财务数据和关键指标变化 - 第一季度INGREZZA产品销售额为2.31亿美元，约4.15万份TRx，调整渠道库存后总处方量有环比增长 [10] - 第一季度GAAP净利润为3700万美元，非GAAP净利润为7900万美元 [11] - 资产负债表上现金增长至超过10亿美元 [11] - 因COVID - 19相关的普遍延误，公司将GAAP和非GAAP的SG&A和R&D费用指导范围分别更新为6.75 - 7.25亿美元和5.5 - 6亿美元，此前分别为7.4 - 7.7亿美元和6.2 - 6.5亿美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务线 - 第一季度商业团队有效应对支付方相关的季节性动态，确保患者持续使用INGREZZA，在第一季度的最后六周，总处方和新处方都有强劲增长势头 [10] - 4月INGREZZA的续方率持续强劲，新处方受到的影响小于预期 [13] ONGENTYS业务线 - 约两周前获得FDA批准，用于治疗帕金森病患者的运动波动，公司计划今年晚些时候推出该产品 [17] 各个市场数据和关键指标变化 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续投资INGREZZA、多元化产品线和业务发展机会，目标是从单一商业产品公司发展成为为患者提供多种治疗方案的公司 [11][23] - 对于Crinecerfont治疗成人先天性肾上腺增生的全球注册研究，公司计划独自开展第三阶段试验、注册和商业化 [63] - 公司持续关注业务发展机会，对有强大科学、平台技术和知识产权的合作机会感兴趣 [111][112] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自身在财务和产品线方面处于有利地位，能够应对COVID - 19带来的挑战 [8][9] - 虽然COVID - 19可能在短期内对业务产生影响，特别是新患者启动方面，但INGREZZA的商业团队实力、产品吸引力和未满足的需求将在未来推动业务加速发展 [22][23] - 尽管难以预测疫情对临床时间表的最终影响，但公司2020年的计划目前保持不变，到年底将有三个注册项目和两个中期项目进行中 [33] 其他重要信息 - 公司为应对COVID - 19，3月中旬开始实施居家办公政策，同时利用技术支持现场团队的远程工作，以继续进行TD教育、INGREZZA产品介绍和报销协助 [20][21] - 公司暂时暂停了三项正在进行的研究的新患者招募，包括valbenazine治疗亨廷顿舞蹈病的3期注册研究、NBIb - 1817治疗帕金森病的RESTORE - 1注册研究以及Crinecerfont治疗先天性肾上腺增生的2期儿科研究 [30] - 公司正在为下半年计划开展的新临床研究进行前期准备工作，包括Crinecerfont治疗成人先天性肾上腺增生的单一全球注册研究和两项罕见儿科癫痫的中期研究 [31] - Crinecerfont治疗成人经典CAH的2期概念验证研究结果将在6月的ENDO在线会议上公布，公司已与FDA进行了2期结束后的沟通，明确了注册所需的3期研究要求，并计划在下半年实施全球注册研究设计 [32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 1Q平均每位患者的处方数量情况，以及4月INGREZZA新处方的具体情况 - 与去年同期相比，今年Q1患者数量翻倍，若保持相同续方率会有潜在逆风，但实际团队推动了每位患者更高的续方率，Q1总处方量经渠道库存调整后有环比增长 [39][40] - Q1是INGREZZA新处方表现最好的季度之一，进入Q2虽受疫情影响，但续方率良好，新处方受到的影响小于预期，目前仍处于早期阶段，Q2情况取决于何时恢复正常和患者流量 [41][42] 问题2: 库存水平情况 - 渠道库存难以预测且变化较大，经调整后Q4和Q1的销售结果分别约为2.27亿美元，渠道库存天数约为两周 [48][49] 问题3: 新处方中从现有疗法转换过来的患者和初治患者的比例 - 公司没有相关信息，过去新患者启动主要是通过教育努力，让医生识别未确诊患者并了解INGREZZA的风险和益处，目前可能仍是这种情况 [52] - 过去六周患者就诊量大幅下降，但远程医疗有所增加，公司努力帮助医生利用远程医疗评估和监测患者，这可能部分解释了业务受影响较小的原因 [53] 问题4: CAH项目在监管方面的反馈，以及是否考虑将类固醇使用和减少作为终点 - 公司与FDA按计划进行了会面，认为17 - OHP和ACTH的激素水平很重要，同时也认为了解ACRF - 1拮抗剂对控制疾病所需外源性糖皮质激素剂量的影响很重要，目前正在敲定成人的单一关键3期全球研究，研究在clinicaltrials.gov上公布后会有更多设计和终点信息 [60][61] 问题5: 全球大流行和宏观经济条件下，CAH全球研究独自开展的战略是否有变化 - 公司战略没有改变，仍计划独自开展第三阶段试验、注册和商业化，公司与外部合作伙伴（如合同研究组织）密切合作，监管机构和伦理委员会在疫情期间响应迅速，工作高效 [63][64][66] 问题6: INGREZZA的支付方组合情况，以及美国宏观经济趋势和失业率上升导致向政府保险计划转变对业务的风险 - 公司未公布实际的私人和公共支付方组合，但最初以抗精神病药物为患者群体的代理，预计比例约为50:50，实际上该药物的公共支付方比例略高 [70] - 公司通过政府关系部门密切关注情况，会做出适当反应，无论患者保险状况如何，公司确保患者获得INGREZZA的承诺不变 [71][72] 问题7: ONGENTYS产品在下半年推出的供应问题解决情况和启动的限制因素 - 由于COVID - 19大流行，目前不适合推出产品，此外合作伙伴BIAL的供应链出现问题正在解决，公司会在初夏提供推出计划和时间的更新 [76] 问题8: INGREZZA新患者启动的意外优势是否归因于消费者教育计划，以及是否可以通过INBRACE计划将新患者推荐给远程医疗医生 - 公司认为过去三年所做的一切的累积效应促成了Q1到Q2的持续势头，针对患者的PD未品牌疾病状态教育计划也有贡献 [81] - 目前不能将TD患者推荐给当地的远程医疗医生网络，公司正在评估是否有机会引导患者找到接受过TD教育的特定医生 [86] 问题9: 4月、5月和6月与处方医生互动的情况，以及精神病学与神经学相比在远程医疗方面的情况和ONGENTYS推出受第二波疫情影响的情况 - 3月底到4月初公司和现场团队进行了很多调整以适应变化，4月逐渐进入稳定节奏，现在随着一些州放宽限制，公司开始规划与客户面对面重新互动的方式和安全措施 [90][91][93] - 精神病学在COVID - 19之前远程医疗利用率就较高，疫情加速了这一趋势，一些限制和标准被放宽，公司正在研究疫情结束后远程医疗的变化情况，也在关注神经学和ONGENTYS推出可能受到的影响，公司此前对远程医疗对TD和INGREZZA业务的影响有研究，有一定准备 [95][96] 问题10: 处方数量数据的准确性，以及4月NRx趋势是否部分由于患者就诊滞后 - TRx数字包括隐含TRx或渠道库存，Q4有1100万美元库存增加约代表2000份TRx，本季度400万美元渠道库存增加约代表600 - 700份隐含TRx [103] - 处方开具和实现有一定滞后时间，4月初的处方可能是3月下旬开具的，Q1后半段的良好势头延续到了Q2，影响小于预期 [105] 问题11: 200万美元渠道库存是否包括患者层面的库存，以及疫情对业务发展优先级和机会的影响 - 渠道库存是在公司的渠道或药房网络中，不包括患者层面，Q1与COVID - 19相关的影响很小 [109] - 公司继续关注外部合作机会，对有强大科学、平台技术和知识产权的合作感兴趣，目前尚未看到因疫情导致小公司寻求合作的情况增加，但未来可能会有 [111][112][113] 问题12: 重新与临床医生面对面接触时销售团队的管理原则，以及是否同步重新接触，ONGENTYS延迟推出是否会带来更好的准入和处方目录情况 - 公司销售团队技能熟练、经验丰富，建立了良好关系，重新开放时会运用这些技能，公司认为重新接触将是异步的，不同地区变化速度不同，预计这一过程将持续数周或数月 [117][120][121] - 公司有与支付方接触和推出ONGENTYS的计划，现在有了产品标签，有更多机会让支付方了解产品和帕金森病治疗范式，公司也会继续向神经科医生教育COMT抑制的重要性 [122] 问题13: 医生对INGREZZA虚拟销售代表互动模式的反馈，以及该模式推动处方增长的有效性，ONGENTYS的总可寻址市场情况 - 由于销售团队在家工作和办公室关闭或患者减少，销售代表效率不如疫情前，但表现比预期好，在很多客户方面仍有效率 [125] - 总体呼叫量下降，但在某些情况下，公司用质量代替了数量，销售代表与客户接触时间更长、参与度更高、有更多机会进行完整的教育演示，公司利用远程工具和同行教育项目取得了不错的效果 [127][128][129] - ONGENTYS的标签适用于正在服用左旋多巴/卡比多巴且经历运动波动的患者，美国约有100万帕金森病患者，其中约70%服用左旋多巴/卡比多巴制剂，约三分之二的患者正在接受某种辅助治疗，这些患者是可寻址的患者群体 [130] 问题14: 6月8日CAH项目展示的预期内容，以及ONGENTYS推出环境和是否会推迟到2021年 - 6月8日将展示成人概念验证研究的完整数据集，包括药代动力学、药效学指标（激素水平）、耐受性和安全性数据，公司对该研究数据感到鼓舞，已与FDA进行2期结束会议，计划下半年启动单一成人全球注册研究 [135] - ONGENTYS推出方面，合作伙伴BIAL的供应链出现问题正在解决，公司会确保及时供应，会在初夏提供推出时间的更新 [134] 问题15: 成人CAH研究的预计招募时间 - 公司正在考虑多种情景，目前未提供具体细节，研究下半年开展后，相关信息将在clinicaltrials.gov上公布，公司会根据表现调整预期 [137]