财务数据关键指标变化 - 2020年上半年公司净亏损770万美元，截至2020年6月30日累计亏损2.573亿美元[70] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，研发费用分别为1072万美元和820.5万美元，六个月分别为2251.1万美元和1734.2万美元；一般及行政费用三个月分别为331万美元和230.7万美元，六个月分别为663万美元和492.8万美元[78] - 2020年5月，公司提前偿还硅谷银行的定期贷款，记录了100万美元的一次性还款损失[89] - 与2019年同期相比，2020年截至6月30日的三个月和六个月收入分别增加1340万美元和2050万美元[92][93] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，研发费用较2019年同期分别增加250万美元和520万美元[92][94] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，一般及行政费用较2019年同期分别增加100万美元和170万美元[92][95] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，利息收入较2019年同期分别增加20.6万美元和64万美元[92] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，利息费用较2019年同期分别增加21.1万美元和23.9万美元[92] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，外汇收益较2019年同期分别增加52.7万美元和15.9万美元[92] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，税前亏损较2019年同期分别减少982.2万美元和1364.1万美元[92] - 2020年3月和6月其他收入较2019年同期分别减少0.04百万美元和增加0.1百万美元，3月减少主要因偿还硅谷银行定期贷款产生1.0百万美元一次性损失，6月增加主要因有价证券利息收入增加0.6百万美元[97][98] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为202.8百万美元[99] - 2020年上半年公司净亏损7.7百万美元，自成立至2020年6月30日累计亏损257.3百万美元[100] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为23.9百万美元，2019年同期为17.4百万美元；投资活动净现金使用量为42.0百万美元，2019年同期为13.6百万美元；融资活动净现金提供量为85.8百万美元，2019年同期为0.1百万美元[104][105][106][107] - 2020年5月公司提前还清硅谷银行15.5百万美元定期贷款，包括本金、1.0百万美元最终付款费和0.2百万美元提前还款费，确认还款损失1.0百万美元[109] 股权相关情况 - 2020年6月1日股东批准修订后的2014年股权奖励计划，额外预留400万股普通股用于发行[72] - 2020年8月公司与Jefferies和Stifel达成股权发售协议，最高可出售总收益达100.0百万美元的普通股；2020年1月完成公开发行4,312,500股普通股，净收益64.9百万美元；2019年12月收到Neurocrine Biosciences 30.0百万美元预付款并发行1,408,847股普通股获20.0百万美元；2019年11月与Jefferies和Stifel达成股权发售协议，截至2020年1月14日出售3,252,330股普通股，净收益48.8百万美元；2018年与硅谷银行达成15.5百万美元定期贷款协议，2020年5月提前还清[101] - 截至2020年8月4日，公司有34,994,946股普通股发行并流通，4,668,032股普通股的未行使股票期权和40,000股普通股的未行使认股权证，1,016,000股1系列优先股发行并流通[113] - 2020年6月1日股东批准修订和重述的2014年股权奖励计划，非股东批准的诱导计划终止[114] 与Neurocrine Biosciences合作业务数据 - 2020年上半年公司与Neurocrine Biosciences的协议确认收入2050万美元，2019年同期无收入[70] - Neurocrine Biosciences预计在2020年下半年启动SCN8A - DEE患者的2期临床试验，公司有望在FDA接受NBI - 921352的IND申请后获得最高2500万美元，其中55%以股权形式投资[72] - 2020年3月和6月，公司与Neurocrine Biosciences的协议分别确认收入1340万美元和2050万美元[75] - 公司从Neurocrine Biosciences获得3000万美元现金预付款和2000万美元普通股股权投资[75] - 截至2020年6月30日，公司记录了来自与Neurocrine Biosciences许可和合作协议预付款的1270万美元递延收入[77] 产品临床试验进展 - XEN1101的2b期临床试验（X - TOLE研究）正在约300名局灶性癫痫成年患者中进行，预计2021年上半年获得顶线数据[67] - XEN496计划在约40名KCNQ2 - DEE儿科患者中进行3期临床试验，预计2020年启动[67] - XEN007的2期概念验证研究因COVID - 19影响，顶线结果预计2021年上半年公布[68] - Flexion Therapeutics预计2021年启动XEN402的人体临床试验[72] 其他业务协议情况 - 截至2020年6月30日，与1st Order修订资产购买协议，未来潜在付款包括最高1.2百万美元临床开发里程碑、最高6.0百万美元监管里程碑和0.5百万美元其他里程碑，修订协议执行时需支付0.3百万美元[108] 公司业务影响说明 - 公司认为过去两个财年通货膨胀对业务、财务状况和经营成果无重大影响，不从事表外融资活动，对可变利益实体无权益[110][111]