财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为57,228千美元，较2018年12月31日的41,958千美元增长36.4%[18] - 截至2019年6月30日，公司总资产为106,585千美元，较2018年12月31日的83,616千美元增长27.5%[18] - 截至2019年6月30日，公司总负债为93,380千美元，较2018年12月31日的59,580千美元增长56.7%[18] - 截至2019年6月30日，公司普通股发行数量为93,405,248股，较2018年12月31日的83,911,855股增加11.3%[18] - 截至2019年6月30日，公司股东权益为13,205千美元，较2018年12月31日的24,036千美元下降44.9%[18] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约5.997亿美元[34] - 2019年上半年净亏损7.1368亿美元，2018年同期为8.5671亿美元[27] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为6921.1万美元，2018年同期为6222.6万美元[27] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为67.8万美元，2018年同期为提供737.7万美元[27] - 2019年上半年融资活动净现金提供量为8516.4万美元，2018年同期为1.04453亿美元[27] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为5847.4万美元，2018年同期为1.06909亿美元[27] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，受限现金约为120万美元，用于担保信贷额度[46] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，预付研发费用分别约为850万美元和970万美元[55] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月和六个月，计算每股净亏损时排除的潜在稀释证券数量分别为7844712股和5165890股[60] - 2019年6月30日和2018年12月31日，现金及现金等价物分别为5722.8万美元和4195.8万美元[65] - 2019年6月30日，短期投资证券摊余成本为2774.8万美元，未实现持有收益4.5万美元，估计公允价值为2779.3万美元；2018年12月31日，摊余成本为2694.3万美元，未实现持有收益2万美元，未实现持有损失10万美元，估计公允价值为2693.5万美元[67] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，Ariston子公司5%应付票据的累计负债（包括应计未付利息）分别约为1880万美元和1840万美元[72] - 5%票据公允价值在2018年12月31日为6.7万美元，2019年6月30日为14.5万美元，半年内利息累计45.6万美元，公允价值变动为-37.8万美元[75][76][77] - 截至2019年6月30日，可转换5%应付票据公允价值为14.5万美元，2018年12月31日为6.7万美元[75][76][94] - 5%票据及其应计未付利息累计负债在2019年6月30日约为1880万美元，2018年12月31日约为1840万美元[96] - 截至2019年6月30日，公司因与合同制造商的协议产生约2070万美元费用，计入流动负债，其中1670万和400万分别于2020年第一和第二季度到期，行政费用年利率为6%[97] - 截至2019年6月30日，长期债务为3000万美元，终期费用97.5万美元，扣除未摊销债务发行成本246.2万美元后，非流动长期债务为2851.3万美元[105] - 公司租赁纽约市办公室，平均年租金义务约110万美元，截至2019年6月30日，租赁负债和使用权资产现值分别为930万和770万美元[106] - 2019年3个月和6个月租赁费用分别为57.5万和99.3万美元，截至2019年6月30日，加权平均剩余租赁期限为9.6年，加权平均折现率为10.25%[108] - 2019年和2018年上半年共享服务费用分别约为40万美元和110万美元，2019年和2018年第二季度分别约为20万美元和80万美元[119] - 2019年和2018年上半年合作项目费用分别约为140万美元和50万美元，2019年和2018年第二季度分别约为110万美元和20万美元，2019年6月修订协议产生100万美元前期费用[120] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，许可收入均约为3.8万美元；六个月均约为10万美元，均与2012年收到的200万美元前期付款摊销有关[137][146] - 2019年截至6月30日的三个月，与引进许可协议相关的非现金股票费用为10万美元，2018年同期为300万美元；六个月分别为10万美元和400万美元[138][147] - 2019年截至6月30日的三个月，研发相关非现金薪酬费用为140万美元，2018年同期为90万美元；六个月分别为280万美元和370万美元[139][148] - 2019年截至6月30日的三个月，其他研发费用降至3140万美元，较2018年同期减少340万美元；六个月降至6230万美元，较2018年同期减少370万美元[140][149] - 2019年截至6月30日的三个月，一般及行政相关非现金薪酬费用降至40万美元，较2018年同期减少300万美元；六个月降至80万美元，较2018年同期减少710万美元[141][150] - 2019年截至6月30日的三个月，利息费用增至110万美元，较2018年同期增加90万美元；六个月增至190万美元，较2018年同期增加150万美元[143][152] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，其他收入均为40万美元；六个月均为70万美元[144][153] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资证券约为8500万美元，预计可支持公司运营至2020年第四季度[155] - 2019年截至6月30日的六个月，经营活动使用现金为6920万美元，较2018年同期增加700万美元；投资活动使用现金为70万美元，2018年同期提供现金740万美元；融资活动提供现金8520万美元[156][157][158] - 截至2019年6月30日，公司已知合同义务、承诺和或有事项为6710万美元，包括长期债务、合同制造商和经营租赁义务[160] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损5.997亿美元，预计未来将继续产生重大费用和运营亏损[186] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年第二季度，公司许可收入为38千美元，与2018年同期持平；上半年许可收入为76千美元，与2018年同期持平[20] - 2019年第二季度，公司研发总费用为32,866千美元，较2018年同期的38,700千美元下降15.1%；上半年研发总费用为65,251千美元，较2018年同期的73,718千美元下降11.5%[20] - 2019年第二季度，公司运营亏损为35,544千美元，较2018年同期的44,345千美元收窄19.9%；上半年运营亏损为70,232千美元，较2018年同期的85,922千美元收窄18.3%[20] - 2019年第二季度，公司净亏损为36,213千美元，较2018年同期的44,142千美元收窄17.9%；上半年净亏损为71,368千美元，较2018年同期的85,671千美元收窄16.7%[20] - 2019年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.42美元，较2018年同期的0.59美元收窄28.8%；上半年基本和摊薄后每股净亏损为0.85美元，较2018年同期的1.18美元收窄28%[20] 药物研发业务进展 - 公司有五个B细胞靶向药物候选物处于临床开发阶段，其中ublituximab和umbralisib处于CLL和NHL的关键试验阶段，ublituximab还处于MS的关键试验阶段[30] - 公司有五个B细胞靶向药物候选物处于临床开发阶段，ublituximab和umbralisib处于CLL和NHL的关键试验阶段，ublituximab还处于MS的关键试验阶段[124] - UNITY - NHL试验中MZL单药umbralisib队列独立审查委员会确定的总缓解率为52%，完全缓解率为19%，临床受益率为88%[127] - UNITY - NHL试验中FL/SLL单药umbralisib队列约有125名患者入组[127] - UNITY - CLL试验于2017年10月完成入组，超过600名患者，U2和活性对照臂共约420名患者[127] - ULTIMATE I和II试验于2018年10月完成全部入组，两项研究共约1100名受试者[127] 公司准则采用情况 - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 11，采用修改后的追溯法，不重述比较期间[40] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 07，对合并财务报表无重大影响[42] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 11，采用修改追溯法，不重述比较期间，该准则使合并资产负债表增加使用权资产和租赁负债[172] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 07，对合并财务报表无重大影响，对非员工绩效奖励无影响[174] 公司股权与融资情况 - 公司修订后的公司章程授权发行最多1000万股优先股，面值0.001美元；最多1.5亿股普通股，面值0.001美元[78][79] - 2017年S - 3架上注册声明允许公司出售最多3亿美元证券，截至2019年扣除已售股份后还有约6810万美元普通股可售[80][84] - 2019年3月公司完成承销公开发行410万股普通股，行使超额配售权后共发行471.5万股，每股5.87美元，扣除费用后净收益约2750万美元[81] - 2019年上半年公司通过2017年ATM出售361.6359万股普通股，总收益约2890万美元，净收益约2840万美元[82] - 2019年7月1日至8月6日，公司通过2017年ATM出售147.3692万股普通股，总收益约1190万美元，净收益约1160万美元[83] - 截至2019年6月30日，2012年激励计划有663.7199万股受限股和254.371万份期权未行使，最多还可发行142.7369万股[85] - 2019年上半年股票期权费用约150万美元，2018年同期为零；受限股费用约210万美元，2018年同期约1160万美元[87][90] 公司贷款与租赁情况 - 2019年2月28日，公司与Hercules Capital, Inc.达成最高6000万美元定期贷款协议，首笔3000万美元已提取，另有两笔各1000万美元和一笔1000万美元可按条件提取[98] - 定期贷款于2022年3月1日到期，年利率取“优惠利率”加4.75%或10.25%中的较高者，2020年10月1日前只付利息，满足条件可延至2021年4月1日[100] - 提前还款需支付3%（首12个月）、1.5%（12 - 24个月）或0%（24个月后）的费用，到期需支付3.25%的终期费用，违约时欠款按额外4%年利率计息[100] - 贷款协议包含2%的认股权证，公司向Hercules发行认股权证可购买147,058股普通股，行使价4.08美元，发行日公允价值约100万美元[103] - 公司因Hercules贷款协议产生280万美元融资费用，截至2019年6月30日，未摊销余额为250万美元，3个月和6个月摊销额分别为20万和30万美元[104] - 公司占用Fortress Biotech约45%（24,000平方英尺中的）纽约市办公空间，平均年租金义务约为110万美元，2019年1月1日确认租赁负债930万美元，使用权资产770万美元[117] - 公司按45%比例承担办公空间建设成本，2014年10月为办公协议质押60万美元作为信用证保证金，2018年4月追加质押60万美元[118] 公司许可协议情况 - 公司与Ildong、Hengrui、Novimmune分别签订许可协议，涉及前期付款、里程碑付款和特许权使用费，如Ildong前期付款200万美元，Hengrui里程碑付款约3.5亿美元，Novimmune里程碑付款约1.85亿美元[111][114][115] 公司运营与发展风险 - 公司目前没有从任何药物候选物的商业销售中获得收入[130] - 公司已用估值备抵完全抵销递延税项资产，缺乏盈利历史和产生应税收入的不确定性是维持估值备抵的主要因素[169] - 截至2019年6月30日，公司金融工具组合包括现金等价物和投资，认为投资无重大利率和信用风险[176] - 截至2019年6月30日，公司披露控制和程序有效[17