财务数据和关键指标变化 - 第三季度报告收入表现出色，Orenitram、Tyvaso和Unituxin实现了强劲的同比两位数增长 [19] - 调整后，美国Remodulin收入同比增长，环比增长5%，Tyvaso和Orenitram收入同比均增长约30% [20] 各条业务线数据和关键指标变化 肺动脉高压业务线 - 过去一个季度，使用曲前列尼尔药物的患者数量达到历史最高，Orenitram和Tyvaso的患者数量同比和环比均实现两位数增长 [9] - Remodulin表现稳健，预计2021年的两次产品发布将进一步提升其表现 [10] 肺纤维化业务线 - 预计2021年4月推出用于特发性肺纤维化相关肺动脉高压的Tyvaso产品，前提是获得FDA在PDUFA日期的批准 [12] - 预计到2021年底或2022年初推出Dreamboat TreT产品，进一步渗透30,000名肺纤维化相关肺动脉高压患者的市场 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场需求增长，支持了第三季度的收入增长，总曲前列尼尔新患者启动数量恢复到疫情前水平，使用曲前列尼尔产品的患者数量达到历史新高 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在核心的肺动脉高压业务基础上，稳步向肺纤维化领域进行相邻市场扩张，通过针对肺纤维化相关肺动脉高压和开展纯肺纤维化患者的TETON研究实现 [15] - 计划在2021年开展每日一次剂型的Orenitram的临床开发，以及为无痛皮下注射Remodulin的RemoPro提交IND申请 [16][17] - 计划在2021年为异种肾脏项目提交IND申请，并在2022年直接进入2/3期研究 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第三季度的业绩非常满意，认为这是一个关键的转折点，公司正从单纯的肺动脉高压公司转变为涵盖肺动脉高压、肺纤维化和其他形式间质性肺病的公司 [76] - 对Tyvaso在新适应症上的市场前景充满信心，认为其有望成为公司最大的产品 [23] - 认为异种肾脏项目具有巨大的市场潜力，有望解决美国肾脏移植的巨大未满足医疗需求 [54][55] 其他重要信息 - 公司为TreT产品的库存建设分配了500万美元，以确保有足够的供应满足需求 [52] - 公司已完全设计好商业规模的无病原体设施（DPF），预计在2022年首次临床异种肾脏移植成功后开始建设，2024年投入运营 [57][58] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Tyvaso在PAH和PAH ILD患者中的使用情况及增长预期 - 难以确定医生开具的Tyvaso处方是针对PH - ILD患者还是PAH患者，目前大部分处方来自典型的PAH医生，但不确定具体患者类型 [32][34] - 治疗PAH和ILD的医生重叠率约为20% - 25%，且两类患者数量呈反比关系 [33] - 世卫组织第3组肺动脉高压有超过30,000名患者，目前尚无批准的治疗药物，公司希望FDA在4月的PDUFA日期批准Tyvaso用于治疗这些患者 [35] 问题2: Tyvaso新适应症的海外监管申报及TreT在PH - ILD中的使用是否需要进行转换研究 - 目前尚未确定欧洲申报时间表，公司优先争取美国FDA的批准，之后再考虑欧洲市场 [40] - 计划在2021年4月基于当前的BREEZE研究提交Dreamboat设备的批准申请，之后将立即开展BREEZE 2研究，为FDA提供WHO第3组人群的数据 [42][43] 问题3: TreT的PK数据、供应预期及异种器官市场机会和DPF产能扩张决策时间 - TreT在健康志愿者中的研究已完成，正在进行数据分析，初步显示与Tyvaso的PK结果一致，且TreT对肺部的渗透似乎更好 [51] - 公司为TreT产品的库存建设分配了500万美元，有信心满足供应需求 [52] - 美国每年有20,000多例肾脏移植，加上活体亲属肾脏移植可达35,000例左右，约10万人等待肾脏移植并正在接受透析，约30万人需要肾脏移植但无法获得透析 [54] - 计划在2021年提交异种肾脏项目的IND申请，2022年得知是否有成功的异种肾脏产品，届时将决定是否启动商业规模DPF的建设，预计2024年投入运营 [56][57][58] 问题4: Tyvaso在ILD患者中的识别情况及潜在批准对市场的影响 - 目前由于缺乏治疗药物，医生对疑似肺高血压的ILD患者进行右心导管检查的积极性不高，随着Tyvaso有望获批，医生将更积极地进行检查和诊断 [63][64] - 预计研究结果将很快在主要医学期刊上发表，这将增加医生对筛查该患者群体肺高血压的信心 [65][66] - 市场存在大量被压抑的需求，公司正在通过医疗团队对社区医生进行PH - ILD的教育和筛查培训 [67][68][69] 问题5: COVID - 19对公司的影响及解决时间 - 公司成立了风险管理小组，每周发布关于COVID - 19对公司各方面影响的报告 [71] - 公司内部协调有效，确保了业务的各个方面，包括人力资本、制造、临床试验、产品开发和专业药品分销等，都能应对疫情带来的风险 [72] - 公司希望近期情况能有所改善，但将继续保持警惕，确保业务持续发展 [74]