财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度和前九个月总营收分别为3.801亿美元和10.984亿美元，较2019年同期分别下降2140万美元（5%）和3930万美元（3%）[144] - 2020年前九个月，美国基于曲前列尼尔的产品净收入较2019年同期增长1960万美元和4070万美元[144] - 2019年第三季度，美国一家经销商的错误订单产生了约2730万美元的额外净收入[144] - 2020年第三季度和前九个月，产品销售成本分别为2.4亿美元和7.33亿美元，较2019年同期分别下降900万美元（27%）和1550万美元（17%）[151] - 2020年第三季度和前九个月，研发费用分别为6870万美元和2.316亿美元，较2019年同期分别下降1700万美元（20%）和8374万美元（78%）[153] - 截至2020年9月30日，与销售扣除相关的负债账户余额为7620万美元[150] - 2019年前九个月公司因许可协议向Arena支付8亿美元前期款项，致2020年前九个月研发费用较2019年同期下降[155] - 2020年第三季度销售、一般和行政总费用为6.63亿美元，较2019年同期的9.94亿美元减少3.31亿美元，降幅33%；前九个月为26.52亿美元，较2019年同期的23.1亿美元增加3.42亿美元，增幅15%[157] - 2020年第三季度股份支付总费用为 - 1.25亿美元，较2019年同期的2.39亿美元减少3.64亿美元，降幅152%；前九个月为7.01亿美元，较2019年同期的1.59亿美元增加5.42亿美元，增幅341%[158][159] - 2020年前九个月所得税费用为1.085亿美元，2019年同期所得税收益为7620万美元；2020年和2019年前九个月有效所得税税率分别为21%和33%[164] - 截至2019年12月31日和2020年9月30日，公司信贷协议下未偿还余额分别为8.5亿美元和8亿美元[165] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物和有价证券总计28.08亿美元，较2019年12月31日的22.534亿美元增加5.546亿美元，增幅25%[166] - 2020年前九个月经营活动提供的净现金为6.295亿美元，2019年同期使用的净现金为3.091亿美元，变化率304%[168] - 2020年前九个月投资活动使用的净现金为6.747亿美元，较2019年同期的4.016亿美元增加2.731亿美元，增幅68%[168] - 2020年前九个月融资活动使用的净现金为2300万美元，较2019年同期提供的净现金7.612亿美元减少7.842亿美元，降幅103%[168] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金较2019年同期减少9.386亿美元，主要因研发费用减少8.539亿美元、所得税现金支出减少3210万美元和利息现金支出减少1510万美元[170] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司非美国地区Remodulin九个月净产品销售额在2020年9月30日止为4690万美元，2019年为1.059亿美元[99] - 2020年第三季度和前九个月，Remodulin净产品销售额较2019年同期分别下降4380万美元（26%）和9080万美元（19%）[144] - 2020年第三季度和前九个月，Tyvaso净产品销售额较2019年同期分别增长1870万美元（17%）和2740万美元（8%），若不计额外订单影响，2020年第三季度收入将增长28%[144][146] - 2020年第三季度和前九个月，Orenitram净产品销售额较2019年同期分别增长1270万美元（20%）和4470万美元（26%），若不计额外订单影响，2020年第三季度收入将增长30%[144][147] - 2020年第三季度和前九个月，Adcirca净产品销售额较2019年同期分别下降1650万美元（54%）和3370万美元（42%）[144] 产品竞争与和解情况 - 公司与Sandoz达成和解，Sandoz最早于2018年6月可销售Remodulin仿制药，2019年3月宣布产品在美国上市并享有六个月独家销售权[98] - Teva于2019年9月ANDA获FDA批准，10月推出Remodulin仿制药[98] - 公司与Watson和Actavis达成和解，Watson和Actavis分别最早于2026年1月和2027年6月可在美国销售Tyvaso和Orenitram仿制药[100] - 2020年1月Liquidia向FDA提交LIQ861的NDA申请，若获批将与公司产品竞争[101] - 2020年6月公司对Liquidia提起专利侵权诉讼，FDA自动暂停批准其NDA长达30个月或至诉讼解决[101] - Adcirca治疗肺动脉高压的美国专利2017年11月到期，监管排他权2018年5月到期，2018年8月Mylan推出仿制药[101] - 公司预计2021年起Adcirca退货增加，因仿制药竞争前销售的产品开始过期[101] 公司人员与股权相关 - 公司决定在2020年第二季度末前增加约30名员工以应对Tyvaso潜在的扩大标签上市，这将导致费用相应增加[106] - 2015年计划经修订和重述后可发行最多1000万股普通股，其中包括2020年6月股东批准增加的50万股[107] - 2019年激励股票计划可向新员工授予最多9.9万股普通股[107] - 截至2020年9月30日，公司仍有大约230万份STAP奖励尚未兑现[109] 产品特许权与销售相关 - 公司将向美敦力支付通过Remodulin植入系统销售的Remodulin净销售额的10%作为特许权使用费[115] 产品开发与研究进展 - Remunity泵已获得FDA 510(k)批准，公司已开始推出活动，但商业销售时间因疫情相关问题推迟[119] - 公司正在开发RemoPro，旨在实现曲前列尼尔皮下给药且无疼痛[121] - 公司与史密斯医疗合作开发RemoLife，即下一代Remodulin泵[122] - 公司于2018年8月收购SteadyMed，正在开发用于皮下治疗PAH的Trevyent[123] - 公司预计在2021年重新提交Trevyent的NDA，重新提交预计将触发FDA为期六个月的审查期[124] - 2020年第二季度完成OreniPro速释制剂的1期研究，计划2020年第四季度开展缓释制剂的1期研究[125] - Tyvaso的INCREASE 3期注册研究达到主要终点，治疗16周后6分钟步行距离比安慰剂组增加21米，多项次要终点也有显著改善[126] - 2020年6月提交Tyvaso新药申请的有效性补充文件，FDA 8月受理，预计2021年4月完成审查[127] - INCREASE研究中，Tyvaso治疗使特发性间质性肺炎和特发性肺纤维化患者在第8周和第16周的预测用力肺活量百分比显著改善，分别为1.95%（p = 0.0373）、2.88%（p = 0.0096）、2.543%（p = 0.0380）和3.504%（p = 0.0147）[129] 公司权益与合作相关 - 公司在Northern Therapeutics, Inc.拥有49.7%的投票权和71.8%的财务权益[136] 产品开发终止情况 - 2020年第三季度停止LNG01的开发，并于11月终止与Samumed的许可协议[137] 基因改造猪肺研究情况 - 2018年2月，公司基因改造猪肺在FDA要求的动物模型中实现30天存活[139] 产品许可协议情况 - 2020年6月将Adcirca许可协议期限延长至2023年12月31日[140] 公司未来收入增长驱动因素 - 公司认为未来收入增长将由五个关键治疗平台商业化驱动，包括Remodulin、Tyvaso、Orenitram、新化学实体和新生物制品、器官制造和移植[141] 公司财务控制情况 - 截至2020年9月30日，公司披露控制和程序有效[176] - 本报告期内公司财务报告内部控制无重大影响变化[176] 产品提价情况 - 公司产品提价通常每年为个位数百分比，Adcirca价格由Lilly设定[96] 市场患者数量情况 - 美国约有30000名PH - ILD患者和100000名PH - COPD患者[128]