财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度净亏损为3440万美元 非现金项目除外 GAAP净亏损为3620万美元 每股亏损042美元 相比2018年同期的4410万美元净亏损和059美元每股亏损有所减少 [7] - 2019年上半年净亏损为6760万美元 非现金项目除外 GAAP净亏损为7140万美元 每股亏损085美元 相比2018年同期的8570万美元净亏损和118美元每股亏损有所减少 主要由于临床试验费用减少约1040万美元 [10] - 2019年第二季度研发支出继续减少 主要由于注册导向试验的进展 预计这一趋势将在2019年剩余时间内持续 [8][9] - 截至2019年6月30日 公司现金 现金等价物和投资证券为8500万美元 通过ATM销售设施筹集了1160万美元 预计截至2019年6月30日的现金头寸约为9700万美元 [12] - 预计2019年剩余时间内季度现金消耗平均约为2500万美元 当前现金头寸足以支持运营至2020年第三季度 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要化合物ublituximab和umbralisib的研发进展顺利 预计将在2019年底提交首个新药申请 NDA [15] - 在Marginal Zone Lymphoma MZL 研究中 69名患者接受了单药umbralisib治疗 主要终点为独立审查委员会确认的总体反应率 ORR 研究达到了40%至50%的ORR目标 在42名患者中观察到50%至52%的ORR [24][25] - 在慢性淋巴细胞白血病 CLL 研究中 单药umbralisib的估计中位无进展生存期 PFS 为235个月 与U2组合的24至30个月PFS目标接近 [19] - 在多发性硬化症 MS 研究中 ublituximab在复发型MS患者中的长期随访数据显示 药物耐受性良好 中位随访时间为975周 [23] - 在Richter's transformation患者中 U2组合与PD-1抑制剂的三联疗法在8名患者中有3名患者出现反应 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - Marginal Zone Lymphoma MZL 是美国第二大淋巴瘤类型 每年约有75例新病例 每年约有3000例复发患者需要治疗 [27] - ublituximab在MS市场具有潜力 预计2019年将产生约40亿美元的收入 [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2019年底启动umbralisib的滚动NDA提交 目标是在2020年初完成提交 [26] - 公司正在建设商业和医疗团队 以确保umbralisib获批后的广泛认知和采用 [27] - 在CLL市场中 公司认为U2组合在复发或难治性CLL患者中具有显著优势 特别是在BTK抑制剂耐药患者中 [21][22] - 在MS市场中 公司认为ublituximab可以提供与现有抗CD-20 MS疗法相当或更好的疗效 同时具有更便利的给药方案和更具竞争力的价格 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来的发展充满信心 预计在未来12个月内将实现多个重要的价值创造里程碑 包括MZL的最终数据和NDA提交 UNITY-CLL数据和相关NDA提交 以及MS III期试验的最终结果 [15] - 公司认为当前现金头寸足以支持运营至2020年第三季度 并计划继续优化支出 专注于关键临床项目 [13] 其他重要信息 - 公司获得了FDA对umbralisib的突破性疗法认定和孤儿药认定 用于治疗Marginal Zone Lymphoma [26] - 公司在ICML会议上展示了单药umbralisib在51名CLL患者中的积极数据 这些患者因不耐受而停用先前的BTK抑制剂或PI3K delta抑制剂 [17][18] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于follicular lymphoma的时间线和控制臂的比较 [36] - 关于follicular lymphoma的时间线 FDA要求更长的随访时间 预计数据可能在2020年第二季度公布 [38] - 关于CLL研究的控制臂 预计GC在复发患者中的PFS为12至15个月 在前线患者中为19至27个月 混合患者中的PFS预计为20至22个月 [39][40][41][42][43][44][45][46][47] 问题: 关于Marginal Zone Lymphoma的NDA提交和市场竞争 [55] - Marginal Zone Lymphoma的NDA提交的限速步骤是FDA要求的增强随访 预计临床数据将在年底完成 提交将在年底开始 [55] - 在Marginal Zone Lymphoma市场中 ibrutinib和R-squared是主要竞争对手 但公司认为umbralisib在反应速度和完全反应率 CR 方面具有优势 [56][57][58][59][60][61][62] 问题: 关于UNITY-CLL试验的时间线和事件预测 [63] - UNITY-CLL试验的时间线预计在2019年底或2020年初公布结果 但由于是事件驱动试验 准确预测时间具有挑战性 [63][64][65] 问题: 关于BTK抑制剂的市场竞争和公司内部BTK项目的进展 [66] - 公司认为非共价BTK抑制剂在市场上的影响有限 特别是在社区实践中 公司选择共价BTK抑制剂是因为其更强的活性 [66][67][68][69][70][71][72][73][74][75][76] 问题: 关于1501 PDL-1抑制剂的进展 [82] - 1501 PDL-1抑制剂的I期研究正在美国进行 同时1501与U2的组合研究也在进行中 预计最早在2020年底公布数据 [82][83][84] 问题: 关于ATM的剩余额度 [85] - ATM的剩余额度约为8000万美元 [85] 问题: 关于Marginal Zone Lymphoma的最终数据和停药率 [89] - Marginal Zone Lymphoma的最终数据将基于69名患者 预计停药率在14%至15%之间 [89][90] 问题: 关于R&D支出和商业团队建设的展望 [93] - 预计2020年R&D支出将继续减少 商业团队的建设将在2020年第二季度开始加速 [93][94][95][96] 问题: 关于Marginal Zone Lymphoma的批准后确认性研究 [101] - 公司正在考虑多种试验设计 包括umbralisib联合化疗与单独化疗的比较 目标是提供更多患者受益 [101][102] 问题: 关于MS市场的ARR率和竞争策略 [103] - 公司认为ublituximab的ARR率在0155左右具有竞争力 公司的价值主张在于可比的疗效和安全性 更便利的给药方案和更具竞争力的价格 [103][104][105][106]