产品获批与合作里程碑 - 2020年4月公司首款产品INGREZZA获FDA批准用于治疗迟发性运动障碍，同年4月ONGENTYS获FDA批准用于帕金森病，触发2000万美元里程碑付款[118,120] - 2020年5月，合作方AbbVie的ORIAHNN获FDA批准用于治疗子宫肌瘤相关月经过多，公司获3000万美元监管里程碑收入[121] - 2017年4月，公司INGREZZA获FDA批准用于治疗TD；2018年7月，合作伙伴AbbVie的ORILISSA获FDA批准用于治疗女性中重度子宫内膜异位症疼痛；2020年4月，公司ONGENTYS获FDA批准用于治疗帕金森病；2020年5月，合作伙伴AbbVie的ORIAHNN获FDA批准用于治疗绝经前女性子宫肌瘤相关的月经过多[218] 合作协议与许可 - 2020年5月，公司与Idorsia达成合作协议，支付4500万美元获得NBI - 827104许可[124] - 2020年6月，公司与Takeda达成独家许可协议，支付1.2亿美元获得七个管线项目独家许可[125] 财务数据关键指标变化 - 2020年Q2和H1产品净销售额分别为2.676亿美元和4.987亿美元，去年同期为1.805亿美元和3.169亿美元；合作收入分别为3480万美元和4080万美元，去年同期为300万美元和500万美元[132] - 2020年Q2和H1研发费用分别为8090万美元和1.392亿美元，去年同期为6170万美元和9940万美元[137] - 2020年Q2和H1销售、一般和行政费用分别为9650万美元和2.143亿美元，去年同期为8080万美元和1.683亿美元[139] - 2020年Q2其他收入净额为660万美元，去年同期为1770万美元；H1其他费用净额为1340万美元，去年同期其他收入净额为1610万美元[140] - 2020年Q2和H1所得税拨备分别为360万美元和510万美元，去年同期为80万美元和30万美元[141] - 2020年Q2净利润为7960万美元，摊薄后每股收益0.81美元，去年同期为5130万美元，摊薄后每股收益0.54美元；H1净利润为1.17亿美元，摊薄后每股收益1.20美元，去年同期净亏损5080万美元，摊薄后每股净亏损0.56美元[143] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物和可供出售债务证券总额为11亿美元，而2019年12月31日为9.702亿美元[144] - 2020年上半年经营活动提供的净现金为1.571亿美元，去年同期经营活动使用的净现金为4830万美元，主要因INGREZZA产品净销售额增加、2020年5月与艾伯维合作取得3000万美元监管里程碑以及2019年前六个月与Voyager合作获得1.181亿美元预付款，部分被2020年5月与Idorsia合作支付的4500万美元预付款抵消[145] - 2020年上半年投资活动提供的净现金为1.266亿美元，去年同期为4070万美元，反映了可供出售债务证券的购买、销售和到期时间差异、投资组合组合变化以及2019年3月对Voyager进行的5470万美元股权投资[146] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为1910万美元，去年同期为690万美元，源于公司普通股发行所得款项[147] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损达11亿美元[217] 债务相关 - 2017年5月，公司发行了5.175亿美元2.25%的可转换优先票据，2024年5月15日到期[147] - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[214] - 2024年票据的条件转换特征于2020年6月30日触发，持有人可在2020年7月1日至9月30日期间随时转换[216] - 2017年第二季度，公司发行了2024年票据[234] - 公司的债务和负债会限制运营现金流，面临违约风险[214][215] 内部控制与程序 - 公司维持披露控制和程序，首席执行官和首席财务官认为其在合理保证水平上有效[156][157] - 公司评估未发现2020年第二季度财务报告内部控制有重大变化[158] 疫情对业务的影响 - 因COVID - 19疫情，公司暂停了valbenazine治疗亨廷顿病舞蹈病的III期研究、NBIb - 1817治疗帕金森病的RESTORE - 1注册研究以及crinecerfont治疗CAH的IIa期儿科研究的新患者招募[174] - 新冠疫情影响全球金融市场，或使公司获取资本更难，影响流动性，还可能影响业务和普通股价值[175] - 因疫情，公司暂停valbenazine治疗亨廷顿病舞蹈症的III期研究、NBIb - 1817治疗帕金森病的RESTORE - 1注册研究及crinecerfont治疗先天性肾上腺增生症的IIa期儿科研究的新患者入组[181] 业务风险与挑战 - 公司多数产品候选仍处于研究或临床开发阶段，仅INGREZZA、ONGENTYS、ORILISSA、ORIAHNN获FDA批准[177] - 公司依赖与艾伯维的合作开发和商业化ORILISSA和ORIAHNN，若艾伯维出现问题，可能导致产品商业化和开发延迟，影响公司未来资金获取[184][185][186] - 2020年4月ONGENTYS获FDA批准，计划三季度商业化，但成功上市面临诸多风险，如员工培训、医生处方、患者使用意愿及疫情影响等[189] - 公司已获批产品或合作产品使用可能有副作用或不良事件，影响产品需求、监管批准，还可能引发诉讼[190] - 公司与Voyager合作的基因疗法面临公众认知、监管审查、审批时间和成本等问题，获批后若未获市场认可，将无法产生可观收入[191][193][194][195] - 公司在生物技术和制药行业面临激烈竞争，产品和候选产品在多个治疗领域有众多竞争对手[196][197] - INGREZZA治疗TD与Teva的AUSTEDO及其他临床项目和非标签用药竞争[198] - ORILISSA和ORIAHNN治疗子宫内膜异位症和子宫肌瘤与FDA批准产品、手术干预、临床开发项目及对症药物竞争[198] - 公司依赖第三方制造商生产产品，若无法获得或保留，将无法开发或商业化产品[200] - 公司依赖有限数量的第三方供应商，供应商出现问题会影响产品商业化[204] - 公司依赖独立临床研究者和合同研究组织进行临床试验，其表现不佳会影响产品审批和推出[206] - 公司对INGREZZA有持续义务和监管审查，其他产品获批后可能有上市后要求和限制[209] - 若无法留住和招募合格科学家或关键高管离职，会影响产品开发和商业化[211] - 若产品市场机会小于预期，公司收入和业务会受不利影响[212] - 公司从第三方许可核心技术和药物候选物，违约或违反许可条款会失去相关权利[213] 员工与股价 - 截至2020年6月30日，公司约有780名全职员工[220] - 过去十二个月，公司普通股股价在每股约72美元至约136美元之间波动[230] 客户与收入占比 - 2019年，公司两名客户占产品收入约86%，且占2019年12月31日应收账款余额的大部分[231] 税收政策相关 - 2017年颁布的《减税与就业法案》对美国税法进行了重大修改，《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》对《减税与就业法案》的某些条款进行了修改[226] - 2017年12月31日或之前产生的净运营亏损（NOL）可结转20年；2017年12月31日之后产生的联邦NOL可无限期结转，但2020年12月31日之后的纳税年度，其可抵扣额限制为应纳税所得额的80%[227] - 若公司发生“所有权变更”（通常指三年内股权价值变动超过50%），使用变更前NOL结转和其他税收属性的能力可能受限[227] - 医保药品回扣计划中品牌药和仿制药法定最低回扣分别提高至平均制造商价格的23.1%和13.0%[239] - 2017年税收法案自2019年1月1日起废除ACA的“个人强制保险”税[239] - 2018年两党预算法案自2019年1月1日起填补多数医保药品计划的“甜甜圈洞”[239] - 2020年联邦支出法案自2020年1月1日起永久取消ACA的“凯迪拉克”税和医疗器械税，自2021年1月1日起取消健康保险公司税[240] - 2011年预算控制法案规定自2013年起医保支付给供应商的费用每年最多削减2%，该规定将持续到2030年，2020年5月1日至12月31日因疫情暂停[241] - 2012年美国纳税人救济法案进一步削减医保支付给部分供应商的费用，将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[241] - 2021财年总统预算提案包含1350亿美元用于支持降低药价等立法提案[243] - 2019年5月CMS发布最终规则，允许医保优势计划自2020年1月1日起对B部分药品采用阶梯疗法[243] - 2018年5月《2017年特里克特·温德勒等人尝试权法案》签署成为法律，为特定患者获取某些研究性新药提供联邦框架[246] 法律合规与责任 - 联邦反回扣法禁止为诱导或奖励联邦医保项目相关的转诊、购买等行为提供报酬[249] - 公司确保业务安排符合适用医疗保健法律可能产生大量成本，违规可能面临多种处罚[250] - 公司推广产品进行“标签外”使用可能面临重大责任，包括刑事和民事制裁[252] - 公司若无法保护知识产权，竞争对手可能开发并销售基于其发现的产品，降低其产品需求[253] - 公司依赖未专利化的商业秘密等维持竞争地位，但员工等可能违反协议导致秘密泄露[255] - 公司使用的技术和选择的药物靶点可能侵犯第三方专利或专有权利，可能导致产品无法商业化[259][260] - 公司员工等可能存在不当行为，违反相关法律可能导致重大处罚[261] - 公司产品责任保险针对临床试验和INGREZZA销售，每次事故赔偿限额和累计赔偿限额均为4500万美元，但可能不足以覆盖潜在损失[262] 其他风险 - 公司研究活动涉及危险材料，发生事故可能承担损害赔偿责任，影响运营和现金储备[263] - 公司面临网络安全风险，安全漏洞可能导致信息泄露、声誉受损和财务损失[264][265] - 欧盟GDPR对数据保护违规行为的罚款可达全球营收的4%或2000万欧元，以较高者为准[266] - 加州CCPA于2020年1月1日生效，可能增加公司合规成本和潜在责任[267] 市场独占期 - 获得孤儿药指定的产品在美国和欧盟分别享有7年和10年市场独占期，欧盟独占期可能减至6年或丧失[257][258] 资金资源与需求 - 公司现有资金资源预计至少未来十二个月能满足当前和预计资金需求，但可能不足以支持全面的研发和商业化计划[233]