市场规模与患病率 - 美国LG - UTUC和LG - NMIBC的年度可治疗人口分别约为6000 - 7000和80000[110] - 2010年美国医疗保险治疗尿路上皮癌年支出至少40亿美元，预计2020年至少50亿美元，2015年美国尿路上皮癌患病率约70万，年发病率约8万，LG - NMIBC和LG - UTUC患病率分别约34.3万和1.45万[121] 产品获批与试验数据 - 2020年4月15日，FDA批准公司Jelmyto用于治疗成人LG - UTUC，其3期OLYMPUS试验中意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除的亚组患者完全缓解率为58%[112][114] - 公司2b期OPTIMA II试验中，UGN - 102治疗LG中级风险NMIBC患者，32例中期队列患者完全缓解率为63%，63例患者治疗3个月完全缓解率为65%，完全缓解患者6个月和9个月无病率分别为97%和85%[119][120] 产品商业计划 - 公司预计2020年年中商业推出Jelmyto，组建了由48名代表、7名区域业务经理等组成的商业团队[116] 合作协议 - 2019年第四季度，公司与Agenus达成全球许可协议，开发和商业化zalifrelimab（UGN - 301）与UGN - 201联合用于治疗泌尿系统癌症[122] - 2016年10月，公司与Allergan达成协议，授予其独家全球许可，Allergan按许可产品全球年度净销售额支付低个位数分级特许权使用费[124][125] - 2019年11月，公司与Agenus达成许可协议，支付1000万美元前期费用，还将根据临床开发、监管和商业里程碑支付最多2.1亿美元，并按许可产品净销售额的14% - 20%支付特许权使用费[126][128] - 2019年4月，公司与Janssen达成协议进行早期可行性评估，2020年3月24日双方同意终止该协议[129] 疫情影响 - 若COVID - 19疫情长期持续，可能对公司正在进行的临床试验、Jelmyto商业推出或商业化活动以及进入资本市场的能力产生不利影响[131] 收入情况 - 截至2020年3月31日，公司未从产品销售中获得任何收入，未来可能从产品销售、报销、预付款、里程碑付款和特许权使用费等方面获得收入[132] 研发资助与义务解除 - 截至2020年3月31日，公司累计获得以色列创新局（IIA）210万美元的研发资助；2020年第一季度，公司支付660万美元以解除对IIA的相关义务[136][137] 研发费用 - 2019年全年，公司记录了1000万美元的研发费用，与和Agenus Inc.的许可协议里程碑有关[142] - 2020年和2019年第一季度，研发费用分别为1660万美元和970万美元，增加690万美元主要是因支付660万美元解除对IIA的义务[152][153] 税务亏损 - 截至2019年12月31日，公司累计运营亏损导致的可结转税务亏损约为1.519亿美元，预计未来仍会产生税务亏损[148] 销售和营销费用 - 2020年和2019年第一季度，销售和营销费用分别为1070万美元和260万美元，增加810万美元是因筹备Jelmyto的推出[152][154] 一般和行政费用 - 2020年和2019年第一季度，一般和行政费用分别为1130万美元和1010万美元，增加120万美元主要是因筹备Jelmyto推出增加人员和支付高级管理人员遣散费[152][155] 利息和其他收入净额 - 2020年和2019年第一季度，利息和其他收入净额分别为80万美元和100万美元，减少20万美元主要是因现金及等价物和有价证券利息收入减少[152][156] 资金状况 - 截至2020年3月31日，公司现金及等价物和有价证券为1.592亿美元，预计可满足未来至少12个月的运营资金需求[157] - 截至2020年3月31日，公司有1.592亿美元的现金及现金等价物和有价证券[168] 股票销售 - 2020年4月，公司通过ATM销售协议出售70万股普通股，毛收入约1660万美元，扣除佣金后净收入约1610万美元，该协议剩余额度约8340万美元[160] 现金流量 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为3560万美元，2019年同期为1790万美元，增加了1770万美元[164] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为1300万美元，2019年同期为使用4.4万美元，增加了1300万美元[165] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为10万美元，2019年同期为1.635亿美元，出现减少[166] 利率影响 - 若2020年3月31日利率变动10%，不会对现金及现金等价物和有价证券的公允价值产生重大影响[168] 汇率变动 - 2018年美元兑新谢克尔升值8.1%，2019年美元兑新谢克尔贬值7.8%[170] 货币套期保值 - 公司目前未进行货币套期保值活动，但未来可能开展[171]