合作协议收入相关 - 公司与Neurocrine Biosciences合作，若FDA接受NBI - 921352的IND申请，公司最多可获2500万美元，其中55%以Neurocrine Biosciences按当时30天成交量加权平均价溢价15%对公司普通股进行股权投资的形式支付[67] - 2020年第一季度公司因与Neurocrine Biosciences的协议确认收入710万美元，2019年同期无收入[68][71][72] - 2020年第一季度公司从与Neurocrine Biosciences的协议中确认交易价格收入584.4万美元、研发服务收入123.4万美元[71] - 截至2020年3月31日，公司记录了来自与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议的2460万美元递延收入[74] 产品研发进展 - XEN1101的Phase 2b临床X - TOLE研究正在进行，约300名局灶性癫痫成年患者参与，超90%双盲部分受试者进入开放标签扩展阶段，预计2021年上半年出topline数据[67] - XEN496获FDA孤儿药和快速通道指定，计划在约40名KCNQ2 - DEE儿科患者中开展Phase 3临床试验，预计2020年启动[67] - XEN007的Phase 2概念验证研究结果预计2020年公布，儿童失神癫痫可能成为其潜在孤儿适应症[67] - Flexion收购XEN402全球开发和商业化权，2020年4月开展FX301的GLP毒理学研究，触发向公司支付50万美元里程碑款项，预计2021年启动人体临床试验[68] 财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度公司净亏损750万美元，截至2020年3月31日累计亏损2.571亿美元[68] - 2020年第一季度研发费用为1179.1万美元，2019年同期为913.7万美元，同比增加265.4万美元[75][88][90] - 2020年第一季度一般及行政费用为332万美元，2019年同期为262.1万美元，同比增加69.9万美元[75][88][91] - 2020年第一季度收入为707.8万美元，2019年同期无收入，同比增加707.8万美元[88][89] - 2020年第一季度利息收入为111.6万美元，2019年同期为68.2万美元，同比增加43.4万美元[88][92] - 2020年第一季度利息费用为33万美元，2019年同期为35.8万美元，同比减少2.8万美元[88] - 2020年第一季度外汇损失为23.8万美元，2019年同期外汇收益为13万美元，同比减少36.8万美元，主要因加元价值下降8%，而2019年同期上升2%[88][92] - 2020年第一季度税前亏损为748.5万美元，2019年同期为1130.4万美元，同比减少381.9万美元[88] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.297亿美元[93] - 2020年第一季度公司净亏损750万美元，自成立至2020年3月31日累计亏损2.571亿美元[94] - 2020年3月31日止三个月，经营活动净现金使用量为1310万美元，2019年同期为870万美元；投资活动净现金使用量为5290万美元，2019年同期为700万美元；融资活动净现金提供量为1.025亿美元，2019年同期为10万美元[98][99][100][101] 融资与资本情况 - 2020年1月完成公开发行，发行431.25万股普通股，净收益6490万美元；2019年12月获Neurocrine Biosciences 3000万美元预付款，发行140.8847万股普通股获2000万美元；截至2020年1月14日，“按市价”股权发售净收益4880万美元；2018年获硅谷银行1550万美元定期贷款，2020年5月提前还清[95] - 未来资本需求难以预测，取决于产品候选数量、研发进度和成本、合作情况、监管审批等多因素[97] - 若未来通过股权或债务融资，股东权益将被稀释；若通过合作协议融资，可能需放弃技术、收入流或产品候选权利[96] - 预计现有现金及等价物和有价证券至少能支持未来12个月的运营和资本支出，但估计可能有误[97] - 2020年5月20日提前还清硅谷银行1550万美元定期贷款，含100万美元最终付款费和20万美元提前还款费[102] 股权相关 - 截至2020年5月18日，有3497.4119万股普通股发行并流通，449.2149万股普通股的未行使股票期权，4万股普通股的未行使认股权证，101.6万股1系列优先股发行并流通[105] - 2019年9月9日，董事会通过2019年激励股权计划，预留40万股普通股用于该计划下的股权奖励[106] - 2020年股东大会将请求股东批准修订和重述2014年股权计划，增加400万股预留发行普通股，若获批，2019年激励股权计划将自动终止[109] 其他情况 - 公司预计至少未来12 - 24个月将继续产生重大费用和运营亏损[70] - 公司近期收入主要依赖合作协议，短期内难以从产品销售获得显著版税收入[69][70] - 过去两个财年，通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[103]