公司收入与资金来源 - 公司尚无获批产品，未产生产品销售收入，运营资金主要来自优先股私募、普通股公开发行和战略合作[180] - 2019年9月30日止九个月，公司从赛诺菲健赞合作获得3180万美元、艾伯维Tau合作获得810万美元、艾伯维α - 突触核蛋白合作获得70万美元、Neurocrine合作获得3110万美元的合作收入[209] - 2019年前三季度合作收入为7171.7万美元，2018年同期为561.1万美元，增长6610.6万美元[232][233] - 2019年第三季度合作收入为2043.3万美元，2018年同期为209.4万美元，增长1833.9万美元[227][228] - 2019年2月与艾伯维合作，获6500万美元预付款，或获最高2.45亿美元期权行使付款、7.275亿美元开发和监管里程碑付款、5亿美元商业里程碑付款及中个位数百分比特许权使用费[251][252] - 2019年1月与Neurocrine合作，获1.65亿美元预付款（含5000万美元股票销售所得）及500万美元付款，帕金森项目、FA项目和两个发现项目或分别获最高1.7亿美元、1.95亿美元和各1.3亿美元开发里程碑付款，各合作产品或获最高2.75亿美元商业里程碑付款（所有项目商业里程碑付款上限11亿美元），并获不同范围特许权使用费[253][256] 公司财务关键指标变化 - 2019年9月30日止九个月，公司净亏损3100万美元，累计亏损达3.001亿美元[207] - 2019年前三季度研发费用为8318.4万美元，2018年同期为4799.1万美元，增加3519.3万美元[232][235] - 2019年前三季度管理费用为2644.4万美元，2018年同期为2555.4万美元，增加89万美元[232][236] - 2019年前三季度其他收入净额为688.8万美元，2018年同期为199.7万美元，增加489.1万美元[232][237] - 2019年前三季度净亏损为3102.3万美元，2018年同期为6575.7万美元，减少3473.4万美元[232] - 2019年第三季度研发费用为2977.7万美元，2018年同期为1663.2万美元，增加1314.5万美元[227][229] - 2019年第三季度管理费用为846.3万美元，2018年同期为660.9万美元，增加185.4万美元[227][231] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价债务证券为3.074亿美元[240] - 2019年前三季度经营活动提供的净现金为7202.6万美元，2018年同期为846.1万美元[241][242] - 2019年前9个月投资活动使用现金1.169亿美元，2018年同期为220万美元[243] - 2019年前9个月融资活动提供现金8070万美元，2018年同期为430万美元[244] - 公司预计现有资金能满足运营和资本支出需求至2022年年中[246] - 2019年前9个月投资活动现金使用增加主要因购买4.091亿美元有价证券和430万美元购置物业及设备，部分被2.963亿美元有价证券到期收益抵消[243] - 2018年前9个月投资活动现金使用主要因购买2.744亿美元有价证券和380万美元购置物业及设备，部分被2.76亿美元有价证券到期收益抵消[243] - 2019年融资活动现金主要来自向Neurocrine发行4179728股普通股及股票期权行使所得，2018年主要来自股票期权行使所得[244] - 公司于2019年1月1日采用ASC 842，确认约3100万美元的使用权资产和相应约3670万美元的租赁负债[223] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2018 - 07，对合并财务报表无重大影响[224] - 截至2019年9月30日，公司运营租赁承诺总额为47207美元，其中1年内为1377美元，1至3年为12098美元，3至5年为12835美元，5年以上为20897美元[261] VY - AADC药物临床试验情况 - 最先进临床候选药物VY - AADC治疗帕金森病的PD - 1101试验招募15名患者，分3组每组5人；PD - 1102试验招募8名患者[182] - PD - 1102试验中患者平均57岁，患帕金森病平均9年，基线时平均“ON”时间9.1小时，“OFF”时间6.8小时[184] - VY - AADC后路径给药使壳核平均覆盖率达54%，输注时间从平均5.2小时减至3.1小时，壳核AADC酶活性提高85%[185] - VY - AADC治疗使患者帕金森病药物剂量从基线1500mg/天平均降低28%[186] - VY - AADC治疗使患者平均“ON”时间增加1.7小时，“OFF”时间减少2.2小时；低基线运动障碍亚组患者“ON”时间增加3.2小时，“OFF”时间减少3.2小时[187] - VY - AADC使患者PDQ - 39评分从基线到12个月平均降低7.6，8名患者未报告严重不良事件[188] - RESTORE - 1二期临床试验计划招募75 - 100名患者，随机1:1接受VY - AADC或安慰剂手术[189] - RESTORE - 1二期临床试验选定剂量最高为2.5 x 10¹²载体基因组[190] 公司合作与项目决策 - 公司与艾伯维合作研发针对tau蛋白的载体化抗体化合物[201] - 公司与Neurocrine合作开发和商业化VY - AADC治疗帕金森病和VY - FXN01治疗弗里德赖希共济失调的基因治疗项目[203] - 公司支付赛诺菲健赞1000万美元预付款，还将支付1000万美元里程碑付款等费用[196] - 公司预计若临床前研究成功，将于2020年上半年提交VY - HTT01治疗亨廷顿病的新药研究申请（IND）[199] - 公司决定重新分配资源到亨廷顿病项目和新的发现工作，不再计划在2019年为VY - SOD102提交IND申请[200] - 2019年6月终止与赛诺菲健赞合作协议，支付1000万美元预付款，后续或支付1000万美元里程碑付款及一定比例收入和低个位数特许权使用费，放弃约40万美元未使用实物服务等权利[257][258] - 赛诺菲健赞评估最多两个额外衣壳需支付低六位数费用，行使每个期权需支付100万美元期权行使费，公司或获潜在开发和监管里程碑付款[259] - 每个授权产品的最高许可金额为1500万美元，特定适应症的一次性销售里程碑付款为2000万美元，并按低至中个位数分层支付全球净销售额特许权使用费[260] 公司技术研发成果 - 公司科学家开发的TRACER系统筛选出多个衣壳变体，在小鼠模型中静脉注射后中枢神经系统转导能力比AAV9提高达1000倍[205] 公司身份与市场风险 - 公司作为新兴成长型公司（EGC），将保持该身份直至满足特定条件，如年度总收入达10.7亿美元、2020年12月31日、三年内发行超过10亿美元非可转换债务或被视为大型加速申报公司[267][268] - 公司作为较小报告公司，若非关联公众流通股超过2.5亿美元且年收入超过1亿美元，或非关联公众流通股超过7亿美元，将不再符合该身份[269] - 公司作为较小报告公司，可享受一些披露要求豁免，如仅需提供两年经审计合并财务报表等[269] - 公司面临利率变动的市场风险，投资组合短期且低风险，利率立即变动100个基点对其公允价值无重大影响[270] - 公司目前无外汇汇率变动的市场风险，但未来与亚洲和欧洲供应商合作时可能面临[271] - 通胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但2019年9月30日止三个月和九个月对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[272]