财务表现 - 公司2020年第三季度总收入为4.768亿美元，同比增长3.4%[126] - 公司2020年前九个月总收入为14.083亿美元，同比增长12.7%[126] - 公司2020年第三季度净收入为7.848亿美元，主要受益于8.008亿美元的税收优惠[126] - 公司2020年前九个月净收入为8.37亿美元，而2019年同期为净亏损3890万美元[127] - 公司2020年第三季度净产品收入为4.607亿美元，同比增长980万美元，主要得益于Palynziq和Aldurazyme的销售增长[136][137] - 公司2020年前九个月净产品收入为13.688亿美元，同比增长1.443亿美元，主要得益于Palynziq、Aldurazyme和Brineura的销售增长[138] - 公司2020年第三季度外币销售额为1.581亿美元，同比下降820万美元，主要由于拉丁美洲市场货币相对于美元贬值[141] - 公司2020年第三季度产品毛利率为59.0%，同比下降19.5个百分点，主要由于成本增加和低利润率产品销售比例上升[147] - 2020年第三季度利息收入为400万美元，同比下降130万美元，主要由于利率下降[158] - 2020年第三季度利息支出为960万美元，同比增长670万美元，主要由于2027年票据的发行[160] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为17.708亿美元，较2019年12月31日的11.658亿美元增加了6.05亿美元[171] - 2020年9月30日，公司经营活动产生的现金流量净额为9870万美元，较2019年同期的910万美元增加了1.078亿美元[172] - 2020年9月30日，公司投资活动使用的现金流量净额为6460万美元，较2019年同期的1790万美元增加了8250万美元[173] - 2020年9月30日，公司融资活动产生的现金流量净额为5.473亿美元，较2019年同期的7870万美元增加了6.26亿美元[174] 产品表现 - Palynziq在2020年第三季度的收入为4610万美元，同比增长2200万美元，主要由于美国患者达到维持剂量和新患者开始治疗[137] - Aldurazyme在2020年第三季度的收入为4090万美元，同比增长1810万美元，主要由于对Genzyme的销售增加[137] - Brineura在2020年第三季度的收入为2540万美元，同比增长560万美元，主要由于欧洲、中东、非洲和北美地区的患者增长[137] - Vimizim和Naglazyme在2020年第三季度的收入分别下降1560万美元和1810万美元，主要由于拉丁美洲订单时间不一致以及COVID-19疫情导致的输液减少[137] - 公司产品Palynziq的最大剂量从40mg/天提升至60mg/天，19%的3期试验参与者需要60mg剂量才能达到充分反应[122] 研发进展 - 公司基因疗法产品valoctocogene roxaparvovec的3期临床试验已完成入组，预计2021年第一季度公布一年期数据[120] - 公司产品vosoritide的FDA新药申请预计2021年8月20日完成审查[121] - 公司基因疗法制造设施产能提升，每年可满足多达10,000名患者需求[124] - 公司2020年第三季度研发费用增加，主要由于预启动的valoctocogene roxaparvovec库存的8120万美元储备，预计监管批准延迟[147] - 2020年第三季度研发费用为1.471亿美元，同比下降25.9%，主要由于BMN 307的临床制造费用减少、valoctocogene roxaparvovec的临床活动支出减少、tralesinidase alfa项目授权给第三方以及Palynziq的临床研究费用减少[150] - 2020年前九个月研发费用为4.714亿美元，同比下降70.8%，主要由于valoctocogene roxaparvovec的临床活动支出减少、Palynziq的临床研究费用减少、tralesinidase alfa项目授权给第三方以及BMN 307的临床制造费用减少[152] - 公司预计未来研发费用将保持平稳，主要由于早期开发项目的临床前活动支出增加，但valoctocogene roxaparvovec和Palynziq的开发成本降低[153] - 公司研发支出自项目启动以来，Palynziq项目累计支出7.247亿美元，Valoctocogene roxaparvovec项目累计支出6.864亿美元[182] 市场与销售 - 公司预计COVID-19疫情将继续影响2020年剩余时间和2021年的净产品收入，因为许多产品需要在诊所或医院环境中通过输液给药[140] - 2020年第三季度销售及营销费用为1.011亿美元，同比增长7.6%，主要由于valoctocogene roxaparvovec的预商业化活动增加，但MPS产品、PKU产品和Brineura的支出减少[155] - 2020年前九个月销售及营销费用为2.93亿美元，同比增长28.3%，主要由于valoctocogene roxaparvovec的预商业化活动增加[155] - 公司预计未来销售、一般及行政费用将增加，主要由于Palynziq的全球扩展和vosoritide的预商业化努力[155] 资金与债务 - 公司现金及投资总额截至2020年9月30日为18亿美元，较2019年底的12亿美元增长50%[130] - 2020年5月，公司通过可转换债券发行获得净收益5.358亿美元[168] - 2020年9月30日，公司总可转换债务净额为14.485亿美元，较2019年12月31日的8.481亿美元增加了6.004亿美元[171] - 2020年9月30日，公司持有的现金、现金等价物和投资中，2.448亿美元存放在外国子公司，主要用于满足这些子公司的流动性需求[170] - 2020年10月15日，公司以约3.75亿美元现金结算了2020年到期可转换债券[177] - 公司2027年票据及相关利息总额为652.6亿美元，其中611.3亿美元将在5年后到期[187] - 公司2024年票据及相关利息总额为506.8亿美元，其中500.9亿美元将在3-5年内到期[187] - 公司2020年票据及相关利息总额为377.8亿美元[187] - 公司研发和采购承诺总额为150.3亿美元，其中110.8亿美元将在2020年剩余时间内支付[187] - 公司租赁承诺总额为66.8亿美元，其中4.4亿美元将在2020年剩余时间内支付[187] - 公司总承诺金额为1,754.3亿美元，其中496.8亿美元将在2020年剩余时间内支付[187] - 公司或有支付总额为622.4亿美元，其中235.0亿美元与2020年第二季度从第三方许可的早期开发项目相关[187] - 公司或有支付中70.3亿美元与从默克雪兰诺收购Kuvan和Palynziq的某些权利和其他资产相关[187] - 公司或有支付中236.0亿美元与不再开发的计划相关[187] - 公司截至2020年9月30日记录的或有对价为5,410万美元，全部为长期负债[187] 其他 - 公司主要产品Brineura的美国孤儿药独占权将于2024年到期，生物制品独占权将于2029年到期[116] - 2020年前九个月无形资产摊销和或有对价总额为4800万美元，同比下降910万美元，主要由于Palynziq的欧洲市场批准后无形资产摊销增加[157] - 2020年前九个月非金融资产出售收益为5950万美元，主要由于Firdapse的出售[157] - 公司未来资本需求将取决于多个因素，包括产品营销和销售能力、制造工艺开发成本、临床试验进展等[183]