临床阶段候选产品情况 - 公司有三个临床阶段候选产品，cobomarsen处于三项临床试验，remlarsen处于2期双盲随机试验，MRG - 110完成两项1期临床试验[151][152][153][154] - 2019年10月公布MRG - 110两项1期临床试验数据，显示能增加血管生成、减少α - 平滑肌肌动蛋白表达，项目准备推进到2期[163][164] - Servier将于2020年2月1日终止合作协议，公司将重新获得MRG - 110全球所有适应症和地区的权利[154][168][169] 临床试验进展 - SOLAR 2期临床试验已开放约70%计划站点，预计2021年下半年报告主要终点数据，主要终点是客观缓解率达50%以上且持续四个月[157][158] - remlarsen 2期临床试验已完成患者招募，预计年底报告中期数据[160] 资金支持与投资 - LLS及其关联方LLS TAP同意通过购买普通股最多提供500万美元，2019年10月LLS TAP已额外投资50万美元[158] 成本重组计划 - 2019年8月宣布成本重组计划，约26个岗位将被裁撤，初始重组费用约150万美元，已记录110万美元，预计四季度再产生约40万美元[165][166] - 2019年8月公司宣布成本重组计划，涉及约26个岗位，总重组费用约1.5百万美元，其中1.1百万美元在第三季度记录[193] 公司收入情况 - 公司收入主要来自Servier合作协议的前期付款、里程碑付款和研发服务付款，未来收入可能来自多种途径且会季度波动[167][170] - 2019年第三季度营收从2018年同期的0.9百万美元降至0.7百万美元，减少0.2百万美元[181][182] - 2019年前三季度营收从2018年同期的7.9百万美元降至3.6百万美元，减少4.3百万美元[184][185] 研发费用情况 - 预计研发费用未来会增加，成功开发候选产品不确定，需筹集资金和寻求战略联盟[175][176] - 2019年第三季度研发费用从2018年同期的7.4百万美元增至9.0百万美元，增加1.6百万美元[181][183] - 2019年前三季度研发费用从2018年同期的22.2百万美元增至26.4百万美元，增加4.2百万美元[184][186] 公司资金状况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为33.8百万美元，预计可支撑到2020年第二季度[187] - 自成立至2019年9月30日，公司累计亏损158.1百万美元[190] 现金流量情况 - 2019年前三季度经营活动净现金使用从2018年同期的18.7百万美元增至28.3百万美元，增加9.6百万美元[197][198] - 2019年前三季度投资活动净现金从2018年同期使用39.0百万美元变为提供21.2百万美元，变化54.0百万美元[197][199] - 2019年前三季度融资活动净现金从2018年同期提供41.9百万美元变为使用0.7百万美元，变化42.6百万美元[197][200] 公司负债与承诺情况 - 截至2019年9月30日，公司除合并财务报表中反映的负债和披露的承诺外，无重大承诺[201] - 公司未参与任何资产负债表外安排，也未持有可变利益实体[202] 新兴成长型公司相关情况 - 公司为《JOBS法案》定义的“新兴成长型公司”，新兴成长型公司身份将于2019年12月31日到期[204][205][206] - 公司新兴成长型公司身份到期条件包括首次公开募股五周年后首个财年末（即2019年12月31日）、年度总收入达10.7亿美元及以上、前三年发行超10亿美元非可转换债务证券、任一财年末非关联方持有的普通股市值在该财年第二季度末超7亿美元[204] - 作为新兴成长型公司，公司可享受部分报告要求豁免，如无需遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条审计师鉴证要求等[205] - 因新兴成长型公司身份于2019年12月31日到期，公司可能需在2019财年的10 - K表格年度报告中包含独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制有效性鉴证报告[205] - 新兴成长型公司可选择推迟采用某些会计准则，公司已选择采用新的或修订的会计准则的延长过渡期[206] - 由于新兴成长型公司身份于2019年12月31日到期，公司需在2020年1月1日采用2019年任何期间生效的所有适用会计准则[206] 费用构成说明 - 一般及行政费用主要包括各支持职能的薪资福利、专业费用等，其他收入（费用）主要是利息收支和非经常性收支[177][178]