财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度INGREZZA产品净销售额为2.311亿美元，2019年同期为1.364亿美元，总营收分别为2.371亿美元和1.384亿美元[111] - 2020年第一季度研发费用为5830万美元，2019年同期为3770万美元，主要因与Voyager合作的基因疗法项目投资增加等[116] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为1.178亿美元，2019年同期为8750万美元，主要因人员费用增加和疾病宣传活动投入[118] - 2020年第一季度其他净费用为2000万美元，2019年同期为160万美元，主要因调整对Voyager和Xenon的股权投资产生1650万美元未实现损失[119] - 2020年第一季度净收入为3740万美元，摊薄后每股收益0.39美元，2019年同期净亏损1.021亿美元，每股亏损1.12美元[121] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和可供出售债务证券总计10亿美元，2019年12月31日为9.702亿美元[122] - 2020年第一季度经营活动提供的净现金为3820万美元，2019年同期使用1.125亿美元，主要因INGREZZA产品净销售额增加和2019年3月与Voyager合作的预付款[123] - 2020年第一季度投资活动提供的净现金为3320万美元，2019年同期为4100万美元，与债务证券买卖和到期时间差异等有关[124] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为330万美元，2019年同期为260万美元，来自普通股发行所得[125] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损达11亿美元[194] - 2019年12月31日两名客户占公司产品收入约86%，且占应收账款余额的大部分[209] - 过去十二个月公司普通股价格在每股约72美元至约120美元之间波动[207] 公司债务情况 - 2017年5月公司发行5.175亿美元2.25%的可转换优先票据，2024年5月15日到期[126] - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[191] 公司内部控制情况 - 公司披露控制与程序在合理保证水平上有效[137] - 截至2020年3月31日的季度，公司财务报告内部控制无重大变化[138] 公司业务发展情况 - 公司自2017年INGREZZA获批后开始营销和销售药品，并在过去三年持续投资商业基础设施和分销能力，2018年末扩大了销售团队[140] - 公司产品INGREZZA获FDA批准用于TD，ONGENTYS获FDA批准用于帕金森病，ORILISSA（与艾伯维合作）获FDA批准用于治疗女性中重度子宫内膜异位症疼痛[156] - 2015年3月公司与MTPC合作开发和商业化INGREZZA，2019年3月与Voyager合作四个项目，12月与Xenon合作获NBI - 921352等独家许可[164][165] - 2019年公司从Idorsia获得ACT - 709478许可选择权，需FDA接受IND申请后可行使[168] - 2017年2月公司与BIAL合作开发和商业化ONGENTYS，2020年4月24日FDA批准，因供应问题推迟到2020年晚些时候商业推出[170] 疫情对公司业务的影响 - 因COVID - 19疫情，公司总部所在的加利福尼亚州实施居家令，公司除关键人员外实行居家办公政策，可能影响生产力、业务和临床项目进度[151] - 受COVID - 19影响，公司暂停valbenazine治疗亨廷顿病舞蹈病的III期研究、NBIb - 1817治疗帕金森病的RESTORE - 1注册研究以及crinecerfont治疗CAH的IIa期儿科研究的新患者招募[153] - 因新冠疫情，公司暂停三项临床试验新患者入组，包括valbenazine治疗亨廷顿病舞蹈症的III期研究等[160] 公司产品商业化风险 - 公司产品商业化成功取决于产品获医疗界和患者认可，以及第三方支付方的覆盖和充足报销[142][144] - 政府和第三方支付方控制医疗成本的措施可能降低公司产品潜在收入，且报销情况因支付方而异，获取覆盖和报销过程耗时且成本高[144][146] 公司产品研发风险 - 公司产品研发面临技术不确定性，临床研究可能延迟或无法证明产品安全性和有效性，从而影响产品获批[156][157] - 公司临床研究面临FDA不允许IND申请、产品效果不佳、出现有害副作用、结果无法复制等风险[159] - 临床试验失败、延迟或结果不被监管机构认可，可能严重损害公司业务[161][162] 公司产品副作用风险 - 公司产品INGREZZA、ONGENTYS和ORILISSA使用可能有副作用，或影响产品需求和监管批准[171] 公司合作项目风险 - 公司与Voyager合作的基因疗法面临公众负面看法、监管审查等问题，获批先例少，审批时间和成本难确定[172][173] - 公司依赖当前合作伙伴开发和商业化产品，与合作伙伴的问题可能导致产品开发和商业化延迟[163][164][169] 公司竞争风险 - 公司面临激烈竞争，在多个治疗领域有众多竞争对手，如INGREZZA在TD治疗上与Teva等竞争[176][177][178] - 美国每年约13万例子宫切除术因子宫内膜异位症直接导致，ORILISSA在该领域面临多种竞争[178] 公司生产供应风险 - 公司依赖第三方制造商生产产品，若无法获得或保留，将无法开发或商业化产品[179] - 公司依赖有限数量的第三方供应商，供应问题会影响INGREZZA和ONGENTYS商业化[181] 公司药物开发相关风险 - 独立临床研究者和合同研究组织工作不力，会影响公司药物开发和新产品引入[184] 公司信息获取风险 - 公司无法获取授权给艾伯维产品的所有信息，可能影响业务和运营[185] 公司产品监管风险 - INGREZZA受持续监管审查，其他获批产品可能有上市后要求和限制[186] 公司人员相关风险 - 若无法留住和招募合格人员，会影响产品开发和商业化[188] 公司市场机会风险 - 产品市场机会若小于预期，公司收入和业务会受影响[189] 公司协议违约风险 - 若违反第三方技术和药物候选物许可协议，公司可能失去相关权利或支付赔偿[190] 公司员工数量情况 - 2020年3月31日公司约有750名全职员工[197] 公司净运营亏损结转情况 - 2017年底前产生的净运营亏损（NOL）可结转20年，2017年后产生的联邦NOL可无限期结转，但2020年后扣除额限于应税收入的80%[204] 公司资金需求与融资情况 - 公司认为现有资金能满足至少未来十二个月的资金需求，但可能不足以支持全部计划[210] - 公司预计未来几年会增加开支和投资，未来经营业绩和盈利能力可能会波动[196] - 公司打算通过战略联盟、公开发行或私募证券等方式寻求额外资金，额外融资可能存在困难且股权融资会稀释股东权益[213] 公司股价波动风险 - 公司股价可能因经营业绩波动、未达分析师预期等因素下跌[200][202] 税法变化对公司的影响 - 税法变化可能对公司业务、现金流、财务状况或经营成果产生重大不利影响[203] 医保相关法案情况 - 医保改革法案ACA规定，制造商须支付的法定最低回扣提高至品牌药平均出厂价的23.1%、仿制药的13.0%，还需为适用品牌药在医保D部分覆盖缺口期提供70%的销售点折扣[217] - 2017年《减税与就业法案》废除了ACA的“个人强制保险”税，自2019年1月1日起生效[217][218] - 2018年《两党预算法案》自2019年1月1日起关闭了大多数医保药品计划的覆盖缺口[218] - 2020年联邦支出方案自2020年1月1日起永久取消ACA规定的“凯迪拉克”税和医疗器械税，自2021年1月1日起取消健康保险公司税[218] - 《2011年预算控制法案》规定，自2013年起，医保向供应商的付款每年最多削减2%，该规定将持续至2029年，因疫情2020年5月1日至12月31日暂停实施[219] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减了医保向部分供应商的付款，将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[219] - 2021财年总统预算提案包含1350亿美元用于支持降低药价等立法提案[221] - 《2017年特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉耶洛、乔丹·麦克林和马修·贝里纳尝试权法案》为特定患者获取完成一期临床试验的研究性新药提供联邦框架[223] 公司合规风险 - 公司业务活动受联邦和州医疗保健法律约束，违规可能面临多种处罚和不利影响[225][226] - 若监管机构认定公司推广产品“标签外”使用，公司可能面临责任[228] - 公司面临产品推广不合规的风险，可能遭受刑事和民事责任[229] 公司知识产权风险 - 公司面临知识产权保护风险，可能无法获得专利或专利被挑战[230][232] - 公司依赖贸易秘密保护竞争地位，但可能因协议违约而泄露[231] - 公司产品候选药物若无法获得或维持孤儿药指定或监管排他权，竞争地位将受损[233] - 公司使用的技术可能侵犯第三方专利，面临侵权诉讼风险[235] 公司员工不当行为风险 - 公司员工等可能存在不当行为，导致重大处罚[238] 公司产品责任保险情况 - 公司产品责任保险中临床试验和INGREZZA销售的每次事故赔偿限额和累计赔偿限额均为3500万美元[239] 公司网络安全与数据合规风险 - 公司面临网络安全风险，可能导致信息泄露和业务受损[241] - 公司需遵守全球隐私和数据安全要求，否则可能面临成本增加和业务受损[244] - 欧盟的GDPR对数据保护违规行为的罚款可达全球收入的4%或2000万欧元，以较高者为准[244]