现金及现金等价物情况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为54,849,365美元，较2018年12月31日的41,748,468美元有所增加[10] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为54,849,365美元和41,748,468美元[23][34] - 2019年9月和2018年9月，公司现金及现金等价物净增加（减少）分别为13,100,897美元和 - 7,037,140美元[23] - 2019年9月30日现金及现金等价物期末余额为5484.9365万美元，2018年为5565.9346万美元[23] - 2019年9月30日现金为518.4555万美元，货币市场基金为4966.481万美元[34] - 截至2019年9月30日，约4,928,000美元现金由英国子公司持有；截至2018年12月31日，约702,000美元现金由英国子公司持有[35] - 截至2019年9月30日，除英国子公司持有约492.8万美元现金外，公司所有现金及现金等价物均在美国持有[35] - 2019年9月30日现金及现金等价物为5484.9365万美元，可能不足以满足至少未来12个月的运营和资本需求[27] 收入与费用情况 - 2019年前三季度，公司来自奖励和许可的收入为33,570,048美元，2018年同期为2,894,966美元[12] - 2019年前三季度，公司研发费用为66,117,114美元，2018年同期为32,833,029美元[12] - 2019年前三季度，公司经营亏损为49,914,268美元，2018年同期为39,156,715美元[12] - 2019年前三季度，公司净亏损为44,872,957美元，2018年同期为38,365,947美元[12] - 2019年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.71美元，2018年同期为0.67美元[12] - 2019年和2018年第三季度基本及摊薄后普通股每股净亏损分别为0.32美元和0.26美元，2019年和2018年前九个月分别为0.71美元和0.67美元[53] - 2019年和2018年第三季度，公司根据投资协议分别确认收入258.9783万美元和109.0878万美元；2019年和2018年前九个月分别确认收入657.0048万美元和289.4966万美元[99] - 2019年前三季度，公司一般及行政费用为1736.7202万美元，较2018年同期的921.8652万美元增长88.39%[12] - 2019年前三季度，公司基于股票的薪酬费用为8,884,001美元[17] - 2019年和2018年第三季度，公司分别记录非现金股票薪酬费用2,977,574美元和1,958,917美元；2019年和2018年前九个月，分别记录8,884,001美元和5,659,928美元[118] - 2019年和2018年前九个月确定员工期权公允价值的加权平均假设中，无风险利率分别为2.41%和2.48%，预期股息收益率均为0%，预期期限均为6.25年，预期波动率分别为87.3%和87.6%[121] - 2019年和2018年前九个月授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股5.21美元和5.67美元；同期行使期权的总内在价值分别约为324,567美元和494,360美元；截至2019年和2018年9月30日，已归属期权总公允价值分别为21,108,706美元和12,359,043美元[121] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月租赁总费用分别为30.7183万美元和14.6229万美元，九个月分别为81.4527万美元和44.0972万美元[69] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月应付票据利息费用分别为381美元和213美元，九个月分别为3747美元和2777美元[78] 股权相关情况 - 截至2019年9月30日，公司普通股发行和流通股数为64,672,893股，2018年12月31日为57,247,496股[10] - 2019年前三季度，公司发行普通股净收入（扣除发行成本2,571,552美元）为37,718,698美元[17] - 2017年12月31日，公司普通股数量为55,603,427股，股东权益总额为57,783,561美元；2018年9月30日，普通股数量为57,237,496股，股东权益总额为42,870,732美元[19] - 2018年第一季度，公司通过与Cantor Fitzgerald的销售协议向机构投资者出售150万股普通股，净收益约1120万美元，2018年剩余时间及2019年2月8日前未再出售[109] - 2019年1月30日，公司完成普通股承销公开发行，出售619.85万股，发行价6.5美元/股，总收益约4030万美元，扣除发行成本约260万美元[110] - 2019年第三季度和前九个月，公司因行使股票期权分别发行28,800股和107,029股普通股，获得收益80,100美元和386,811美元；2018年同期分别发行40,000股和129,069股，获得收益34,378美元和337,645美元[111] - 2019年前九个月，以非现金方式行使购买1,283,500股普通股的认股权证，发行1,119,868股普通股；2019年第三季度无认股权证行使；2018年第三季度和前九个月，行使购买5,000股认股权证，获得收益5,000美元[112][122] - 2018年1月1日，2014年计划下可发行普通股数量增加2,500,000股，低于2017年12月31日流通股的7%；截至2018年12月31日，总储备为15,543,739股，可用于未来授予的为5,072,241股[116] - 2019年1月1日，2014年计划下可发行普通股数量增加3,000,000股，低于2018年12月31日流通股的7%；截至2019年1月1日，总储备为18,543,739股，可用于未来授予的为8,072,241股；截至2019年9月30日，可用于未来授予的为4,728,315股[117] - 截至2019年9月30日，期权情况：年初流通9,593,990股，授予3,640,800股，行使(107,029)股，注销(296,874)股，期末流通12,830,887股，行权价5.20美元，剩余合约期限7.17年，内在价值17,431,614美元；已归属及预计归属7,421,312股，行权价3.68美元，剩余合约期限5.94年，内在价值17,048,757美元[121] - 截至2019年9月30日，有未确认薪酬费用约23,563,971美元，预计在2.69年内确认[121] - 截至2019年9月30日，有购买1,000,000股普通股的认股权证流通，加权平均行权价13.20美元，加权平均剩余期限5.33年；CFF认股权证公允价值6,215,225美元，确定其公允价值的加权平均假设中，无风险利率2.60%，预期股息收益率0%，预期期限7.00年，预期波动率83.5%[123] - 公司向CFF发行100万份普通股认股权证，行权价13.2美元/股，立即可行权50万股，完成最终里程碑后可行权剩余50万股，2025年1月26日到期[98] 资产与负债情况 - 截至2019年9月30日，公司股东权益为29,640,673美元，2018年12月31日为27,524,120美元[10] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损为166,243,197美元[27] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司位于美国境外的资产包括约492.8万美元现金、148.1万美元预付费用及其他流动资产、3.6万美元其他资产和5.9万美元物业及设备净值，以及约70.2万美元现金、118.3万美元预付费用及其他流动资产、2.8万美元其他资产和5.4万美元物业及设备净值[44] - 公司为消除递延税项资产金额，已提供相当于递延税项资产100%的估值备抵[45] - 截至2019年9月30日和2018年9月30日，潜在摊薄证券认股权证分别为100万股和228.35万股，股票期权分别为1283.0887万股和943.4241万股[54] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，物业及设备净值分别为489.1063万美元和270.5206万美元[60] - 2019年和2018年第三季度折旧费用分别为15.7773万美元和13.2337万美元，2019年和2018年前九个月分别为46.6104万美元和33.8651万美元[60] - 截至2019年9月30日，公司运营租赁负债到期情况显示，总租赁付款为11,460,410美元，现值折扣后为8,326,901美元[69] - 2019年9月30日和2018年12月31日，应计费用分别为23,969,303美元和9,851,191美元[79] - 截至2019年9月30日，公司总资产为6813.0384万美元，较2018年12月31日的4698.9341万美元增长44.99%[10] 现金流情况 - 2019年9月和2018年9月，公司经营活动净现金使用量分别为23,158,863美元和16,002,931美元[23] - 2019年9月和2018年9月，公司投资活动净现金使用量分别为1,451,069美元和2,050,662美元[23] - 2019年9月和2018年9月，公司融资活动净现金提供量分别为37,710,829美元和11,016,453美元[23] - 2019年前三季度，公司经营活动产生的现金流量净额未在文档中明确提及[21] - 2019年前三季度，公司投资活动产生的现金流量净额未在文档中明确提及[21] 政策与协议情况 - 公司于2019年1月1日采用有效日期法采用ASU 2016 - 02，记录了约380万美元的经营租赁负债和约240万美元的使用权资产[56][63] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 07，对财务报表及相关披露无影响[58] - 2017年8月21日公司签订租赁协议，租赁32,733平方英尺办公空间，首年租金约470,000美元，第七年约908,000美元，房东同意报销1,080,189美元租赁改良费用[62] - 公司确定租赁付款现值时使用的增量借款利率为9% [64] - 2019年2月26日公司修改租赁协议，新增30,023平方英尺办公空间，租赁负债和使用权资产增加约855,000美元，新增空间记录租赁负债和使用权资产约270万美元[65] - 2019年10月25日公司再次修改租赁协议，新增500平方英尺办公空间，租赁负债和使用权资产增加约466,000美元，将在2019年第四季度记录[67] - 2018年9月20日公司与Jenrin签订许可协议，支付250,000美元预付款，潜在里程碑付款最高达1840万美元[71][73] - 2019年11月公司签订963,514美元贷款协议，年利率5.25%，分九个月等额本息还款，每月还款109,413美元[77] - 2019年1月3日公司与Kaken签订合作和许可协议，Kaken支付2700万美元预付款，潜在里程碑付款最高约1.73亿美元[80][82] - 公司与Kaken的协议中，交易价格初始为2700万美元，全部分配给许可、初始技术转让和产品商标许可的组合履约义务，2019年3月收到款项计入递延收入，6月履约后确认为收入[88][89][91] - 公司因与Kaken的合作，需按2018年CFF奖励协议向CFF支付270万美元特许权使用费，于2019年5月支付[92][95] - 2018年公司与CFF签订投资协议获最高2500万美元资助，截至2019年6月30日已收到1750万美元，2019年4月达到里程碑获500万美元，预计剩余款项随后续里程碑达成逐步支付[93] - 公司需按投资协议向CFF支付特许权使用费，包括美国获批时1.5倍奖励金额、其他主要市场获批时1.5倍奖励金额，还包括净销售额2.5%、非领域产品净销售额1%、特定转让金额10%等，总特许权使用费上限为奖励金额5倍[94][95] - 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