财务数据和关键指标变化 - 公司在2019年第三季度末拥有约5500万美元现金，鉴于囊性纤维化基金会为其2b期囊性纤维化研究支付的额外里程碑款项，公司的资金应足以支持其运营至2020年第三季度的顶线数据读出 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 临床研发业务 - lenabasum的全球3期RESOLVE - 1系统性硬化症研究已完成365名患者给药，顶线数据预计于2020年夏季公布；2b期415名患者的囊性纤维化研究已结束患者筛选，顶线数据预计于2020年夏季公布；全球3期DETERMINE皮肌炎研究正在积极招募受试者，预计2020年完成招募，2021年公布顶线结果；100名患者的系统性红斑狼疮2期研究由美国国立卫生研究院资助和管理，预计2020年完成研究并公布顶线数据 [7][9][10] - CRB - 4001针对伴有纤维化的NASH，1期安全性研究预计2020年公布结果 [11] 商业化业务 - 公司正在为lenabasum的成功推出做准备，重点关注组建商业领导团队和提升能力、建立深入的市场洞察基础、传达有吸引力且简洁的叙事这三个关键要素 [14] - 过去6个月，公司为营销、供应链和医学事务招聘了关键领导，9月聘请Keith White为市场准入副总裁 [14] - 公司完成了对系统性硬化症患者和学术及社区风湿病专家的深入患者旅程研究，还对囊性纤维化治疗中心的肺科医生进行了市场研究 [15][16] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于开发调节内源性大麻素系统（ECS）的潜在新型药物，以治疗炎症、纤维化和代谢性疾病 [5] - 公司正在为2020年的关键数据读出做准备，为潜在的批准和商业发布奠定基础，同时探索在亚洲等地的更多合作机会 [12][18] 行业竞争 - 行业内其他制药公司也在参与开发调节ECS功能的化合物，如武田、罗氏和强生等 [6] - 在针对CD1受体的领域，除公司外，强生和武田也有相关产品进入该领域，不同的是公司拥有口服全身性药物，另外两家是单克隆抗体 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对系统性硬化症和皮肌炎的3期研究结果持乐观态度，依据是机制研究、2期安全性、有效性和生物标志物数据，以及相关疾病2期开放标签扩展研究的数据 [7][8] - 尽管囊性纤维化治疗有进展，但仍有未满足的需求，公司认为lenabasum有望为患者提供治疗益处 [10][26] 其他重要信息 - 公司将在2019年美国风湿病学会（ACR）年会上进行关于系统性硬化症和皮肌炎开放标签扩展研究最新数据的口头报告，结果和报告将在公司网站上公布 [7][8] - 公司在6月的研发日突出了8种有前景的化合物，这些化合物正在进行候选药物筛选 [11] 问答环节所有提问和回答 问题1: 系统性纤维化患者多年治疗的关键学习成果以及即将公布的ACR数据的预期 - 预计将看到更有利的长期安全性和持久的有效性，公司药物在不进行免疫抑制的情况下提供疗效很重要 [23] 问题2: 标准治疗的近期变化对2b期囊性纤维化研究的影响以及区分益处和确保组间平衡的能力 - 允许符合受试者最佳利益的情况下在研究期间开始三重疗法，公司期待这些数据，认为lenabasum将在标准治疗基础上提供治疗益处，欧洲受试者在研究期间接受三重疗法的可能性较小，将从统计角度进行敏感性分析处理 [24][25] - 市场研究和与肺科医生的交流表明，即使有近期的批准药物，仍有大量患者可能从安全有效的抗炎药物中受益 [26] 问题3: CRB - 4001的配方工作更新以及PET数据的时间线 - 已有进入1期研究的配方，对数据满意，预计2020年公布1期单次和多次递增剂量研究的结果；与美国国立卫生研究院就PET扫描的设计和承诺进行了深入讨论，但因是国立卫生研究院主导，暂无法确定时间线 [30] 问题4: ACR会议应关注的内容、竞争格局以及系统性硬皮病申报是否会纳入开放标签扩展研究的长期安全性数据 - 申报时支持安全性的数据需与FDA、EMA和PMDA讨论，预计会纳入开放标签扩展研究的长期安全性数据；ACR会议应关注安全性、有效性以及3期受试者的基线特征海报；公司在该领域较为领先，应关注早期研究的做法和使用的结果指标，以及关于ACR CRISS的讨论 [36] 问题5: 临床前Generon分子进入临床或合作的具体时间和战略情况 - 公司内部在化合物研发上取得进展，预计未来几个月从管道中正式选出首个候选药物，并在2021年进行必要研究以使其进入临床 [38] - 这将为公司创建一个可行的平台，利用现有资产验证其他平台，还能在临床前阶段与潜在合作伙伴就非公司擅长的常见疾病适应症进行对话 [39] 问题6: CRB - 4001是否设定了大脑渗透的上限以及允许继续开发的范围 - 公司有基于lenabasum数据得出的内部可接受范围，该范围虽不必为零，但要足够低以合理假设不会出现中枢神经系统副作用 [41] 问题7: 夏季研发日公布的临床前CB项目的有前景情况、是否有领先者以及在肾病学领域的拓展 - 目前编号为496的CB1反向激动剂表现出有利的生物学活性和特征，是目前的领先者；CB1反向激动剂在多个器官纤维化方面有潜在疗效，公司正在考虑其最佳初始适应症 [46] - 罗氏有关于CB2激动剂治疗葡萄膜炎的临床前数据，公司的临床前管道涵盖了针对或中和CB1以及激动或激活CB2的化合物，且专利更新鲜 [47]