财务数据关键指标变化 - 2020年前9个月公司与Neurocrine Biosciences合作确认收入2700万美元，2019年前9个月与Flexion合作确认收入350万美元[70] - 2020年前9个月公司净亏损1650万美元，截至2020年9月30日累计亏损2.662亿美元[70] - 2020年第三季度和前9个月，公司与Neurocrine Biosciences合作分别确认收入660万美元和2700万美元[74] - 2020年第三季度和前九个月，公司运营费用分别为1625.3万美元和4539.4万美元，2019年同期分别为1245.1万美元和3472.1万美元[78] - 2020年第三季度和前九个月，公司研发费用分别为1304.5万美元和3555.6万美元，2019年同期分别为975.1万美元和2709.3万美元[78] - 2020年第三季度和前九个月，公司一般及行政费用分别为320.8万美元和983.8万美元，2019年同期分别为270万美元和762.8万美元[78] - 2020年第三季度和前九个月，公司收入分别为655.4万美元和2701.6万美元，2019年同期均为350万美元[92] - 2020年第三季度和前九个月，公司研发费用较2019年同期分别增加329.4万美元和846.3万美元[92] - 2020年第三季度和前九个月，公司一般及行政费用较2019年同期分别增加50.8万美元和221万美元[92] - 2020年前三季度其他收入增加60万美元，主要因外汇收益增加和利息支出减少[99] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为1.909亿美元[101] - 2020年前三季度公司净亏损1650万美元，累计亏损2.662亿美元[102] - 2020年前三季度经营活动净现金使用量为3500万美元，2019年同期为2450万美元[106][107] - 2020年前三季度投资活动净现金使用量为6000万美元，2019年同期为590万美元[106][108] - 2020年前三季度融资活动净现金流入为8580万美元，2019年同期为10万美元[106][109] - 2020年5月公司提前偿还硅谷银行定期贷款，记录了100万美元的一次性损失[89] - 2020年5月公司提前偿还硅谷银行1550万美元定期贷款，产生100万美元还款损失[111] 业务合作财务相关 - 公司与Neurocrine Biosciences合作，若FDA接受NBI - 921352在SCN8A - DEE或主要适应症的IND申请，公司可分别获2500万美元或1000万美元里程碑付款，其中55%以普通股股权形式投资，溢价15%[69] - 公司与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议中，获3000万美元预付现金和2000万美元普通股股权投资[74] - 截至2020年9月30日，公司记录了来自与Neurocrine Biosciences许可和合作协议预付款的740万美元递延收入[77] - 19年3月31日至9月30日，公司因与Flexion的协议确认收入350万美元，包括300万美元预付款和50万美元里程碑付款[75] - 截至2020年9月30日，对1st Order未来潜在付款包括最高120万美元临床开发里程碑、最高600万美元监管里程碑和50万美元其他里程碑，已支付30万美元[110] 业务项目进展 - X - TOLE研究是评估XEN1101治疗成人局灶性癫痫的2b期临床试验，预计2021年上半年完成患者随机化，三季度出顶线数据[69] - 公司预计年底前启动XEN496治疗KCNQ2 - DEE的3期EPIK临床试验，约40名1个月至6岁儿科患者参与[69] - 医生主导的XEN007治疗儿童难治性失神癫痫的2期概念验证研究，预计2020年12月海报展示少量患者中期数据，明年年中出更大数据集顶线结果[69] - Flexion预计2021年上半年提交FX301的IND申请，2021年底可能出试验结果[70] 公司未来财务预期 - 公司预计未来12至24个月将继续产生重大费用和运营亏损[72] - 公司预计未来研发和一般及行政费用将增加，研发费用至少在未来12至24个月仍将是最大的运营费用类别[82][85][83] 股权相关 - 2020年8月公司与Jefferies和Stifel达成股权发售协议，最高可售1亿美元普通股[103] - 截至2020年11月3日，公司有3500.7366万股普通股发行在外，477.2899万股股票期权和4万股认股权证未行使，101.6万股1系列优先股发行在外[115]