财务数据和关键指标变化 - 公司2019年底拥有约4800万美元现金及现金等价物，足以支持战略重点至2021年 [35] - 公司2019年底流通普通股为1.068亿股，完全摊薄后价值1.36亿美元，且无债务 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 产品Vicinium - 临床数据显示，在III期数据中76%的患者至少三年内可避免根治性膀胱切除术 [12] - 市场研究中，医生认为Vicinium与Keytruda疗效相当，但安全性更好，更易融入现有治疗实践，对Vicinium总体兴趣更高 [16] - 当医生为高危非肌肉浸润性膀胱癌患者在Vicinium和Keytruda间选择时，约80%会选择Vicinium [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约8万患者被诊断为膀胱癌，预计今年仅美国支付方就需承担60亿美元负担 [8] - 约1500名泌尿科医生治疗约75%的非肌肉浸润性膀胱癌患者 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 计划在今年完成Vicinium的BLA提交，预计2021年上半年获得批准 [7][34] - 计划在产品推出前不久部署约40 - 50名销售代表，利用合同销售组织开展商业活动 [23] - 制定数字和社交策略，以影响决策过程中的护理人员 [24] 行业竞争 - Keytruda今年1月获FDA批准用于非肌肉浸润性膀胱癌，Vicinium与其疗效相似，但Vicinium安全性更好、膀胱切除时间数据更优，医生更倾向选择Vicinium [14][15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为非肌肉浸润性膀胱癌存在巨大未满足需求，Vicinium有独特作用机制和临床优势，市场研究结果积极，商业机会大，监管路径明确 [6][7][36] - 目前公司未受新冠疫情业务干扰，已执行风险缓解策略，临床、监管和制造方面暂无重大风险 [45][46][50] 其他重要信息 - 公司将在年度报告中提及公共卫生事件（如新冠疫情）可能对业务产生不利影响，包括商业化和融资能力 [5] - 公司与富士合作生产原料药，与百特合作进行药品灌装和包装，需完成三次连续工艺性能确认运行，并收集稳定性数据 [32][33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Keytruda在美国和美国以外用于非肌肉浸润性膀胱癌批准的数据有何不同 - 2019年12月FDA咨询委员会会议简报显示，Keytruda总体完全缓解率为41%，美国数据约为31%，美国组约有35 - 40名患者，默克当时未作解释，可能是美国患者在使用二线药物前使用更多卡介苗；公司研究中美国组完全缓解率为40%，与全球数据相近，在疗效对比上有优势 [39][40] 问题2: Vicinium制造和分析可比性步骤中，监管机构在申报时会关注的稳定性数据 - 监管机构关注的方面包括分析放行测试、生物物理表征、强制降解研究和稳定性研究，需确保加拿大生产的临床供应与富士和百特生产的商业供应一致；若能证明分析可比性，可利用临床试验的历史稳定性研究数据，公司将提交所有稳定性数据供FDA确定 [41][42] 问题3: 针对疫情，公司在CMC运营方面有何修改，确认性试验的状态及启动时间 - 公司未受疫情业务干扰，已执行风险缓解策略，临床试验方面患者已过12个月节点，数据已提交FDA；监管方面，去年已进行多次面对面会议，预计至批准前无额外面对面会议，与FDA和EMA保持定期沟通；供应链方面，与CMO和分销商密切联系，他们有信心维持运营；确认性试验计划在2021年上半年启动，以符合加速批准要求 [45][47][51] 问题4: 到BLA最终确定前，公司是否会与监管机构进一步会面，制造运行数据公布情况 - 公司正在进行预PPQ运行，预计第二季度收集完数据后给出分析可比性的更新；无计划与FDA进行面对面会议，但会持续沟通；提交BLA且被接受后，将讨论是否需要ADCOM会议 [53][54]