财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2020年3月31日止三个月为2010万美元，2019年同期为1410万美元，截至2020年3月31日累计亏损2.377亿美元[125] - 2020年第一季度研发费用为1880万美元，较2019年同期的1250万美元增加630万美元，增幅51%[137][142][147] - 2020年第一季度许可和合作收入为360万美元，较2019年同期的150万美元增加210万美元，增幅134%[142][144] - 2020年第一季度一般及行政费用为460万美元，较2019年同期的380万美元增加80万美元，增幅22%[142][148] - 2020年第一季度利息收入为50万美元，较2019年同期的70万美元减少20万美元，降幅28%[142][149] - 2020年第一季度利息费用为20万美元，2019年同期无债务未偿还[142][150] - 2020年第一季度其他费用净额为50万美元，反映了外币重估损失[151] - 截至2020年3月31日，公司有1.175亿美元现金、现金等价物和有价证券，累计亏损2.377亿美元[152] - 2020年第一季度，经营活动使用现金1584.8万美元，投资活动提供现金4273万美元，融资活动提供现金39.9万美元；2019年同期分别为1666.2万美元、410.8万美元、39万美元 [156] - 2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.175亿美元，2019年12月31日为1.33亿美元；长期债务为980万美元，年利率为最优惠利率加2.91%，最低4.94% [175] - 2020年3月31日和2019年12月31日，公司在澳大利亚的现金余额分别约为40万美元和60万美元 [176] - 2020年第一季度经营活动使用现金1580万美元，包括净亏损2010万美元，部分被330万美元非现金费用和90万美元净经营资产变动抵消 [166] - 2020年第一季度投资活动提供现金4270万美元，来自有价证券到期收益6380万美元，部分被2090万美元有价证券购买和10万美元财产设备购买抵消 [168] - 2020年第一季度融资活动提供现金40万美元，主要来自行使股票期权和员工股票购买计划发行普通股所得 [170] 合作收入及证券发行情况 - 公司2017年第三季度从Janssen获得5000万美元不可退还的前期现金付款，2019年第二季度获得2500万美元不可退还现金付款，2020年第一季度获得500万美元现金付款[127] - 2017年公司提交的S - 3表格注册声明允许最高发行2亿美元证券，截至2020年3月31日，还有7200万美元普通股可供出售[153][154] - 2018年8月公司向特定投资者出售275万股普通股，净收益2170万美元，同时发行认股权证，截至2020年3月31日，认股权证均未行使[155] - 截至2020年3月31日，扬森许可与合作协议交易价格为1.136亿美元，较2019年12月31日增加70万美元[145] - 2018年12月，公司与投资者及其关联方交换100万股普通股，获得购买100万股普通股的预融资认股权证，行使价为每股0.00001美元，认股权证有效期10年，交换股东受益所有权不得超9.99% [156] - 2019年10月，公司提交的S - 3表格注册声明于11月22日生效，允许发售最高2.5亿美元的证券，其中7500万美元可通过2019年11月27日销售协议下的ATM融资工具发售，截至2020年3月31日未发售 [157] - 2019年10月，公司签订信贷和担保协议，贷款人提供最高5000万美元定期贷款，1000万美元已在成交时提供，剩余4000万美元分两期，每期2000万美元 [158] - 2019年第二季度，60万份认股权证净行使，发行599997股普通股，截至2020年3月31日，40万份认股权证未行使 [156] 临床资产研发情况 - PTG - 300初步2期PV疗效数据显示能将患者血细胞比容控制在45%以下，消除放血需求[117] - 公司计划2021年针对PV开展关键试验，并停止PTG - 300针对β - 地中海贫血和骨髓增生异常综合征的开发[117] - 2019年第四季度公司与Janssen合作启动PTG - 200在CD的2期临床研究，因疫情暂停研究完成时间指引[120] - 2019年公司完成PN - 943在健康志愿者中的1期SAD和MAD临床研究，2020年1月美国IND生效，因疫情暂停2期POC研究启动时间指引[121] - 公司是临床阶段生物制药公司，有三个处于不同临床开发阶段的资产[114] - 公司临床资产均来自专有发现平台，该平台可设计新型结构受限肽[122] 疫情对公司业务影响 - 新冠疫情对公司业务有不确定影响，可能导致临床试验和合作活动延迟、患者招募困难等[123][124] 股票期权预期波动率估算 - 自2020年1月1日起，公司股票期权预期波动率基于75%可比公司平均波动率和25%自身股价波动率估算[131]