财务数据和关键指标变化 - 第二季度INGREZZA销售额为2.68亿美元，约合4.64万TRx，调整渠道库存后，基础销售额约为2.56亿美元，反映现有患者需求持续强劲 [15] - 第二季度GAAP净利润为8000万美元，非GAAP净利润为1.39亿美元，季度末资产负债表上现金为11亿美元，此次现金环比增加包括支付给Idorsia的约1500万美元，但不包括第三季度完成的武田交易的1.2亿美元预付款 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务 - 第二季度INGREZZA销售势头强劲，上半年业绩反映其对患者和医疗服务提供商的价值，现有患者的 refill 和 persistency 率达到创纪录水平 [20] - 受疫情影响，行业内新患者启动数量下降，INGREZZA新患者启动数量也有所下降，但影响程度与全国门诊患者就诊量的减少不成比例 [21] ONGENTYS业务 - ONGENTYS已获FDA批准，计划在第三季度末在美国向患者提供该药物，其标签令人满意，有望帮助帕金森病患者控制运动波动 [25] 研发业务 - 自2019年初以来，公司研发管线规模扩大了一倍，目前包括针对神经学、神经内分泌学和精神病学等领域严重和未满足需求病症的潜在同类首创或同类最佳临床候选药物 [28] - 7月，crinecerfont用于成人经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的全球单一注册研究实现首例患者筛查，该研究为3期随机双盲安慰剂对照研究 [30] - 儿科CAH的2期概念验证研究已成功恢复筛查，支持在儿科受试者中启动单一全球注册研究的讨论正在进行中 [32] - 用于治疗亨廷顿病患者舞蹈病的valbenazine的3期注册研究正在重新招募患者 [32] - 针对两种罕见儿科癫痫的NBI - 352和NBI - 104的2期研究计划在年底前启动 [33] - 合作伙伴艾伯维继续开发elagolix用于治疗多囊卵巢综合征 [33] - 最新的2期项目NBI - 644正在全球概念验证研究中招募患者，预计明年下半年出结果 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 由于疫情，生物制药行业门诊患者就诊量估计减少70%，导致新品牌患者启动数量下降 [21] - 迟发性运动障碍（TD）的诊断率目前约为20%，公司认为这一数字在经过约四年的努力和教育推广后有所提高 [77] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是成为领先的专注神经科学的生物制药公司，凭借FDA批准药物的商业增长机会、不断扩大的研发管线和强大的财务状况来执行该战略 [14] - 公司认为ONGENTYS有机会帮助帕金森病患者，其优势在于每日一次给药、安全性和耐受性良好，有望弥补此前COMT药物的不足 [26] - 公司在研发方面不断投入，通过多种方式推进临床试验，以应对疫情影响，计划到2020年底有三个注册项目和五个中期项目在进行中 [37] - 行业内存在其他CRF 1型受体拮抗剂在开发，如Spruce的tildacerfont，但公司认为先天性肾上腺皮质增生症（CAH）存在巨大未满足医疗需求 [70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 本季度公司表现出色，展示了公司在疫情下的韧性，尽管面临挑战，但公司业务基本面比以往任何时候都更强 [7] - 公司员工和外部合作伙伴的坚韧将使公司在疫情期间实现使命，虽然疫情带来的不确定性增加了疲劳感，但这是暂时的，公司具有适应性 [8] - 对于INGREZZA的长期机会，公司仍然非常乐观，但短期内疫情会导致行业波动，恢复门诊患者就诊量对TD患者和公司管线推进很重要 [17] - 第三季度INGREZZA销售增长通常较慢，加上疫情影响，预计新患者启动将继续受到影响，渠道库存可能会有所回落 [24] 其他重要信息 - 公司发布了首份企业可持续发展报告，强调了公司使命与环境、社会和治理计划之间的联系，这是沟通ESG战略的第一步 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 本季度新增患者数量、合规和 refill 率增加情况及库存相关问题 - 第二季度销售增长得益于毛净差改善、患者持续用药和 refill 率提高，新患者方面，4月NRx因疫情下降但未达门诊患者就诊量降幅，且整个季度保持稳定，公司认为INGREZZA要实现长期潜力需门诊患者就诊量恢复到历史水平 [44][45] - 库存难以预测，此前连续三个季度增加，本季度报告销售额2.68亿美元，调整后基础销售额为2.56亿美元，预计库存会下降，长期库存水平应维持在两周左右 [47] 问题2: 本季度平均每位患者处方量是否有回升 - 去年Q1到Q2平均每位患者处方量有大幅回升，今年团队表现出色，从净收入和处方量来看同比更好，Q1到Q2的回升幅度不如去年明显 [49] 问题3: Q3前四五周情况及与Q2对比 - 7月NRx情况与Q2的4、5、6月相似，疫情导致NRx下降后趋于稳定，这体现了销售团队和医疗专业人员的努力，但要使NRx显著高于药物自然停药率，需门诊患者就诊量提高 [54] 问题4: ONGENTYS供应商BIAL的补货时间和CAH 3期研究结果时间 - BIAL已完善供应链，公司有信心按时推出ONGENTYS [58] - 关于CAH 3期研究结果时间，需等试验进行几个月，了解实际入组情况后才能给出更准确更新，目前clinicaltrials.gov上的日期与入组估计一致 [59] 问题5: INGREZZA的远程医疗和推广方式演变及远程诊断运动障碍的改进方法 - 公司随客户转向远程互动模式，将现有教育内容适配到远程平台，未来有机会开发新工具辅助远程诊断TD，公司正在学习并整合最佳实践到教育内容中 [62][64] 问题6: ONGENTYS的定价、与支付方的沟通及准入预期 - ONGENTYS月WACC价格为590美元，低于医保计划专科层级门槛，公司考虑患者准入制定价格，目前已开始与支付方沟通，介绍产品和标签，说明其他类别药物的阶梯治疗可能对患者无益 [67] - 第三季度末和第四季度初，ONGENTYS将是非医保目录药物，需通过医保目录例外程序获批，2021年将有医保目录决策 [68] 问题7: 市场对多种抗CRF 1产品的容纳能力及crinecerfont研究中最具商业相关性的终点 - 先天性肾上腺皮质增生症存在巨大未满足医疗需求，公司认为自身crinecerfont项目与竞争对手情况不同，研究设计基于以往项目经验，注重整体问题 [71] - 研究将六个月终点聚焦于类固醇减少，以获取重要的疗效、耐受性和安全性数据，支持药物注册和患者获取 [73] 问题8: TD诊断率上升的驱动因素及短期到中期诊断率增长情况 - Q1到Q2的增长主要由毛净差变化、患者合规和持续性以及新患者增长减去停药人数驱动，未来要实现持续增长需门诊患者就诊量恢复正常 [76] - 目前约20%的TD患者被诊断，这是公司约四年努力和教育推广的结果，诊断率主要受教育和医疗服务提供者与患者互动影响，疫情导致门诊患者流量减少影响诊断，但公司认为这是短期干扰，将继续教育推广 [77][79] 问题9: 亨廷顿病3期研究的临床结果及增量数据点对医保目录定位的帮助 - 试验主要终点是舞蹈病评分，还包括其他生活质量指标，公司对INGREZZA的表现感到鼓舞，其标签无黑框警告、每日一次治疗、剂量递增和滴定简单等特点具有差异化，研究设计旨在解决可能出现的差异 [81][82] 问题10: 目前库存水平、SG&A费用较低的原因、是否增加销售代表及INGREZZA成功的特殊因素 - 目前库存首次超过三周，可能是合作伙伴增加仓库备货，预计会恢复正常，历史上公司库存水平低于两周，本季度7月订单模式显示库存有轻微下降，公司将继续按季度披露库存调整后的销售结果 [85] - SG&A费用环比下降一是因为Q1季节性支出集中，Q2恢复；二是疫情导致部分实地活动支出放缓，2021年随着临床试验开展，研发支出将大幅增加 [87] - INGREZZA成功的外部因素包括TD疾病负担重、INGREZZA有显著益处、医疗服务提供者关心患者；内部因素包括公司雇佣高素质人员、有强大的专业药房网络，尽管疫情带来挑战，但公司将继续致力于帮助患者 [90][92] 问题11: IMS脚本数据与公司报告数据差异的原因 - IMS数据不能作为公司销售结果的代理，它可能只捕捉部分专业药房或封闭药房数据，难以确定其与公司结果不同的原因，调整库存后公司TRx有8%的环比增长 [95] 问题12: ONGENTYS是否会通过恩他卡朋进行阶梯治疗 - 公司基本预期不会，基于ONGENTYS的价值，但与支付方的沟通还处于早期，未来三四个月有望获得更多信息，公司有优秀的支付方账户团队正在与支付方沟通 [96] 问题13: CAH 3期试验中类固醇减量算法的设置依据 - 公司与外部专家和监管机构花了大量时间确定最合适的试验设计，出于竞争和对患者负责的考虑，目前不会谈论类固醇减量的具体方式 [98] 问题14: valbenazine和crinecerfont项目的数据读出时间和患者入组节奏 - 亨廷顿病试验已安全重新开放入组，若疫情稳定有望有效推进；crinecerfont的3期注册试验刚刚启动，是全球试验，目前难以预测数据读出时间，需等试验运行几个月了解入组情况 [101] 问题15: valbenazine在亨廷顿病和迟发性运动障碍中的差异化策略和定价考虑 - 亨廷顿病舞蹈病市场存在巨大未满足医疗需求，多数患者未接受VMAT2抑制剂治疗，原因包括安全担忧、耐受性问题和剂量滴定挑战等，公司认为valbenazine有机会，基于INGREZZA在TD市场的经验，相信在亨廷顿病市场也有意义 [103] 问题16: 停用第二代VMAT抑制剂的影响及是否会增加对valbenazine新适应症的关注和生命周期管理策略 - 公司从VMAT2后续分子的1期开发经验中学到很多，将应用这些经验推进下一代研究候选药物进入临床，同时也会继续关注valbenazine的潜在新适应症，有进展会及时更新 [109] 问题17: 业务发展团队的交易意愿和投资组合潜在缺口 - 公司将继续关注INGREZZA和ONGENTYS的商业成功，为其和管线提供资金，对业务发展感兴趣，过去12 - 18个月投资组合在阶段、模式和疾病状态上实现了多元化，若有合适资产会考虑引入 [110]