财务数据和关键指标变化 - 公司2020年前九个月全球商业品牌收入为12.4亿美元，同比增长8% [14] - 第三季度Naglazyme收入为7600万美元，同比下降，主要受COVID-19影响和订单时间影响 [15] - Vimizim第三季度收入为1.48亿美元，同比下降，全年收入指引调整为5.15亿至5.45亿美元 [15][16] - 2020年总收入指引调整为18.1亿至18.7亿美元，主要由于COVID-19影响和ROCTAVIAN收入贡献的缺失 [17] - 第三季度Palynziq收入为4600万美元，同比增长91%，主要来自美国市场 [18] - Kuvan第三季度全球收入为1.24亿美元，同比增长3%，但由于美国市场面临仿制药竞争，预计第四季度收入将下降 [21] - Brineura第三季度净收入为2500万美元，同比增长28%，全年收入指引调整为9000万至1.1亿美元 [23][24] 各条业务线数据和关键指标变化 - ERT品牌（Vimizim和Naglazyme）受COVID-19影响，新患者启动延迟，导致收入增长放缓 [15][16] - Palynziq在美国市场表现强劲，患者停药率低于临床试验经验，新患者启动在近期有所回升 [18] - Kuvan在美国市场面临仿制药竞争，预计将失去市场份额，但在其他市场仍保持独家权利至2024年 [21][22] - Brineura在所有四个地区表现强劲，患者依从性高，需求持续增长 [23][24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Palynziq表现强劲，新患者启动增加，但德国和其他欧洲国家的患者启动因COVID-19放缓 [18][19] - 欧洲市场受COVID-19影响，新患者启动和市场准入放缓，预计这一趋势将持续 [93] - 中东市场Palynziq已开始产生收入，尽管患者数量较少 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于ROCTAVIAN和vosoritide的全球机会，预计这些产品将推动未来增长 [12] - ROCTAVIAN的监管时间表已调整为更传统的路线，预计2021年下半年获得CHMP意见，美国PDUFA日期为2021年8月20日 [7][8] - vosoritide的NDA和MAA已在美国和欧洲提交，预计2021年下半年可能上市 [24] - 公司正在推进BMN 307（PKU基因疗法）和BMN 331（遗传性血管性水肿基因疗法）的早期研发 [36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ROCTAVIAN的治疗效果充满信心，预计2021年初将公布134名患者的完整一年数据 [10] - 尽管COVID-19带来挑战，公司业务表现出韧性，预计2021年收入将与2020年持平 [42] - 公司预计2022年和2023年将恢复收入增长，特别是ROCTAVIAN的推出将推动增长 [50] 其他重要信息 - 第三季度研发费用为1.47亿美元，主要用于vosoritide、ROCTAVIAN和早期管线的开发 [44] - 第三季度SG&A费用为1.79亿美元，主要用于Palynziq的全球推广和ROCTAVIAN的上市准备 [45] - 公司第三季度录得8.35亿美元的税收优惠，推动GAAP净收入大幅增长 [46] 问答环节所有的提问和回答 问题: ROCTAVIAN的Phase 3数据与Phase 1/2数据的差异 [53] - 公司无法预测Phase 3研究的结果，但预计基因表达数据将非常强 [54] 问题: vosoritide的FDA审查和两年数据要求 [57] - 公司认为FDA对两年数据的要求是保守的，但公司有信心通过现有数据满足FDA的要求 [57] 问题: ROCTAVIAN的监管路径和FDA的反馈 [59] - 公司已与FDA会面，讨论ROCTAVIAN的下一步计划，FDA希望看到更长的数据 [60] 问题: 公司业务发展战略和并购计划 [66] - 公司目前没有迫切需要进行大规模并购，主要专注于ROCTAVIAN和vosoritide的上市 [67] 问题: Kuvan在美国市场的仿制药竞争 [95] - 公司预计Kuvan在美国市场的收入将下降，但将通过Palynziq和其他策略来保护PKU特许经营权 [96][97] 问题: vosoritide的FDA审查和两年数据要求 [100] - 公司认为现有数据足以支持vosoritide的批准，但如果有必要，可以提供补充数据 [102][103] 问题: ROCTAVIAN的制造和FDA的审查 [86] - 公司对ROCTAVIAN的制造包充满信心，FDA的审查主要集中在临床数据上 [88] 问题: COVID-19对公司业务的影响 [86] - COVID-19导致新患者启动和市场准入放缓，但公司已采取措施稳定业务 [91][92] 问题: vosoritide的长期数据 [109] - 公司预计将有两年的开放标签随访数据，这些数据将用于支持vosoritide的长期效果 [110][111] 问题: ROCTAVIAN的FDA审查和两年数据要求 [115] - 公司认为FDA的要求是保守的，但预计通过更多数据可以满足FDA的要求 [116] 问题: ROCTAVIAN的FDA审查和替代疗法的影响 [120] - 公司认为ROCTAVIAN的优势在于减少出血且无需持续干预，预计最终将获得批准 [121][122] 问题: 基因疗法的未来和Kuvan的仿制药竞争 [125] - 公司认为FDA对基因疗法的审查趋于保守，但预计最终将获得批准 [126] - Kuvan的仿制药竞争可能受到COVID-19的影响，具体取决于仿制药的策略 [129]