财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度末，公司现金、现金等价物和有价证券为1.592亿美元，不包括受限现金 [40] - 2020年第一季度，公司净亏损3780万美元，合每股亏损1.79美元，而2019年同期净亏损约2140万美元，合每股亏损1.11美元 [40] - 2020年第一季度研发费用为1660万美元，2019年同期为970万美元，同比增加690万美元，主要是由于一次性结算付款660万美元 [41] - 2020年第一季度销售和营销费用为1070万美元，2019年同期为260万美元，增加810万美元，源于Jelmyto上市准备活动增加 [42] - 2020年第一季度一般和行政费用为1130万美元，2019年同期为1010万美元，增加120万美元，主要是由于员工人数增加和高管遣散费 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 关键产品Jelmyto获FDA批准用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC），获批基于3期OLYMPUS研究积极结果，意向治疗人群中完全缓解率达59%，12个月持久率经Kaplan - Meier分析估计为84%，FDA批准标签报告意向治疗人群完全缓解率为58% [20][22] - 公司计划6月1日正式商业推出Jelmyto，销售团队由48名有泌尿学和肿瘤学成功记录的代表组成，预计该结构能覆盖90%的患者潜力 [28][29] UGN - 102业务线 - 用于治疗低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌，2b期OPTIMA II试验更新数据显示，治疗开始三个月后完全缓解率为65%，在实现完全缓解并在6个月和9个月进行评估的患者中，分别有97%和85%保持无疾病状态 [25] - 公司正与FDA积极讨论确定3期关键试验设计，预计今年下半年启动该试验 [26] UGN - 302业务线 - 是UGN - 201（TLR7/8激动剂）和zalifrelimab（一种抗CTLA - 4抗体）的组合，用于治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌，公司团队致力于为患者开拓新的治疗方法和选择 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司首要任务是完美执行Jelmyto的推出，并继续推进创新药物组合，在全球新冠疫情中，团队专注尽快将Jelmyto带给患者 [9] - 加速研究以确定将Jelmyto推向世界其他地区患者的机会，同时推进管线产品，如UGN - 102和UGN - 302 [12][15] - 公司认为凭借Jelmyto和UGN - 102项目，有信心实现超过10亿美元的峰值收入，为长期可持续增长奠定基础 [16] - 行业方面，泌尿科医生对低级别UTUC现有治疗方案日益不满，88%的医生希望有新的差异化治疗方案，公司产品有机会满足这一未满足的需求 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司已成为商业阶段公司，对将Jelmyto带给患者和医生的机会感到兴奋，收到医生积极反馈，显示该领域有很高的未满足需求 [8] - 尽管面临新冠疫情，团队仍专注尽快将Jelmyto带给患者，商业团队调整策略以适应环境，有望按计划于6月1日推出产品 [9][10] - 公司认为Jelmyto和UGN - 102项目有潜力产生重大影响，为患者提供更好的治疗选择，对实现超过10亿美元的峰值收入有信心 [14][16] 其他重要信息 - 公司销售团队自1月起就在教育潜在客户低级别UTUC的未满足需求，团队由7名区域业务经理领导，每个区域有临床护士教育者和现场报销经理支持 [29] - 公司带来7名医学科学联络官（MSL），与对公司和新技术感兴趣的目标医生进行互动 [30] - 公司将Jelmyto定价为每剂21376美元，反映其改变低级别UTUC治疗模式的价值，公司对Jelmyto的医保覆盖有信心，且已被纳入NCCN肿瘤临床实践指南 [35] - 团队已完成C代码申请提交，J代码申请正在进行中，预计10月获得C代码，年底获得J代码（若不受新冠疫情干扰） [36] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 各州逐步重新开放和选择性手术许可是否会影响Jelmyto的推出？ - 公司认为这是地理性决策，如纽约和新泽西等地区开放可能较慢，但Jelmyto治疗无需在医院进行，且公司收入预计从第三、四季度开始，团队已能通过虚拟方式开展很多工作，目前不认为会对预期产生重大影响 [48][49] - 医生希望将CRM（荧光透视机）移至诊所，以在诊所提供Jelmyto治疗，部分手术中心仍在营业，预计不会造成延误 [50][51] 问题2: Allergan - AbbVie交易完成后，BotuGel项目是否会有变化？ - 公司与AbbVie和Allergan沟通后，项目仍按计划进行，但临床试验时间有所延迟，主要完成日期现定为6月底，预计年底能有相关数据，AbbVie明确表示BOTOX是其优先事项，暂无变化计划 [54][55] 问题3: UGN - 102的3期试验是否会因新冠疫情影响患者招募？ - 若疫情不持续到明年，预计不会有延误，若冬季疫情反弹，可能会因全球试验涉及多个地点而导致进度稍慢，但公司会投入资源确保试验按时进行 [56] 问题4: 能否分享虚拟推出计划以及目标诊所的开放情况？ - 公司将通过代表弹出实际展位、设置创新站点等方式将AUA活动带给医生，让医生能在iPad上操作体验技术 [62][63] - 约50% - 75%的目标诊所已开放治疗患者，等待公司产品上市，纽约和弗吉尼亚等地的部分诊所可能要到7月或8月才能开放 [64] 问题5: 新冠疫情对2020年运营支出（OpEx）在研发和销售、一般及行政费用（SG&A）方面有何定性影响？ - 公司重申之前发布的指导，运营支出预计在1.45亿 - 1.55亿美元，其中已包含第一季度与IIA的结算付款，其他指导数据如股票薪酬（3200万 - 3600万美元）和其他运营收入（250万美元）也保持不变，目前认为新冠疫情不会产生影响 [66][67] 问题6: 销售团队在虚拟互动中收到的反馈如何，当前背景下手术等程序量有何变化？ - 虚拟演示效果良好，医生参与度高，程序量变化因机构而异，部分机构无积压，部分机构有少量积压，低级别UTUC患者通常等待一两个月就希望接受治疗 [74][75] 问题7: OPTIMA试验的12个月更新数据是否有最低患者数量要求，何时能获得该数据？ - 公司希望今年晚些时候能清晰展示患者治疗持久情况，目前数据方向积极，但暂无法提供更具体信息 [77] 问题8: 产品推出期间，报销和医保覆盖情况如何？ - 药物获批后在保险公司做出最终决定前可获得报销，多数患者为 Medicare 患者，Medicare 会对FDA批准药物进行报销 [80][81] - 销售代表先进行临床演示，之后现场报销经理与相关人员沟通编码和报销事宜，在10月1日前使用杂项代码，之后使用C代码，年底预计获得J代码，J代码将取代C代码 [81][82] 问题9: Jelmyto在美国以外地区的批准策略以及所需数据情况？ - 公司此前专注FDA批准，现开始重新与欧洲和日本等监管机构接触，欧洲主要问题是获得合理报销，计划与德国和法国等国家讨论，争取孤儿药地位以解决报销问题 [83][84] - 日本方面，下一步计划与日本FDA会面，了解其对亚洲人群桥接研究的患者数量要求，然后进行小型研究以获得监管批准，以色列接受FDA批准结果，相对容易开展工作 [84][85] 问题10: UGN - 102的3期试验设计思路是怎样的？ - 公司认为试验将是一项随机试验，比较主要消融与经尿道膀胱肿瘤切除术（当代标准治疗），已从监管机构和泌尿科界获得积极反馈 [88] 问题11: 医生使用Jelmyto前需要何种培训，目前有多少医生接受了培训，培训情况未来如何发展？ - 泌尿科医生掌握该治疗技能并不复杂，因为相关仪器和技术在泌尿科住院医师培训项目中均有教授，只需熟悉注射略粘稠液体的技巧 [93] - 公司有临床护士教育者团队提供协助，若办公室不希望有过多人员，可通过Phase 3 OLYMPUS试验站点的虚拟指导进行操作，目前约有八九人可提供虚拟支持 [95][96] 问题12: 假设今年晚些时候启动UGN - 102的3期试验，预计需要多长时间？ - 公司本周将开会讨论，预计试验将涉及数百名患者，持续两到三年，但具体数字尚未确定 [98] 问题13: 全国重新开放情况不一致，公司是否会根据此情况确定Jelmyto的推广重点区域？ - 销售代表将以患者为导向，尊重各机构政策，与护士导航员合作识别患者，不会因机构未开放而延迟与医生的沟通，会通过虚拟方式保持联系 [103] 问题14: 医生通常服务多少患者，采用Jelmyto的相对努力和获取成本如何，与更广泛地在患者中推广相比情况怎样？ - 不同机构情况不同，大型机构中可能一两名医生负责大量膀胱癌或上尿路疾病患者，其他医生患者较少，医生在治疗第一名患者并看到准确报销后，会更积极地寻找患者，预计杂项代码不会影响推广进度 [108][109] 问题15: 考虑到多数患者为Medicare患者，公司预计的毛收入到净收入情况如何？ - 公司未提供相关指导，认为Medicare不是决定毛收入到净收入的关键因素，由于该治疗领域无其他替代产品，无需进行大幅折扣，预计会有一些传统的管理费用和典型折扣费用 [110] 问题16: 本月虚拟AUA会议上的展示是否会更新试验安全性信息，除已知内容外还能了解到哪些细节？ - 会议将介绍到目前为止遇到的不良事件情况，预计为轻度、中度且符合预期，此外还会提供一些额外的增量持久数据，展示试验的整体情况，这些均为中期数据 [111]