财务状况 - 公司截至2020年9月30日的现金及现金等价物为2.023亿美元，较2019年12月31日的2.199亿美元有所下降[8] - 公司2020年第三季度的净亏损为2292.5万美元，较2019年同期的1913.6万美元有所增加[10] - 公司2020年第三季度的总运营费用为2112.7万美元，较2019年同期的1894.7万美元有所增加[10] - 公司2020年第三季度的每股净亏损为0.61美元，较2019年同期的0.56美元有所增加[10] - 公司2020年第三季度的总资产为2.036亿美元，较2019年12月31日的2.205亿美元有所下降[8] - 公司2020年第三季度的总负债为6836.8万美元，较2019年12月31日的4182.7万美元有所增加[8] - 公司2020年第三季度的股东权益为1.352亿美元，较2019年12月31日的1.787亿美元有所下降[9] - 公司截至2020年9月30日的累计亏损为2.496亿美元[18] - 公司2020年前九个月的净亏损为7373.6万美元，相比2019年同期的4353.8万美元有所增加[14] - 公司2020年前九个月的股票补偿费用为915万美元[14] - 公司截至2020年9月30日的现金余额为2.0236亿美元[14] - 公司预计现有现金足以支持未来至少12个月的运营需求[20] - 公司2020年前九个月的非现金研发许可费用为715.5万美元[14] - 公司2020年前九个月的设备购买支出为2.56万美元[14] - 公司2020年前九个月的债务融资成本支付为110.3万美元[14] - 截至2020年9月30日，公司的现金及现金等价物余额为2.024亿美元[27] - 公司的主要现金存放在一家金融机构，且存款金额超过联邦存款保险公司保险限额[28] - 2020年9月30日，公司的研发费用应计金额为547.2963万美元，较2019年12月31日的820.9594万美元有所下降[46] - 公司预计2020年全年有效税率为0%，并未记录2020年前九个月的所得税收益[38] - 公司2020年第三季度净亏损为2292万美元，较2019年同期的1914万美元有所增加[65] - 公司2020年前九个月净亏损为7374万美元，较2019年同期的4354万美元大幅增加[65] - 公司2020年第三季度每股净亏损为0.56美元，较2019年同期的0.56美元持平[65] - 公司2020年前九个月每股净亏损为1.98美元，较2019年同期的1.29美元有所增加[65] - 公司2020年前九个月净亏损为7370万美元，2019年同期为4350万美元[109] - 截至2020年9月30日，公司累计赤字为2.496亿美元[109] - 2020年前九个月研发费用为5285.99万美元，2019年同期为3444.18万美元[122] - 2020年前九个月总运营费用为7139.71万美元，2019年同期为4281.69万美元[127] - 2020年第三季度研发费用为1479.55万美元，同比下降100万美元[128] - 2020年第三季度一般及行政费用为633.13万美元，同比增加320万美元[129] - 公司2020年前九个月的研发费用为5290万美元，相比2019年同期的3440万美元增加了1850万美元，主要由于临床试验支出和与辉瑞许可协议相关的一次性费用1020万美元[133] - 公司2020年前九个月的一般和行政费用为1850万美元，相比2019年同期的840万美元增加了1010万美元，主要由于股票补偿费用增加和商业职能的扩展[134] - 公司2020年前九个月的利息费用为110万美元，相比2019年同期的90万美元增加了20万美元，主要由于2020年债务本金增加[135] - 公司2020年前九个月的运营活动现金流出为5790万美元，相比2019年同期的2880万美元增加了2910万美元，主要由于向辉瑞支付的300万美元预付款和临床试验支出增加[155] - 公司2020年前九个月的融资活动现金流入为4030万美元，包括从2020年贷款中获得的5000万美元、通过Leerink销售协议出售普通股获得的1210万美元净收益以及员工股票期权行使获得的100万美元[157] - 公司2020年前九个月的净现金减少1760万美元，相比2019年同期的净现金增加2967万美元，主要由于运营活动现金流出增加[155] - 公司2020年前九个月的投资活动现金流出为2.56万美元，主要用于购买固定资产[156] - 公司2020年前九个月偿还了2019年贷款2170万美元，并支付了与Hercules贷款相关的融资费用110万美元[157] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司通过融资活动获得现金5850万美元，其中包括通过Leerink销售协议出售普通股获得的净收益4450万美元，2019年定期贷款获得的2000万美元，以及通过行使期权和认股权证发行普通股获得的110万美元[158] - 公司预计未来需要筹集额外资金以支持运营，可能通过发行债务、许可知识产权或出售额外股权或可转换证券来满足这些现金需求[160] 研发与产品 - 公司2020年第三季度的研发费用为1479.5万美元，较2019年同期的1583.6万美元略有下降[10] - 公司核心CNS产品组合包括五个候选产品，分别是AXS-05、AXS-07、AXS-09、AXS-12和AXS-14[15] - AXS-05在治疗重度抑郁症（MDD）的两项关键试验（ASCEND和GEMINI）中均达到主要终点，计划提交新药申请（NDA）[101] - AXS-07在治疗急性偏头痛的两项III期试验（MOMENTUM和INTERCEPT）中均达到共同主要终点，计划提交NDA[103] - AXS-12在治疗发作性睡病的II期试验（CONCERT）中达到主要终点，并获得FDA突破性疗法和孤儿药认定[105] - AXS-14（esreboxetine）正在开发用于治疗纤维肌痛，已从辉瑞获得完成的II期和III期试验数据[106] - AXS-05在2020年6月获得FDA突破性疗法认定，用于治疗阿尔茨海默病躁动[110] - AXS-07在2020年4月完成INTERCEPT Phase 3试验，达到共同主要终点[113] - 公司与辉瑞签署独家许可协议，获得reboxetine的临床和非临床数据及知识产权，用于开发治疗发作性睡病的AXS-12，并获得了esreboxetine（现称为AXS-14）在美国的独家开发和商业化权利[89] - 公司与Antecip签署了三项独家许可协议，获得AXS-02、AXS-05和AXS-04的全球开发和商业化权利，需支付净销售额的4.5%、3.0%和1.5%作为版税[93] 融资与贷款 - 公司通过股票发行和融资活动在2020年前九个月获得1.207亿美元的资金[14] - 公司于2016年与硅谷银行签订了2000万美元的初始贷款协议，并于2016年修订了该协议以增加400万美元的成长资本贷款[47] - 公司在2019年3月与SVB和WestRiver签订了2400万美元的增长资本贷款（2019 Term Loan），其中2000万美元在关闭时已发放，剩余的400万美元在2019年8月15日前完成临床里程碑后可提取[48] - 2019 Term Loan的利率为固定7.5%，利息从2019年4月1日开始按月支付，本金从2020年10月1日开始偿还，最终还款126万美元于2023年2月1日到期[49] - 公司在2020年9月与Hercules Capital签订了总额高达2.25亿美元的贷款协议（2020 Term Loan），其中第一笔5000万美元已在关闭时发放，剩余1000万美元可在2021年9月15日前提取[51] - 2020 Term Loan的利率为Prime Rate加5.90%或9.15%中的较高者，公司可选择在某些期间将现金支付利率降低1.00%[52] - 公司计划将2020 Term Loan的收益用于营运资金和一般公司用途，其中2150万美元用于偿还2019 Term Loan[51] - 公司在2020年9月终止并偿还了2019 Term Loan的所有未偿金额，并记录了约120万美元的债务清偿损失[50][61] - 公司在2020年9月30日的未偿债务总额为5000万美元，较2019年12月31日的2000万美元有所增加[63] - 公司计划在2023年5月1日至2025年10月1日期间分期偿还2020 Term Loan，具体还款计划为2023年1223.99万美元，2024年1981.26万美元，2025年1794.75万美元[53][64] - 公司必须在2020 Term Loan的未偿本金达到5500万美元后，维持至少1500万美元的现金余额，并在达到6500万美元后，确保市值超过20亿美元或维持现金余额不低于未偿本金的65%[55][56] - 公司需支付最终付款费用，金额为291万美元或所有贷款总额的4.85%中的较高者，该费用按有效利率法摊销至利息费用中[59] - 公司2020年通过股票发行获得约2001万美元的毛收入，净收入为1871万美元[69] - 公司2020年通过市场发行股票获得约1240万美元的毛收入，净收入为1210万美元[68] - 公司在2019年贷款中向SVB和WestRiver发行了70,000份认股权证，其中58,332份立即可行权，剩余11,668份根据贷款使用情况可行权[86] - 2019年贷款相关的债务发行成本未摊销部分在债务清偿时被完全冲销，计入120万美元的债务清偿损失[88] - 2020年9月，公司与Hercules Capital签订2.25亿美元的定期贷款协议[117] - 公司2020年9月与Hercules签订了2020年贷款协议，总额高达2.25亿美元，首期6000万美元中的5000万美元已到位，剩余1000万美元可在2021年9月15日前提取[153] - 公司预计当前可用现金及Hercules贷款承诺的资本将足以支持其运营现金需求至2024年[154] - 2016年11月，公司与SVB签订了2016年原始定期贷款，初始贷款金额为1000万美元，利率为4.50%加上基准利率[165] - 2019年3月，公司与SVB和WestRiver签订了2019年定期贷款，初始贷款金额为2000万美元，利率为7.50%或基准利率加2.0%[171] - 2019年7月，公司对2019年定期贷款进行了第一次修订，将利息支付期延长至18个月，并将最终支付费用从6.0%增加到6.3%[176] - 公司在2019年定期贷款的修订中支付了126万美元的最终支付费用和40万美元的提前还款费用[177][178] - 公司与Hercules签订了贷款协议，总金额为2.25亿美元，分为五个阶段，第一阶段已获得5000万美元，剩余1000万美元可在2021年9月15日前提取[181] - 贷款的年利率为Prime Rate加5.90%或9.15%，公司可选择在某些期间内将现金支付利率降低1.00%[182] - 公司计划将贷款资金用于营运资金和一般公司用途，其中2150万美元用于偿还2019年贷款[181] - 贷款协议要求公司在达到特定里程碑后维持一定的现金储备，例如在贷款余额超过6500万美元时，需确保市值超过20亿美元[186] - 公司需支付最终付款费用，金额为291万美元或贷款总额的4.85%，以较高者为准[188] - 公司可提前还款，但需支付提前还款罚金，第一年为2.0%，第二年为1.5%，第三年为1.0%[189] 股票与期权 - 公司2020年9月30日未行使的股票期权总数为390万份，加权平均行权价格为16.95美元[75] - 公司2020年9月30日未行使的限制性股票单位为155,922份，加权平均授予日期公允价值为34.64美元[79] - 公司2020年9月30日未行使的认股权证为15,541份，加权平均行权价格为80.43美元[81] - 公司2020年9月30日未确认的股票期权补偿成本为2690万美元，预计将在3年内摊销[77] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估算股票期权的公允价值[40] - 2020年，公司开始向员工授予股票期权和限制性股票单位（RSUs）的组合[41] - 公司的基础和稀释每股净亏损在2020年和2019年的前九个月中无差异[44] 合作伙伴关系与许可协议 - 公司与辉瑞签署独家许可协议，获得reboxetine的临床和非临床数据及知识产权，用于开发治疗发作性睡病的AXS-12，并获得了esreboxetine（现称为AXS-14）在美国的独家开发和商业化权利[89] - 辉瑞获得公司82,019股普通股，基于前十个交易日的平均收盘价97.54美元，总价值为800万美元，并收到300万美元的预付款[90] - 辉瑞可能获得高达3.23亿美元的监管和销售里程碑付款，以及未来销售的中低两位数分层版税[91] - 公司与Antecip签署了三项独家许可协议，获得AXS-02、AXS-05和AXS-04的全球开发和商业化权利，需支付净销售额的4.5%、3.0%和1.5%作为版税[93] - 公司与Pfizer的许可协议中，Pfizer获得了82,019股普通股，基于前十个交易日的平均收盘价97.54美元，总价值为800万美元，并获得了300万美元的预付款[163] - Pfizer在未来可能获得高达3.23亿美元的监管和销售里程碑付款，以及未来销售的分层中低两位数百分比的特许权使用费[164] - 公司与Antecip Bioventures的许可协议中，Antecip将获得1.5%至4.5%的净销售额特许权使用费，具体金额取决于第三方支付要求[164] 未来展望与风险 - 公司预计现有现金足以支持未来至少12个月的运营需求[20] - 公司预计现有资本资源与未来预期现金流足以满足运营需求[5] - 公司预期未来可能增加或减少费用[5] - 公司预计未来可能产生亏损[5] - 公司预期未来可能进入营销和其他合作伙伴关系[5] - 公司预期未来可能进行产品收购和许可交易[5] - 公司预期未来可能建立自己的商业基础设施以制造、营销和销售产品候选[5] - 公司预期未来可能面临与COVID-19相关的业务中断[5] - 公司预期未来可能获得和维持产品候选的知识产权保护[5] - 公司预期未来可能面临股票价格波动[5] - 公司正在评估CARES法案的影响，但预计不会对财务报表或内部控制产生重大影响[190] - COVID-19疫情对公司业务的影响尚不确定，但公司认为当前的现金储备和资本获取能力足以应对危机[193] - 公司计划继续推进产品候选药物的开发，尽管疫情带来了经济不确定性[195] - 公司预计在2020年12月31日后不再被视为“新兴成长公司”[197] - 公司预期未来资本支出将用于扩大研发和制造能力[5]