财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度现金及现金等价物和短期投资为3380万美元 [20] - 第三季度净现金使用量为930万美元 前九个月净现金使用量为2830万美元 [21] - 第三季度收入为70万美元 同比下降22% 主要由于与Servier的合作协议终止导致可报销金额减少 [22] - 第三季度研发费用为900万美元 同比增长22% 主要由于临床试验和制造费用增加 [23] - 第三季度一般及行政费用为290万美元 同比增长7% 主要由于公司法律和会计专业费用增加 [24] - 第三季度净亏损为1120万美元 每股亏损036美元 去年同期净亏损为900万美元 每股亏损029美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - cobomarsen正在进行三项临床试验 包括针对皮肤T细胞淋巴瘤的SOLAR二期临床试验 目前已完成70%的试验中心开设 [5] - cobomarsen一期临床试验正在评估其在成人T细胞白血病/淋巴瘤等适应症中的疗效 已观察到疾病稳定的持久性 [10] - remlarsen正在进行二期临床试验 评估其在瘢痕疙瘩形成中的安全性和有效性 预计年底前公布中期数据 [12] - MRG-110已完成两项一期临床试验 显示出促进血管生成和组织修复的潜力 已准备好进入二期临床开发 [18][19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过remlarsen在皮肤中的机制验证 扩展到其他适应症 如肺纤维化和肝纤维化 [11] - 公司正在开发新一代microRNA-29模拟物 用于系统性治疗肺纤维化和非酒精性脂肪性肝炎等疾病 [15][16] - 公司正在寻求MRG-110的开发合作 并积极探索remlarsen和cobomarsen的合作机会 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计当前资金可支持运营至2020年第二季度 [21] - 公司调整了SOLAR试验主要终点数据的公布时间 从2021年上半年推迟至2021年下半年 主要由于试验中心开设和患者招募进度慢于预期 [7][8] - 公司对cobomarsen在CTCL中的加速批准持乐观态度 认为达到SOLAR试验主要终点可能支持加速批准申请 [6] 问答环节所有提问和回答 问题: SOLAR试验数据推迟的原因及加速患者招募的措施 - 主要由于试验中心开设和合同签署进度慢于预期 公司正在与治疗医生和试验中心密切合作 扩大试验范围以加速招募 [28][29][30] 问题: remlarsen二期试验后续计划 - 公司计划在公布中期数据后继续监测患者一年 并根据结果决定是否推进三期临床试验 [38][39] 问题: cobomarsen在ATLL中的最新进展 - 公司已在10名ATLL患者中观察到疾病稳定的持久性 计划在2020年初确定临床试验设计并与FDA讨论 [43][44][45] 问题: 公司资金使用计划 - 公司资金主要用于cobomarsen的三项临床试验 包括ATLL一期试验和SOLAR、PRISM试验 以及remlarsen二期试验的完成 [47][48] 问题: cobomarsen扩展适应症和MRG-229的下一步计划 - 公司计划在2020年公布ATLL和其他扩展适应症的更多数据 并推进MRG-229在肺纤维化和肝纤维化中的临床前研究 [52][53][54]