财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金及现金等价物为4660万美元 预计现有资金及来自囊性纤维化基金会的750万美元里程碑付款将支持运营至2020年第四季度 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 系统性硬化症RESOLVE 1三期研究99%受试者完成双盲随机安慰剂对照给药 囊性纤维化二期b研究96%受试者完成给药 [13] - 系统性硬化症三期开放标签扩展研究97%符合条件的受试者已入组 仅1%受试者退出 [14][15] - 皮肌炎DETERMINE三期研究入组完成约80% 预计2021年获得顶线数据 [16] - CRB-4001一期研究计划2020年第三季度启动 将评估健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学 [18][19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正积极推进NDA提交准备和FDA批准后的商业化工作 [9] - 公司建立了强大的商业领导团队 正在构建市场准入能力 深入了解患者需求 [21][22] - 公司开展了系统性硬化症疾病教育活动 建立了totalssc网站 40%访问者消费了超过一半内容 [29][30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2020年夏季获得系统性硬化症三期研究顶线数据 随后将公布囊性纤维化二期b研究数据 [8] - 公司认为2020年下半年将是自成立以来最重要的几个月 将迎来多个数据发布和催化剂 [34] - 尽管面临COVID-19挑战 公司预计研究数据收集不会受到重大影响 可能延迟几周 [41] 问答环节所有提问和回答 问题: RESOLVE 1研究数据收集情况及COVID-19影响 - 99%受试者已完成给药 还需收集28天安全随访数据 数据录入完成度超过98% [38][39] - 公司已启动远程数据监控和中央监控 预计数据完整性不会受到重大影响 可能延迟几周 [40][41] - 统计学家已评估研究功效 预计不会受到显著影响 系统性硬化症研究功效仍保持在90%以上 [42][43] 问题: 系统性硬化症研究终点相关问题 - 公司将根据研究数据确定最小重要差异 不会提前推测具体数值 [47] - FDA将全面评估研究数据 未对mRSS终点设定具体要求 但公司预计会观察到治疗效果 [49][50][51] 问题: totalssc网站相关信息 - 网站主要面向风湿病学家 旨在提高对系统性硬化症未满足需求的认识 不收集患者信息 [53][54] - 公司计划逐步建立医生数据库 为未来潜在的产品上市做准备 [55] 问题: 开放标签扩展研究入组情况 - 97%符合条件的受试者已入组 入组标准已扩展至包括因COVID-19无法完成最后一次现场访视的患者 [66][68] - 目前已有超过300名患者入组 [69] 问题: 系统性硬化症和囊性纤维化研究数据发布时间 - 囊性纤维化研究顶线数据预计比系统性硬化症研究晚约1个月发布 [71] - 系统性硬化症研究顶线数据将包括主要疗效终点、大多数次要终点和安全性数据 [72]