公司业务与产品管线 - [公司是一家临床后期公司，推进靶向融合蛋白疗法治疗癌症，最先进候选产品Vicinium用于治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），2019年12月6日启动向FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），预计2020年下半年完成模块3以最终确定提交][268][281] - [公司已推迟Vicinium治疗SCCHN和VB6 - 845d的进一步开发，专注于Vicinium治疗高危NMIBC的开发][283][288][290] - [公司与美国国家癌症研究所（NCI）签订合作研发协议，NCI将开展Vicinium联合阿斯利康免疫检查点抑制剂durvalumab治疗高危NMIBC的1期临床试验][283] - [公司拥有所有基于TFPT的候选产品的全球开发、营销和商业化权利，若Vicinium治疗高危NMIBC获监管批准，计划组建北美专业泌尿科销售团队，在美国和加拿大营销产品，在美国和加拿大以外地区寻求商业化合作伙伴][283] - [公司拥有或独家授权所有基于TFPT的候选产品的全球知识产权，关键专利保护期至2036年][283] VISTA试验数据 - [VISTA试验截至2019年5月29日数据显示，队列1可评估人群（n=82）中，CIS的3个月、6个月、9个月和12个月完全缓解率（CRR）分别为39%（28%-50%）、26%（17%-36%）、20%（12%-30%）和17%（10%-27%）][268] - [队列2可评估人群（n=7）中，CIS的3个月、6个月、9个月和12个月CRR分别为57%（18%-90%）、57%（18%-90%）、43%（10%-82%）和14%（0%-58%）][270][271] - [队列1和2合并可评估人群（n=89）中，CIS的3个月、6个月、9个月和12个月CRR分别为40%（30%-51%）、28%（19%-39%）、21%（13%-31%）和17%（10%-26%）][273] - [队列3可评估人群（n=38）中，3个月、6个月、9个月和12个月无复发生存率分别为71%（54%-85%）、58%（41%-74%）、45%（29%-62%）和42%（26%-59%）][274] - [队列1和2合并患者（n=93）的中位缓解持续时间（DoR）为287天，3个月达到完全缓解的患者中，52%在开始治疗后12个月或更长时间内无疾病][275] - [VISTA试验中所有133名患者，超75%预计2.5年无需膀胱切除术，约88%缓解者预计3年无需膀胱切除术；队列3患者中位疾病复发时间为402天；90%患者预计2年或更长时间无疾病进展；29%患者预计12个月无事件生存；96%患者预计总生存期达2年或更长][277] VISTA试验安全性 - [截至2019年5月29日，Vicinium 3期VISTA试验所有队列（n=133）患者中，88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，仅3%患者因不良事件停药，14%患者报告严重不良事件][278] 产品监管与合作 - [2018年8月Vicinium获FDA快速通道指定，2019年与FDA多次会议就CMC分析可比性计划、加速批准途径、上市后确证试验等达成一致，若获批初始适应症为接受充分卡介苗（BCG）治疗的BCG无反应患者，确证试验成功可扩大标签范围][279][281] - [2018年10月公司与富士胶片达成主生物处理服务协议，2019年4月富士胶片完成首次全商业规模cGMP运行，所有3期放行规格均达标，支持其商业化生产Vicinium原料药的能力][282] - [截至2019年12月31日，公司从罗氏获得的许可协议付款总计3000万美元，包括2016年8月的750万美元预付款和2016年9月的2250万美元里程碑付款，还有望获得最高2.4亿美元的额外款项及7.5% - 15%的分层版税][284] 财务状况 - [截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为4810万美元，净营运资金为4590万美元，累计亏损2.935亿美元，2019 - 2017年经营活动产生的负现金流分别为3750万美元、2280万美元和1780万美元][286] - [公司预计在可预见的未来持续经营亏损，因继续进行Vicinium治疗高危NMIBC的3期VISTA试验并寻求FDA营销批准][286] - [2019 - 2017年，Vicinium治疗高危NMIBC的研发费用分别为1602.3万美元、894.2万美元和697.4万美元，总研发费用分别为2466.3万美元、1407.7万美元和1251万美元][290] - [2019年研发费用为2470万美元，较2018年的1410万美元增加1060万美元，增幅75%，主要因技术转让和生产扩大成本增加等因素[295][296]] - [2019年一般及行政费用为1220万美元，较2018年的1160万美元增加60万美元，增幅5%，主要因员工薪酬和专业审计费用增加[295][297]] - [2019年或有对价公允价值变动为7160万美元，较2018年的880万美元增加6280万美元，增幅714%，主要受2019年二、四季度事件驱动[295][298]] - [2019年其他收入净额为100万美元，较2018年的80.7万美元增加18.4万美元，增幅23%，主要因2019年6月股权融资后现金余额增加带来利息收入增加[295][299]] - [2019年总运营费用为1.08491亿美元，较2018年的3450万美元增加7399.1万美元，增幅214%；运营亏损为1.08491亿美元，较2018年的3450万美元增加7399.1万美元，增幅214%；净亏损和综合亏损为1.075亿美元，较2018年的3369.3万美元增加7380.7万美元，增幅219%[295]] - [截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为4810万美元，净营运资金为4590万美元，累计亏损为2.935亿美元；2019 - 2017年经营活动产生的负现金流分别为3750万美元、2280万美元和1780万美元[302]] - [2019年公司通过多种融资方式筹集资金，包括6月公开发行筹集2780万美元，11月ATM发行截至12月31日筹集190万美元，行使认股权证获得550万美元[302]] - [公司预计在可预见的未来持续运营亏损，因继续进行Vicinium的3期VISTA试验并寻求FDA营销批准，且认为截至2019年12月31日的现金及现金等价物不足以支持至少十二个月的当前运营计划[302]] - [公司未来成功取决于产品候选药物开发和实现盈利运营能力，预计通过股权或债务融资、合作、许可交易等方式寻求额外资金[305]] - 2019 - 2017年经营活动净现金使用量分别为3752.1万、2282.9万和1776.5万美元[308][309] - 2019 - 2017年投资活动净现金（使用）提供量分别为 - 13.6万、 - 2万和9.8万美元[308] - 2019 - 2017年融资活动净现金提供量分别为3535.6万、5858.3万和700.5万美元[308] - 2019 - 2017年现金、现金等价物和受限现金净增加额分别为 - 230.1万、3575.2万和 - 1066.2万美元[308] 疫情影响与应对 - [公司正积极执行风险缓解策略以减轻COVID - 19的影响，目前尚未因疫情遭受业务中断][286] - [公司正积极执行风险缓解策略以减轻COVID - 19影响，目前尚未因疫情经历业务中断[304]] 关键会计政策 - [公司最关键会计政策涉及无形资产、商誉和或有对价公允价值；所得税；研发费用；持续经营考虑[312]] - [公司无形资产为2016年收购获得的Vicinium全球产品权利，2019和2018年末未发生减值[313]] - [公司商誉源于2016年9月收购，2019 - 2017年未发生减值[314]] - [公司或有对价源于2016年9月收购，其公允价值估计基于不可观察输入值，可能导致收益波动[315]] - [截至2019和2018年12月31日，公司无不确定税务状况[319]] - [研发活动成本在发生当期费用化，包括内外部成本[320] ]