财务状况概述 - 截至2020年9月30日，公司总资产为9583.9336万美元，较2019年12月31日的4914.2499万美元增长95%[12] - 截至2020年9月30日，累计亏损2.9548143亿美元，预计未来仍将持续经营亏损[26] - 截至2020年9月30日，受限现金包括公司信用卡抵押账户25万美元和备用信用证76.99万美元[37] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物为8.1870651亿美元，受限现金为101.99万美元，而2019年12月31日现金及现金等价物为3.1748686亿美元，无受限现金[42] - 2020年9月30日，公司除美国外的资产包括约159.5万美元现金、120.7万美元预付费用和3万美元固定资产净值；2019年12月31日，除美国外的资产包括约46.6万美元现金、160.6万美元预付费用、2.3万美元其他资产和5.2万美元固定资产净值[51] - 截至2020年9月30日，公司物业及设备净值为440.2022万美元，较2019年12月31日的508.3865万美元有所下降[68] - 截至2020年9月30日，K2HV贷款协议下未偿还贷款本金总额（含最终付款）为2119万美元，债务折扣约226.2万美元[87][89] - 截至2020年9月30日，应计临床运营和试验成本为1870.9059万美元，产品开发成本为358.9136万美元，应计薪酬为467.6027万美元，应计其他费用为161.8827万美元，总计2859.3049万美元[92] - 截至2020年9月30日，公司已收到CFF里程碑付款共计2250万美元，包括2018年1250万美元、2019年500万美元和2020年500万美元[114] - 公司已授权1.5亿股普通股，面值为每股0.0001美元，截至2020年9月30日和2019年12月31日，分别发行和流通8220.7405万股和6467.2893万股[116] - 截至2020年9月30日，有1,086,206份购买普通股的认股权证未行使，加权平均行使价为12.70美元，加权平均剩余期限为4.76年[134] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损约2.95481亿美元，2020年第三季度和前九个月净亏损分别约为3489.5万美元和1.02657亿美元[160] - 截至2020年9月30日，公司流动资产约8535.8万美元，流动负债约4140.3万美元，营运资金约4395.5万美元[200] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损约2.95481亿美元[199] 亏损情况 - 2020年第三季度，公司净亏损3489.5349万美元，较2019年同期的2079.0801万美元亏损扩大68%[15] - 2020年前三季度，公司净亏损1.02657472亿美元，较2019年同期的4487.2957万美元亏损扩大129%[15] - 2020年第三季度，公司每股净亏损0.43美元，较2019年同期的0.32美元亏损扩大34%[15] - 2020年前三季度，公司每股净亏损1.37美元，较2019年同期的0.71美元亏损扩大93%[15] - 2020年9个月净亏损1.02657472亿美元，2019年同期为4487.2957万美元[22] - 2020年第三季度净亏损3489.5349万美元，每股净亏损0.43美元；2019年第三季度净亏损2079.0801万美元，每股净亏损0.32美元；2020年前九个月净亏损1.02657472亿美元，每股净亏损1.37美元；2019年前九个月净亏损4487.2957万美元，每股净亏损0.71美元[61] 收入情况 - 2020年第三季度，公司收入为123.0621万美元，较2019年同期的258.9783万美元下降52%[15] - 2020年前三季度，公司收入为327.9026万美元，较2019年同期的3357.0048万美元下降90%[15] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，公司分别记录了123.0621万美元和258.9783万美元的收入；九个月分别记录了327.9026万美元和657.0048万美元的收入[112] - 公司确定与CFF投资协议的交易价格为1878.4775万美元，将在履约期内确认为收入[113] - 2020年和2019年第三季度奖励收入分别为123.0621万美元和258.9783万美元，前九个月分别为327.9026万美元和657.0048万美元，2019年前九个月还包括2700万美元的Kaken预付款收入[175] - 公司尚未从产品销售中获得收入，预计在成功完成lenabasum开发并获得营销监管批准后才可能产生产品销售收入，这预计需要数年且存在重大不确定性[180] 研发费用 - 2020年第三季度，公司研发费用为2752.2989万美元，较2019年同期的2215.2001万美元增长24%[15] - 2020年前三季度，公司研发费用为8215.6926万美元，较2019年同期的6611.7114万美元增长24%[15] - 公司研发成本在发生时计入费用，与第三方研究组织的不可退还预付款项在相关货物交付或服务执行时确认为费用[44] - 公司对临床费用进行估计，根据实际情况调整，2020年和2019年截至9月30日的三、九个月内，临床试验应计费用前期估计无重大调整[46] - 2020年第三季度研发费用约为2752.3万美元，较2019年同期增加约537.1万美元，主要归因于临床试验成本、补偿成本和基于股票的补偿费用的增加[185] - 2020年前九个月研发费用约为8215.7万美元，较2019年同期增加约1604万美元，主要是临床试验成本和补偿成本增加所致，约45%的研发费用记录在英国和澳大利亚子公司[195] - 公司预计随着CF和SSc试验基本完成，未来研发成本将显著降低，2020年10月宣布的裁员也将降低未来运营费用[184] 股权与融资 - 截至2020年9月30日，公司普通股加权平均流通股数为8187.9119万股，较2019年同期的6466.0017万股增长27%[15] - 2020年2月完成普通股包销公开发行，4月与Jefferies LLC签订最高7500万美元的“市价发售协议”[30] - 2020年7月与K2 HealthVentures LLC等签订贷款协议，可获最高5000万美元定期贷款[32] - 2020年8月与Jefferies LLC签订“市价发售协议”，可发售最高1.5亿美元普通股，三季度未出售[33] - 2019年1月30日，公司完成普通股承销公开发行，出售619.85万股，每股6.50美元，总收益4029.025万美元，扣除发行成本约257.2万美元[117] - 2020年2月11日，公司公开发行7,666,667股普通股，每股6美元，总收益4600万美元，扣除发行成本约314.7万美元[119] - 2020年4月7日至10月，公司通过“市价发行”出售12,043,847股普通股，净收益约7374.23万美元[120] - 2020年8月7日至10月，公司通过“市价发行”出售908,727股普通股，净收益约95.36万美元[121] - 2020年第三季度和前九个月，行使股票期权分别发行47,084股和249,578股普通股，收益分别为27.19万美元和57.42万美元[122] - 2020年1月1日，2014年计划下可发行普通股数量增加4,527,103股，占2019年12月31日流通股的7% [127] - 2020年前九个月，公司记录的非现金股票薪酬费用为1011.68万美元，2019年同期为888.40万美元[129] - 2020年7月28日，公司与K2HV签订5000万美元贷款协议，收到首笔2000万美元，衍生负债公允价值从约54.6万美元增至75.7万美元[136][138] - 2020年2月公开发行普通股，总收益约4600万美元，扣除成本约314.7万美元[153] - 2020年4月与Jefferies达成销售协议，截至9月30日净收益约7171万美元，10月净收益约103.3万美元[154] - 2020年8月与Jefferies达成销售协议，10月净收益约95.4万美元[155] - 2020年7月与K2HV签订贷款协议，获得首笔2000万美元贷款，后续两笔共3000万美元视临床和监管里程碑情况发放[156] - 2020年前三季度，公司因行使股票期权发行249,578股普通股，获得收益57.4233万美元[205] - 公司需要筹集大量额外资金以继续资助运营和lenabasum的临床试验，可能采取多种融资方式[209] 现金流量 - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为8146.1395万美元，2019年同期为2315.8863万美元[22] - 2020年前9个月投资活动净现金使用量为53.6577万美元，2019年同期为145.1069万美元[22] - 2020年前9个月融资活动净现金提供量为1.33139837亿美元，2019年同期为3771.0829万美元[22] - 2020年前三季度经营活动净现金使用量约8146.1万美元，其中净亏损约1.02657亿美元[201] - 2020年前三季度投资活动现金使用量约53.7万美元，主要用于购置办公物业和设备[202] - 2020年前三季度融资活动提供现金约1331.4万美元，包括多次股票发售所得[203] 合作与协议 - 公司与Jenrin Discovery签订许可协议，支付25万美元前期现金，并可能为每个选定开发的化合物支付高达1840万美元的里程碑付款，还需按净销售额支付个位数中段的特许权使用费[64][65] - 公司认为Jenrin协议的公允价值主要归因于单一在研研发资产CRB - 4001，不构成业务，2018年第三季度将25万美元前期付款计入研发费用，后续里程碑付款将在相关里程碑达成时计入研发费用或无形资产[66] - 2019年3月，公司与Kaken合作获得2700万美元预付款，Kaken还可能支付高达1.73亿美元的里程碑付款，并在特许权使用期内按一定条件支付两位数特许权使用费[95] - 公司与Kaken合作协议中确定两项履约义务，2700万美元预付款全部分配给许可、初始技术转让和产品商标许可的组合履约义务，并于2019年第二季度确认为收入[100][102][103] - 公司获得多项资金支持，包括NIH对DM 2期和SLE 2期临床试验的资助，CFF对CF 2b期和2期临床试验分别提供最高2500万美元和500万美元的资助[150] - 2019年1月与Kaken达成合作，Kaken支付2700万美元预付款，公司有望获得最高1.73亿美元里程碑付款及两位数特许权使用费[152] 会计政策与评估 - 公司将自2021年1月1日起采用ASU 2019 - 12简化所得税会计标准，目前正在评估其对财务报表及相关披露的预期影响[58] - 公司正在评估采用ASU 2020 - 06的时间及对财务报表和相关披露的预期影响，该标准对不同类型公司生效时间不同[59] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 18，对财务报表及相关披露无影响[63] 折旧与租赁 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月折旧费用分别为20.2079万美元和15.7773万美元，九个月分别为84.1755万美元和46.6104万美元[68] - 2017年8月公司签订办公场地租赁协议，初始租期7年，首年租金约47万美元，第七年约90.8万美元，房东同意报销108.0189万美元的租赁改良费用[69] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月总租赁费用分别为31.0118万美元和30.7182万美元，九个月分别为93.0354万美元和81.4527万美元[75] - 截至2020年9月30日，公司未偿还经营租赁负债到期情况显示，总租赁付款为1057.9566万美元，扣除利息后为832.6229万美元[77] - 公司租赁办公空间，经营租赁资产和负债按租赁付款现值在租赁开始日确认，租赁费用在租赁期内直线确认[173][174] 贷款与利息 - 2018年11月公司贷款49.1629万美元用于保险融资，2019年8月还清；2019年11月贷款96.3514万美元，2020年7月还清；2020年11月贷款90.9375万美元[81][82][83] - 2020年7月28日公司与K2HV签订5000万美元的有担保贷款协议，已收到首笔2000万美元，后续两笔根据里程碑发放[85] - 与K2HV贷款协议相关，公司发行认股权证，总收益约47.2万美元，预付和违约特征收益约54.6万美元，产生债务发行成本约124.4万美元[86] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月利息