳入更多测量指标，持续时间更长，成人研究为7周，儿科研究为12周 [39] 问题9：请评价竞争环境，以及ANAVEX 2 - 73在新兴治疗范式中的定位，以及患者招募竞争情况？ - 公司从一开始就得到Rett社区的大力支持，Rett基金会在临床前动物模型和临床研究方面都给予支持。公司在制定方案时征求患者家长意见，减少医院就诊次数，增加在家评估的选项，这在疫情期间有助于增加入组人数。公司计划继续与美国及其他国家的Rett社区合作 [41][42][44] 问题10：Rett综合征在亚洲社区是否是挑战，公司有无通过合作等方式扩大在这些国家潜在准入的企业战略？ - 亚洲尤其是日本和中国有与美国相当数量的Rett患者，仅日本就有约1万至1.5万名患者。公司计划在美国研究结果公布后进入日本市场继续研究，尚未确定是自行开展还是与当地合作伙伴合作 [46][48]