ziftomenib治疗相关 - 截至2023年4月12日数据截止时，在600mg推荐2期剂量下接受ziftomenib治疗的20名NPM1突变型AML患者中有7名（35%）达到完全缓解[51] - ziftomenib在600mg剂量下治疗NPM1突变型AML患者的总缓解率为45%[52] - 研究发现接受ziftomenib治疗的患者中仅3%（1/29）出现MEN1突变，表明耐药突变发生频率较低[53] - 2024年4月22日，FDA基于KOMET - 001临床试验数据授予ziftomenib突破性疗法认定用于治疗复发或难治性NPM1突变型AML[56] - 2024年5月14日，公司完成KOMET - 001的2期部分85名患者的入组[57] - 2024年9月30日，KOMET - 001的1期研究结果发表在《柳叶刀肿瘤学》杂志上[57] - 在KOMET - 007研究中，截至2024年1月11日数据截止时，接受ziftomenib和7 + 3治疗的新诊断患者完全缓解率为100%（5/5）[60] - 在KOMET - 007研究中，接受ziftomenib和venetoclax/azacitidine治疗的复发或难治性患者的总缓解率为53%（8/15）[60] - 2024年2月26日，公司宣布KOMET - 008研究中第一名患者开始用药[62] - 公司计划启动一项公司赞助的研究以评估ziftomenib在接受造血干细胞移植后的维持治疗效果[63] - 2024年8月FDA批准ziftomenib用于治疗晚期胃肠道间质瘤的新药研究申请[65] 公司财务状况 - 截至2024年9月30日公司拥有现金、现金等价物和短期投资4.553亿美元[77] - 2024年1月完成私募净收益约1.458亿美元[78] - 2023年6月完成公开发行净收益约9360万美元[79] - 2023年11月与Leerink Partners LLC和Cantor Fitzgerald & Co.达成销售协议但未出售股票[80] - 至今未从产品销售中获得收入且无获批产品[83] - 2024年第三季度研发费用为41705千美元2023年为29328千美元增加12377千美元[90] - 2024年第三季度管理费用为18179千美元2023年为13145千美元增加5034千美元[90] - 2024年第三季度其他净收入为5480千美元2023年为3871千美元增加1609千美元[90] - 2024年1月26日完成私募发行净收益约1.458亿美元[96] - 2023年6月完成公开发行净收益约9360万美元[97] - 2022年11月签订贷款协议可借最高1.25亿美元[98] - 截至2024年9月30日累计赤字8.762亿美元[102] - 公司预计未来费用会增加[102] - 若无法筹集资金将影响研发或商业化进程[102] - 公司运营以来有经营亏损和负现金流[102] - 截至2024年9月30日公司拥有现金、现金等价物和短期投资4.553亿美元且足以支撑运营费用至2027年[103] - 至今未从产品销售中获得收入且尚无获批产品[104] - 2024年9月30日前九个月运营活动净现金使用增加4430万美元[106] - 2024年9月30日前九个月投资活动净现金使用减少2000万美元[107] - 2024年9月30日前九个月融资活动净现金流入1.53611亿美元[106] - 已借1000万美元定期贷款需支付本息[109] - 租赁办公和实验室空间有额外可变费用[110] - 短期协议一般一年内结清[111] - 许可协议下若达成里程碑需支付至多约8000万美元[112] - 利率变化对投资组合公允价值无重大影响[114] 其他药物相关 - 预计2025年上半年提名首个针对糖尿病的下一代menin抑制剂候选药物[67] - 正在评估KO - 2806在1期首次人体研究中的安全性等[73] - 预计2025年上半年在医学会议上展示KURRENT - HN试验数据[76]