财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度总营收3.563亿美元，较2019年同期的3.626亿美元下降2%，减少630万美元[155] - 2020年第一季度产品销售成本为2.34亿美元，较2019年同期的2.91亿美元下降20%，减少570万美元[163] - 2020年第一季度研发费用为7320万美元，较2019年同期的8.974亿美元下降92%，减少8.242亿美元[165] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为9300万美元，较2019年同期的9200万美元增长1%，增加100万美元[167] - 2020年第一季度股份支付费用为3080万美元，较2019年同期的2920万美元增长5%，增加160万美元[168] - 2020年第一季度其他收入净额增加290万美元，主要因权益证券净未实现和已实现收益增加1340万美元，部分被净未实现和已实现外汇损失增加420万美元及应收票据减值损失150万美元抵消[169] - 2020年第一季度对两家私人控股公司的投资确认了总计560万美元的减值费用，2019年同期无此类费用[170] - 2020年第一季度所得税费用为3390万美元，2019年同期所得税收益为1.56亿美元；2020年和2019年第一季度有效所得税税率分别为20%和24%[171] - 截至2019年12月31日和2020年3月31日，信贷协议下的未偿还余额分别为8.5亿美元和8亿美元[172] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，现金及现金等价物分别为8.752亿美元和7.384亿美元，增长19%；短期有价投资分别为6.693亿美元和7.475亿美元，下降10%；长期有价投资分别为8.68亿美元和7.675亿美元，增长13%；总计分别为24.125亿美元和22.534亿美元，增长7%[173] - 2020年和2019年第一季度经营活动产生的净现金分别为2.146亿美元和 - 6.274亿美元，变化率为134%；投资活动使用的净现金分别为 - 2760万美元和 - 6030万美元，变化率为54%；融资活动使用的净现金分别为 - 5020万美元和8.091亿美元，变化率为 - 106%[174] - 2020年第一季度经营活动使用的净现金较2019年同期减少8.42亿美元，主要因研发费用减少8.252亿美元、所得税现金收入增加960万美元、STAP奖励现金支付减少280万美元和利息现金支付减少170万美元[176] - 2020年第一季度投资活动使用的净现金较2019年同期减少3270万美元，主要因权益证券投资出售现金增加1320万美元、购置物业、厂房及设备现金支付减少1210万美元和私人控股公司投资购置现金支付减少700万美元[177] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金较2019年同期减少8.593亿美元，主要因2019年第一季度信贷协议借款8亿美元用于支付许可协议预付款、2020年第一季度偿还循环信贷额度5000万美元和股票期权行权收益减少810万美元[178] 各条业务线数据关键指标变化 - 2020年第一季度，Remodulin净产品销售额为1.453亿美元，较2019年同期的1.555亿美元下降7%，减少1020万美元[155][157] - 2020年第一季度，Tyvaso净产品销售额为1.029亿美元，较2019年同期的1.038亿美元下降1%，减少90万美元[155][158] - 2020年第一季度，Orenitram净产品销售额为6900万美元，较2019年同期的5840万美元增长18%，增加1060万美元[155][159] - 2020年第一季度，Unituxin净产品销售额为2660万美元，较2019年同期的2490万美元增长7%，增加170万美元[155][160] - 2020年第一季度，Adcirca净产品销售额为1250万美元，较2019年同期的2000万美元下降38%，减少750万美元[155][161] 疫情对公司的影响 - 公司无法预测2020年全年净收入较2019年是否增长，因新冠疫情及经济衰退影响，短期营收增长和产品开发计划存在不确定性[84] - 公司现金、现金等价物和有价证券充足，可支撑至少两年运营，有望疫情结束后快速恢复正常运营[85] - 截至2020年3月31日，新冠疫情对曲前列尼尔疗法在专科药房订单、新患者处方或新患者启用方面无重大影响，但4月美国对该疗法需求有相关影响[92] - 公司计划2020年7月推出Remunity™泵，但可能因疫情相关因素延迟或受限[94] - 多项正在进行的临床研究暂停新患者入组，预计部分研究完成和数据公布将延迟，但不影响近期、中期和长期产品推出计划[95] 产品库存情况 - 公司有足够的曲前列尼尔成品库存可供应市场两年，且有三年的活性药物成分库存，Unituxin药物有约14个月的库存及额外生产原料，目前均无供应短缺预期[86][87] 产品合作与研究进展 - 公司与Celularity合作研究CYNK - 001治疗新冠，FDA已批准其I/II期研究，公司有该产品治疗新冠和ARDS的全球商业化权利[99] - 公司在加拿大开展基因疗法产品Aurora - GT的II/III期研究，公司在赞助该研究的加拿大实体Northern Therapeutics, Inc.中有49.7%的投票权和71.8%的财务权益[146] 产品价格与竞争情况 - 公司产品价格涨幅通常为个位数百分比/年，Adcirca价格由礼来设定[101] - 截至2020年3月31日，美国仿制药竞争对Remodulin销售影响极小，但国际市场Remodulin收入因竞争和合同转让价格降低面临压力，2020年和2019年第一季度非美国净产品销售额分别为2800万美元和3230万美元[105][106] - 公司与Watson和Actavis达成和解，允许其分别于2026年1月和2027年6月开始在美国销售Tyvaso和Orenitram仿制药，特定情况下可能提前进入市场[107] - 公司预计2026年和2027年分别在美国面临Tyvaso和Orenitram的仿制药竞争[108] 产品退货准备金情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司产品退货准备金分别为1360万美元和1420万美元[110] 公司股票发行计划 - 2015年计划经修订和重述后，可发行最多950万股公司普通股，其中2019年6月新增45万股[116] - 2019年激励股票计划可向新员工发行最多9.9万股公司普通股[116] 公司奖励情况 - 截至2020年3月31日，公司约有250万份STAP奖励尚未兑现[118] 产品推出与申请计划 - Remunity（曲前列尼尔）预计2020年7月全球推出[121] - Tyvaso（曲前列尼尔）用于特发性肺纤维化相关肺动脉高压的NDA补充申请将于2020年年中提交给FDA[121] - 2018年7月30日，公司在美国获得Remodulin植入系统的FDA批准，原计划2020年推出，现推迟至2021年[123][124] 产品合作协议情况 - 公司将向美敦力支付通过Remodulin植入系统给药的Remodulin净销售额的10%作为特许权使用费[124] - 美敦力与FDA的同意令有效期至2020年9月，不遵守可能中断Remodulin植入系统的生产和销售[125] - 2014年12月，公司与DEKA签订独家协议开发Remunity系统，2019年11月签订供应协议[126] - 2019年5月，DEKA获得Remunity系统患者自行填充版本的FDA 510(k)批准，2020年2月24日，公司宣布Remunity药盒可由签约专业药房预填充Remodulin的510(k)申请获FDA批准[127] 产品研究结果 - 2020年2月24日，Tyvaso的INCREASE III期注册研究结果显示，治疗16周后，Tyvaso较安慰剂使6分钟步行距离增加21米（p=0.0043，Hodges - Lehmann估计）[138] 市场患者情况 - 美国约有30000名PH - ILD患者和100000名PH - COPD患者[140] - 支气管肺发育不良（BPD）每年影响约12000名婴儿，公司于2019年开始Unexisome在有BPD高风险的早产儿中的I期安全性研究[144] 产品销售预期 - 2019年Adcirca的销售额为1.072亿美元，公司预计2020年后除非与礼来延长许可协议，否则Adcirca将无销售收入[149] 公司收购与产品申请情况 - 2018年8月，公司收购SteadyMed Ltd.，其正在开发用于皮下治疗PAH的药物 - 器械组合产品Trevyent，2019年6月公司向FDA提交了Trevyent的505(b)(1)新药申请[131] 产品研究启动情况 - 2020年3月初，公司开始OreniPro的I期研究[133] 公司重要里程碑 - 2018年2月，公司在FDA要求的动物模型中实现基因改造猪肺30天存活的重要里程碑[148] 公司市场风险情况 - 自2019年12月31日以来，公司面临的市场风险未发生重大变化[181]