产品净销售额 - 2020年第三季度和前九个月产品净销售额分别为2.541亿美元和7.528亿美元，去年同期分别为1.981亿美元和5.15亿美元，主要因INGREZZA新增患者带动销售增长，ONGENTYS净销售额为10万美元[104] 合作收入 - 2020年第三季度和前九个月合作收入分别为440万美元和4520万美元，去年同期分别为2400万美元和2900万美元，主要因2020年5月艾伯维获得ORIAHNN治疗子宫肌瘤的FDA批准，实现3000万美元监管里程碑[105] 研发费用 - 2020年第三季度和前九个月研发费用分别为6910万美元和2.083亿美元，去年同期分别为4530万美元和1.447亿美元，主要因支持扩大临床产品组合的投资增加和人员费用增加[109] - 2020年第二季度因与Idorsia的合作和许可协议支付前期费用，记录4600万美元在研研发费用；第三季度因与武田的独家许可协议支付前期费用，记录1.185亿美元在研研发费用；2019年前九个月因与Voyager的合作和许可协议支付前期费用，记录1.181亿美元在研研发费用[110] 销售、一般和行政费用 - 2020年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用分别为1.125亿美元和3.268亿美元，去年同期分别为8450万美元和2.528亿美元，主要因人员费用增加和INGREZZA营销投资持续增加[111] 净利润与每股收益 - 2020年第三季度净亏损5760万美元，摊薄后每股净亏损0.62美元，去年同期净利润5380万美元，摊薄后每股收益0.56美元；前九个月净利润5940万美元，摊薄后每股收益0.61美元，去年同期净利润300万美元，摊薄后每股收益0.03美元[114][115] - 2020年前九个月公司盈利，但第三季度未盈利[191] 现金及现金等价物和可供出售债务证券 - 2020年9月30日，公司现金及现金等价物和可供出售债务证券总计11亿美元，2019年12月31日为9.702亿美元[116] 经营活动净现金 - 2020年前九个月经营活动提供的净现金为1.396亿美元，去年同期为4950万美元，主要因INGREZZA净产品销售增加，但部分被与Idorsia和武田合作的前期付款增加所抵消[117] 投资活动净现金 - 2020年前九个月投资活动提供的净现金为1.518亿美元，去年同期投资活动使用净现金4490万美元，反映了可供出售债务证券的购买、销售和到期的时间差异、投资组合组合的变化以及2019年3月对Voyager的5470万美元股权投资[118] 融资活动净现金 - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为2160万美元，去年同期为2000万美元，反映了公司普通股发行所得款项[119] 资产负债表外安排 - 2020年9月30日和2019年公司无资产负债表外安排[120] 关键会计政策 - 公司关键会计政策与2019年12月31日财年的年度报告披露相比无变化[121] 利率变动对投资组合公允价值影响 - 若2020年9月30日利率变动1%，对当日投资组合公允价值无重大影响[122] 披露控制和程序 - 公司维持的披露控制和程序有效，能提供合理保证[129] 财务报告内部控制 - 2020年9月30日季度内公司财务报告内部控制无重大变化[130] 产品商业化风险 - 公司可能无法成功商业化INGREZZA、ONGENTYS或未来获批的产品候选药物[134] - 若医生和患者不接受公司产品或销售营销无效，可能无法产生足够收入[134] - 政府和第三方支付方可能对公司产品实施定价控制或限制报销，影响产品收入和盈利能力[134] - 2020年4月ONGENTYS获FDA批准，9月开始商业销售，但商业化面临诸多风险，如员工培训、医生处方和患者接受度等[161] 疫情对公司业务影响 - 公司业务受健康疫情影响，销售代表等访问医疗设施受限，销售营销效果可能降低[136] - 新冠疫情影响公司供应链、临床试验和商业化，如总部所在的加州圣地亚哥业务活动受限，部分临床试验暂停患者招募[145][148] 产品候选药物研发风险 - 公司产品候选药物研发存在技术不确定性，仅INGREZZA、ONGENTYS、ORILISSA、ORIAHNN获FDA批准，多数仍处于研究或临床开发阶段[151] - 公司临床研究面临诸多风险，如试验延迟、无法证明产品安全性和有效性等，新冠疫情也会影响患者招募和筛选[152][153] - 临床研究中晚期试验患者可能因非药物原因出现不良医疗效果，影响试验结果[154] - 即使临床试验成功完成，FDA或外国监管机构可能不认可结果，可能需要进行更多试验[155] 合作风险 - 公司依赖与艾伯维的合作开发和商业化ORILISSA和ORIAHNN，若艾伯维出现问题可能导致重大损失[156][157] - 公司无法获取授权给艾伯维产品的所有信息，艾伯维未及时告知会影响公司决策[179] 产品副作用与不良事件风险 - 公司已获批产品或合作产品可能出现副作用或不良事件，影响产品需求和监管批准，甚至引发诉讼[162] 基因疗法产品风险 - 公司与Voyager合作的基因疗法产品面临公众认知、监管审查和临床暂停等问题，如RESTORE - 1试验曾被要求暂停给药[163][164] - 基因疗法产品获批先例有限，难以确定获批时间和成本，监管要求变化可能导致审批延迟或成本增加[165][166] 产品上市风险 - 产品上市若未获监管批准或成本意外增加，会损害公司业务和财务状况[167] 市场竞争风险 - 公司在多个疾病治疗产品和候选产品的开发与营销上面临激烈竞争[168][169] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方制造商生产产品，若其表现不佳，临床和产品引入或延迟，成本或上升[172] - 公司依赖有限的第三方供应商，供应商出现问题会影响产品商业化[176] - 公司依靠独立临床研究者和CRO进行临床试验，其表现不佳会影响产品临床开发[178] 产品监管风险 - 公司INGREZZA受持续监管审查，获批产品可能有上市后要求和限制[180] 人员相关风险 - 公司若无法留住和招募合格人员，会影响产品开发和商业化[182] 市场机会风险 - 若产品和候选产品市场机会小于预期，公司收入和业务会受不利影响[183] 监管合规风险 - 未遵守监管要求或产品出现问题，会导致产品受限、罚款等后果[182] 可转换优先票据 - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[185] - 2020年9月30日起，2024年票据的有条件转换特征被触发，持有人可在2020年10月1日至12月31日期间随时转换[187] 累计亏损 - 截至2019年12月31日，公司累计亏损达11亿美元[189] 员工数量 - 截至2020年9月30日，公司约有825名全职员工[192] 产品获批情况 - 2017 - 2020年公司及合作伙伴有多款产品获FDA批准，包括INGREZZA、ORILISSA、ONGENTYS、ORIAHNN [190] 净运营亏损结转 - 2017年12月31日及之前产生的净运营亏损（NOL）可结转20年，2017年后产生的联邦NOL可无限期结转，但2020年后扣除额限于应税收入的80% [200] - 若公司发生“所有权变更”（三年股权价值变化超50%），使用变更前NOL和其他税收属性的能力可能受限[200] 普通股价格波动 - 过去十二个月，公司普通股价格在每股约72美元至约136美元之间波动[203] 成本与收入关系 - 公司成本大部分按年度预先确定，收入小幅下降可能对季度财务结果产生不成比例的影响[198] 重要客户情况 - 2019年两名重要客户约占公司产品收入的86%，且占2019年12月31日应收账款余额的大部分[205] 资金资源情况 - 公司现有资金资源预计至少未来十二个月可满足当前和预计资金需求，但可能不足以支持研发、产品引进、收购、产品商业化和公司运营[206] 债务融资情况 - 2017年第二季度公司发行2024年票据，未来可能继续寻求债务融资[207] 医疗保健法律政策 - 《患者保护与平价医疗法案》规定，制造商需支付特定品牌处方药和生物制剂年费， Medicaid药品回扣计划法定最低回扣提高至品牌药23.1%、仿制药13.0%， Medicare Part D覆盖缺口折扣计划要求制造商提供70%的销售点折扣[212] - 2019年1月1日起，《减税与就业法案》废除《患者保护与平价医疗法案》的“个人强制保险”条款；2019年1月1日起，《两党预算法案》关闭多数Medicare药品计划的覆盖缺口；2020年1月1日起，ACA规定的“凯迪拉克”税和医疗器械税永久取消；2021年1月1日起，健康保险公司税取消[213] - 《2011年预算控制法案》规定，自2013年起， Medicare向供应商的付款每年最多削减2%，该规定将持续至2030年，因COVID - 19疫情，2020年5月1日至12月31日暂停实施[214] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减 Medicare向部分供应商的付款，将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[214] - 2021财年总统预算提案包含1350亿美元用于支持降低药品价格、增加竞争等立法提案[216] - 2020年7月24日，特朗普政府宣布四项与处方药定价相关的行政命令[217] 医疗保健法律约束风险 - 公司业务活动受联邦和州医疗保健法律约束，若不遵守可能面临处罚、声誉损害等后果[220] - 公司产品商业化后在美国境外销售可能受外国医疗保健法律约束[223] - 公司若被认定推广产品“非标签”用途，可能面临重大责任，包括民事和刑事制裁[224] - 自2022年起，适用的制造商需向CMS报告与医师助理等人员关系的信息[224] - 公司业务安排确保符合医疗保健法律可能涉及大量成本，若违规可能面临多种处罚和不利影响[222] 孤儿药指定市场独占期 - 公司产品候选药物若获孤儿药指定，在美国和欧盟分别有7年和10年市场独占期，欧盟独占期可能减至6年或丧失[229][230] 产品责任险 - 公司临床试验产品责任险每次事故赔偿限额和累计赔偿限额均为4500万美元，INGREZZA和ONGENTYS销售的产品责任险同样如此[233] 知识产权风险 - 公司若无法保护知识产权，竞争对手可能开发和销售基于其发现的产品，降低其产品需求[226] - 公司使用的技术和选择的药物靶点可能侵犯第三方专利或违反其专有权利，可能导致无法商业化部分产品或停止部分业务[231] 员工不当行为风险 - 公司员工等可能存在不当行为，可能导致重大民事、刑事和行政处罚等[232] 网络安全与信息安全风险 - 公司面临的网络安全漏洞和其他干扰可能危及信息安全，导致业务和声誉受损[235] - 信息安全风险近年显著增加，或致公司声誉受损、成本增加、收入损失[236] - 临床试验数据丢失会导致监管审批延迟，大幅增加数据恢复或重现成本[236] - 知识产权或专有商业信息被盗用需大量支出补救[236] 数据处理法规风险 - 欧盟GDPR对数据处理有严格义务，违规罚款可达全球营收的4%或2000万欧元，取其高者[237] - 加州CCPA于2020年1月1日生效，会增加公司合规成本和潜在责任[238] - CCPA或开启美国更严格隐私立法趋势，增加公司潜在责任并影响业务[239]