财务状况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为46,617,921美元，较2019年12月31日的31,748,686美元有所增加[12] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损为222,480,758美元[12] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，现金及现金等价物分别为46,617,921美元和31,748,686美元[33] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司财产和设备净值分别为485.1317万美元和508.3865万美元，2020年和2019年第一季度折旧费用分别为31.9488万美元和15.2622万美元[59] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司应计费用分别为2351.6354万美元和2244.7939万美元[73] - 截至2020年3月31日和2019年，公司分别发行并流通72490449股和64672893股普通股[97] - 截至2020年3月31日，公司期权未行使数量为16,313,506股，加权平均行使价格为5.09美元，加权平均剩余合约期限为7.46年，合计内在价值为20,977,274美元[109] - 2020年3月31日结束的三个月内，无认股权证被行使；截至该日，有可购买1,000,000股普通股的认股权证未行使，加权平均行使价格为13.20美元，加权平均剩余期限为4.83年[110][111] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损约2.22481亿美元，2020年和2019年第一季度净亏损分别约为2965.7万美元和2623.5万美元，预计未来将继续产生重大费用和增加运营亏损[128] - 截至2020年3月31日，公司流动资产约为5465.8万美元，流动负债约为3465.3万美元，营运资金约为2000.5万美元[161] - 截至2020年3月31日公司现金及现金等价物约4660万美元，预计在2020年第四季度末前收到2018年CFF奖励剩余的750万美元里程碑付款，基于当前计划支出，这些资金足以满足运营和资本需求至2020年第四季度[167] - 截至2020年3月31日，公司运营租赁义务总计1119.1884万美元，其中2020年需支付100.3714万美元，2021 - 2022年需支付325.7684万美元，2023 - 2024年需支付344.7452万美元，2024年后需支付348.3034万美元[173] - 截至2020年3月31日，公司披露控制和程序因2019年财务报告内部控制重大缺陷而无效，2020年第一季度内部控制无重大变化[188][189] 收入与亏损情况 - 2020年第一季度，公司收入为1,762,059美元，较2019年同期的1,885,682美元略有下降[14] - 2020年第一季度，公司运营费用为31,647,345美元，高于2019年同期的28,408,451美元[14] - 2020年第一季度，公司运营亏损为29,885,286美元，高于2019年同期的26,522,769美元[14] - 2020年第一季度，公司净亏损为29,656,800美元，高于2019年同期的26,234,809美元[14] - 2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量为27,601,162美元，而2019年同期为提供10,318,298美元[16] - 2020年第一季度，公司投资活动净现金使用量为463,605美元，高于2019年同期的73,615美元[16] - 2020年第一季度，公司融资活动净现金提供量为42,934,002美元，高于2019年同期的37,926,647美元[16] - 2020年第一季度和2019年第一季度，基本和摊薄后普通股每股净亏损均为0.43美元[51] - 2019年公司运营租赁成本为102.5899万美元，2020年和2019年第一季度总租赁费用分别为31.0118万美元和20.0162万美元[66] - 2019年3月公司与Kaken的合作协议获2700万美元预付款，6月30日履行完义务后将其确认为2019年第二季度收入[85] - 2020年和2019年第一季度，公司因与CFF的投资协议分别确认1762059美元和1885682美元收入[93] - 2020年和2019年第一季度，公司因行使股票期权分别发行150889股和61771股普通股，收到收益分别为15944美元和204003美元[101] - 2020年和2019年第一季度，公司分别记录非现金股票薪酬费用3137519美元和3088939美元[106] - 2020年和2019年第一季度奖励收入分别为176.2059万美元和188.5682万美元，均来自2018年囊性纤维化基金会（CFF）奖励[145][151] - 2020年第一季度研发费用约为2394.8万美元，较2019年第一季度增加约216.4万美元，主要归因于薪酬成本和临床试验成本增加[153] - 2020年和2019年第一季度分别约46%和49%的研发费用记录在英国和澳大利亚子公司[154] - 2020年第一季度一般及行政费用约为769.9万美元，较2019年第一季度增加约107.4万美元，主要是各项费用增加，部分被2019年第一季度支付给CFF的特许权使用费抵消[157] - 2020年第一季度其他收入净额约为22.8万美元，较2019年第一季度减少约6万美元，主要是净利息收入减少，部分被外汇交易收益增加抵消[159] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量约为2760.1万美元，包括净亏损约2965.7万美元，调整非现金费用约343.8万美元和净营运资金项目减少138.2万美元[162] - 2020年第一季度投资活动现金使用量约为46.4万美元，主要用于购置办公场所的财产和设备[163] - 2020年第一季度融资活动提供现金约4293.4万美元，主要来自2月11日公开发行普通股，总收益4600万美元，扣除发行成本约300万美元[164] - 2020年第一季度公司因行使股票期权发行150,889股普通股，获约1.6万美元收益；2019年第一季度融资活动现金包含约32万美元应付票据本金还款，2019年11月贷款需在9个月内每月等额支付本息109,413美元，年利率5.25%[166] 资金需求与融资 - 公司需筹集大量额外资金以支持lenabasum和CRB - 4001临床试验，否则可能采取成本削减措施[26] - 公司认为持续经营能力存在重大疑问，因资金筹集受市场和临床进展影响[28] - 2020年2月11日，公司完成普通股包销公开发行[29] - 2019年1月30日和2020年2月11日，公司分别进行公开发行，毛收入分别为40290250美元和4600万美元，扣除发行成本分别约260万美元和300万美元[98][99] - 2020年2月11日，公司完成普通股承销公开发行，出售7,666,667股，每股购买价格为6.00美元，总收益约4600万美元，扣除估计发行成本约300万美元[124] - 公司需筹集大量额外资金以支持运营和lenabasum临床试验，可能通过出售股票、债券、信贷安排、合作协议或政府补助等方式融资，但融资受市场条件和临床进展影响，新冠疫情也增加了融资难度[168][169] 合作与协议 - 公司与Jenrin Discovery签订许可协议，支付250,000美元前期现金，可能支付高达1840万美元里程碑付款[55][56] - 2019年1月公司与Kaken签订合作和许可协议，获得2700万美元前期付款，Kaken还可能支付高达约1.73亿美元的里程碑付款及两位数特许权使用费[74][77] - 公司因2018年CFF奖励，需在收到Kaken预付款60天内向CFF支付270万美元特许权使用费，已于2019年5月支付[86] - 截至2020年3月31日，公司通过完成2b期临床试验里程碑累计获得1750万美元的2018年CFF奖励，预计2020年第四季度末前收到剩余款项[87] - 公司与CFF的投资协议规定，收到美国对lenabasum的批准后60天内支付1.5倍2018年CFF奖励的特许权使用费，在另一个主要市场获批时再支付1.5倍[88] - 公司需按一定比例向CFF支付特许权使用费，因收到Kaken 2700万美元预付款，2019年5月支付270万美元[90] - 公司与Jenrin的许可协议规定，为每个选定开发的化合物支付高达1840万美元里程碑付款，并按净销售额支付中个位数特许权使用费[179] - 根据2018年CFF奖励协议，公司在lenabasum获美国批准后60天内支付1.5倍奖励金额的特许权使用费，在另一主要市场获批时再支付相同金额，还需按与Kaken合作收入的10%支付特许权使用费，总特许权使用费上限为奖励金额的5倍[181] - 根据2015年CFFT奖励协议，公司在lenabasum商业化后需支付最高2500万美元、分三年等额支付的特许权使用费，在累计净销售额超500万美元时支付最高500万美元，转让或出售lenabasum时支付最高1500万美元[184] 研发与临床 - 公司主要研发针对人类内源性大麻素系统的新型疗法，用于治疗慢性和严重炎症及纤维化疾病，主要候选药物为lenabasum，正在开展针对四种危及生命疾病的临床试验[118] - lenabasum的3期硬皮病研究已完成365名患者入组，预计2020年夏季公布顶线数据；2b期囊性纤维化研究已完成426名患者入组，预计2020年夏季公布顶线数据；3期皮肌炎研究预计入组150名患者；2期系统性红斑狼疮研究预计入组100名患者[120] - 美国FDA授予lenabasum针对硬皮病和囊性纤维化的孤儿药认定及快速通道资格，以及针对皮肌炎的孤儿药认定；欧洲药品管理局授予lenabasum针对硬皮病、囊性纤维化和皮肌炎的孤儿药认定[122] - 新冠疫情对公司临床前和临床试验运营的影响程度取决于未来发展，具有高度不确定性[196] - 公司在多个有疫情的国家进行临床试验，全球疫情蔓延和旅行限制可能影响试验运营，已有一个3期硬皮病试验站点因疫情退出[200] - 新冠疫情对当前或未来临床研究的潜在负面影响包括获得监管机构反馈、启动新研究和招募受试者的延迟等[203] 租赁情况 - 2017年8月21日公司签订办公空间租赁协议，初始租期7年，首年租金约47万美元，第七年约90.8万美元，房东将报销108.0189万美元的租赁改良费用[60] - 2019年1月1日公司采用新租赁准则，记录租赁负债约380万美元，使用权资产约240万美元，增量借款利率为9%[61][62] - 2019年2月和10月公司两次修改租赁协议，分别增加租赁负债和使用权资产约85.5万美元和38.1万美元[64][65] 贷款情况 - 2018年11月和2019年11月公司分别签订49.1629万美元和96.3514万美元的贷款协议，年利率分别为3.07%和5.25%，前者已在2019年8月还清[71][72] 财务报表编制 - 公司按美国公认会计原则编制财务报表，需对多项内容进行估计[31] 公司运营板块 - 公司将运营视为一个经营板块，主要开发和商业化治疗罕见危及生命、炎症和纤维化疾病的疗法[43] 所得税处理 - 公司对递延所得税资产提供100%估值备抵以消除其金额[44] 费用计入 - 公司在2018年第三季度将25万美元的前期付款计入研发费用，后续1840万美元的开发和监管里程碑付款将在相关里程碑达成时计入研发费用或无形资产[57] 期权与认股权证假设 - 2020年3月31日结束的三个月内，公司期权授予的加权平均假设中，无风险利率为0.65%，预期股息收益率为0%，预期期限为6.25年，预期波动率为82.9%，估计没收率为6.37%[109] 新冠疫情影响 - 因COVID - 19疫情，公司采取临时预防措施，包括要求员工远程工作、实施临床数据远程监控程序和暂停全球非必要旅行[125] - 新冠疫情可能导致广泛健康危机，对商业活动、经济和金融市场产生不利影响[195] - 许多国家实施的隔离、旅行和集会限制以及关闭非必要业务，可能限制公司业务运营，影响财务状况和经营成果[197] - 公司在中国和意大利有重要制造业务，虽目前未受重大影响，但疫情持续或加剧可能产生不利影响[198] - 新冠疫情可能导致全球金融市场混乱，降低公司获取资本的能力，影响流动性和普通股价值[199] - 新冠疫情可能影响公司员工和合作伙伴开展非临床、临床和药品制造活动的能力[202] - 上述因素可能对公司药品制造活动、非临床研究、临床试验和监管申报的数据读出预期时间表产生负面影响，进而影响产品获批和商业化能力，增加运营费用并对财务结果产生重大不利影响[204] 市场风险 - 公司市场风险主要来自现金及现金等价物的利率敏感性，但短期性质使其对财务状况和经营成果影响不大；有英国英镑、欧元和澳大利亚元的外汇风险[185][186] 雇佣相关 - 公司公布了多份修订后的雇佣协议和认证文件[207][209]